Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akseptabilitetsstudie av en ny pediatrisk form for vigabatrin hos spedbarn og barn med infantile spasmer eller farmakorresistent partiell epilepsi (SoluWest)

23. april 2018 oppdatert av: Orphelia Pharma

Akseptabilitetsstudie av en ny pediatrisk form for vigabatrin hos spedbarn og barn med infantile spasmer eller farmakorresistent partiell epilepsi. Observerende, beskrivende, åpen etikett, multisentrisk, ikke-randomisert studie

Sponsoren utvikler en ny pediatrisk formulering av vigabatrin for å bedre tilpasse dosen til kroppsvekt og for å begrense sløsing med ubrukt legemiddel. Den for tiden markedsførte vigabatrin (Sabril™)-formen eksisterer kun som 500 mg filmdrasjerte tabletter (for voksne og barn over 6 år) og 500 mg granulat for mikstursposer (for spedbarn og barn under 6 år). Sabril™ er ikke tilpasset for administrasjon til spedbarn når en brøkdel av posen er nødvendig. Manuell oppdeling av posen eller lange og feilutsatte fortynninger er ofte nødvendig.

Denne studien er en beskrivende, ikke-randomisert, åpen multisentrisk akseptabilitetsstudie hos spedbarn og barn rammet av infantile spasmer. Hovedmålet er å beskrive tilslutningen til den nye formuleringen. Sekundære mål inkluderer:

  • evaluering av smaklighet og brukervennlighet av den nye behandlingen,
  • evaluering av de farmakokinetiske parametrene til den nye formuleringen,
  • PK parametere,
  • evaluering av toleransen,
  • måling av taurin plasmanivåer. Denne studien vil rekruttere opptil 40 pasienter med infantile spasmer og farmakorresistent partiell epilepsi i alderen 1 måned til 6 år på 23 kliniske steder i Frankrike.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Frankrike, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Frankrike, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrike, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med diagnostiserte infantile spasmer (IS) eller farmakorresistente partielle anfall (POS).
  • Spedbarn > 1 måned og < 6 måneder; spedbarn > 6 måneder og < 2 år; og barn > 2 år og < 6 år.
  • Pasienter under Sabril® eller naive pasienter.
  • Pasienter under en dosering to ganger daglig av Sabril® eller pasienter som vigabatrin vil bli gitt to ganger daglig for.

Kriterier for ikke-inkludering:

  • Bruk av mer enn 2 andre antiepileptika som samtidig behandling (inkludert steroider). Ketogen diett kan komme i tillegg til disse 2 andre antiepileptika.
  • Personer som får vigabatrin gjennom en magesonde.
  • Vekt < 1.750 kg.
  • Eventuelle planlagte større operasjoner i løpet av prøveperioden.
  • Deltakelse i andre kliniske studier innen 3 måneder før V1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering deretter Sabril®

Sabril®: pose for mikstur 500 mg, 50 til 100 mg/kg/dag, to ganger daglig, 14 dager.

Vigabatrin ny ST-formulering: Oppløselige tabletter 100 eller 500 mg, 50 til 100 mg/kg/dag, to ganger daglig, 12 uker.
Legemiddel: Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering deretter Sabril®
  • første "behandlings"-fase (V1/D1-V3/D84), der pasienter som allerede er under Sabril® "granulat for mikstur" og naive pasienter starter den nye ST-formuleringen; Pasienter som allerede behandles med Sabril® vil starte med samme dose og kur som deres vanlige Sabril®. Dose og regime for naive pasienter vil bli valgt i henhold til SPC.
  • andre "behandlings"-fase (V3/D84-V4/D98) hvor pasienten byttes til Sabril® "granulat for mikstur" (levert av sponsor) i 15 dager med samme dose som under den nye ST-formuleringen.

Dose og behandlingsregime bør opprettholdes som i første behandlingsfase.

- Ved V4/D98 fortsetter pasienter som fikk Sabril® "granules for oral løsning" (levert av sponsor) med markedsført Sabril®-behandling (eller bytter til en annen AED, i henhold til den naturlige utviklingen av pasientens tilstand og etter utrederens avgjørelse).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Individuell overholdelse av den nye oppløselige tabletter (ST)-formuleringen av Vigabatrin (VGB) ved bruk av Medication Event Monitoring System (MEMS)
Tidsramme: fra V1 (dag 1) til V3 (dag 84), løpende vurdering.
Overholdelse vil bli vurdert ved måling av doseringshistorien til pasienter ved bruk av et elektronisk overvåkingssystem for medisiner (MEMS). Datoen og klokkeslettet for hver åpning vil bli registrert
fra V1 (dag 1) til V3 (dag 84), løpende vurdering.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse av den nye ST-formuleringen og til Sabril® granulat for mikstur, ved behandlingsenhetsansvar
Tidsramme: VGB-ST: V1 (dag 1) til V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) til V4 (dag 98)
Ansvarlighet av brukte og ubrukte behandlingsenheter, hentet av pasienten ved V3 og V4
VGB-ST: V1 (dag 1) til V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) til V4 (dag 98)
smaklighet av den nye ST-formuleringen og Sabril® "granulat for mikstur".
Tidsramme: i løpet av 7 dager på rad: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formuleringen
Behandlingens smak vil bli evaluert ved å bruke en tosidig visuell hedonisk skala fylt ut av foreldrene og/eller av barnet, hvis mulig, på daglig basis. Hvert "ansikt" på skalaen vil bli tildelt en poengsum (1 til 2), og gjennomsnittlig poengsum vil bli beregnet for gruppen. Smakelighet vil anses som god dersom gjennomsnittsskåren for gruppen er minst 1,5 (av maksimalt 2; Motte et al. 2005).
i løpet av 7 dager på rad: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formuleringen
Brukervennlighet for den nye ST-formuleringen og Sabril® "granulat til mikstur".
Tidsramme: i løpet av 7 dager på rad: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formuleringen.
Brukervennlighet vil bli evaluert ved hjelp av dagbøker fylt ut av foreldre eller omsorgspersoner i løpet av 7 påfølgende dager: . Tiden som kreves for forberedelse av både ny ST-formulering og Sabril®-administrasjoner vil bli beregnet og sammenlignet, sammen med den globale brukstilfredsheten.
i løpet av 7 dager på rad: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formuleringen.
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Resultater av elektroretinogram: når tilgjengelig fra D1 til D126; Blodvurdering: ved D1 & D84; Vitale tegn ved D1, D28, D84, D98 og D126; Bivirkninger, alvorlige bivirkninger: evaluert for varigheten av studiedeltakelsen (ved D1, D28, D84, D98 og D126)
VGB sikkerhetsprofil er velkjent. Den nye ST-formuleringen forventes å være bioekvivalent med Sabril®, og siden den nye formuleringen ikke inneholder hjelpestoffer som er kjent for å ha en anerkjent virkning eller effekt ved dosen som brukes, bør sikkerheten til den nye formuleringen være lik den til Sabril®. Derfor er ingen andre tiltak spesifikke for den nye ST-formuleringen inkludert i den kliniske akseptabilitetsstudien.
Resultater av elektroretinogram: når tilgjengelig fra D1 til D126; Blodvurdering: ved D1 & D84; Vitale tegn ved D1, D28, D84, D98 og D126; Bivirkninger, alvorlige bivirkninger: evaluert for varigheten av studiedeltakelsen (ved D1, D28, D84, D98 og D126)
farmakokinetiske parametere for den nye ST-formuleringen (1 prøve). Farmakokinetiske parametere for den nye ST-formuleringen (populasjon PK): Areal under kurven (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Tidsramme: PK D84: 1 prøve før behandling.
Målet er å bedre karakterisere den utviklingsmessige PK av vigabatrin i barndommen.
PK D84: 1 prøve før behandling.
Evaluering av taurinplasmanivåer hos barn behandlet med vigabatrin. Taurin plasmakonsentrasjon vil bli målt og en sammenheng mellom vigabatrineksponering og taurin plasmanivåer vil bli søkt.
Tidsramme: 1 prøve vil bli tatt ved V3 (dag 84): rett før behandling når pasienten faster.
1 prøve vil bli tatt ved V3 (dag 84): rett før behandling når pasienten faster.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Orphelia Pharma

Samarbeidspartnere

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2014

Først lagt ut (Anslag)

19. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TGO-VGB-III-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantile spasmer

Kliniske studier på Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering deretter Sabril®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere