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Akzeptanzstudie einer neuen pädiatrischen Form von Vigabatrin bei Säuglingen und Kindern mit infantilen Spasmen oder pharmakoresistenter partieller Epilepsie (SoluWest)

23. April 2018 aktualisiert von: Orphelia Pharma

Akzeptanzstudie einer neuen pädiatrischen Form von Vigabatrin bei Säuglingen und Kindern mit infantilen Spasmen oder pharmakoresistenter partieller Epilepsie. Beobachtende, beschreibende, offene, multizentrische, nicht randomisierte Studie

Der Sponsor entwickelt eine neue pädiatrische Formulierung von Vigabatrin, um die Dosis besser an das Körpergewicht anzupassen und die Verschwendung von nicht verwendetem Arzneimittel zu begrenzen. Die derzeit vermarktete Form von Vigabatrin (Sabril™) existiert nur als 500-mg-Filmtabletten (für Erwachsene und Kinder über 6 Jahre) und als 500-mg-Granulat für Beutel mit Lösung zum Einnehmen (für Säuglinge und Kinder unter 6 Jahren). Sabril™ ist nicht für die Verabreichung an Säuglinge geeignet, wenn nur ein Bruchteil des Beutels benötigt wird. Oft sind ein manuelles Teilen des Sachets oder langwierige und fehleranfällige Verdünnungen erforderlich.

Diese Studie ist eine deskriptive, nicht randomisierte, offene multizentrische Akzeptanzstudie bei Säuglingen und Kindern, die von infantilen Spasmen betroffen sind. Primäres Ziel ist es, die Adhärenz an die neue Formulierung zu beschreiben. Zu den sekundären Zielen gehören:

  • Bewertung der Schmackhaftigkeit und Benutzerfreundlichkeit der neuen Behandlung,
  • Bewertung der pharmakokinetischen Parameter der neuen Formulierung,
  • PK-Parameter,
  • Bewertung der Verträglichkeit,
  • Messung des Taurin-Plasmaspiegels. Diese Studie wird bis zu 40 Patienten mit infantilen Spasmen und pharmakoresistenter partieller Epilepsie im Alter von 1 Monat bis 6 Jahren an 23 klinischen Standorten in Frankreich rekrutieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Frankreich, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Frankreich, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankreich, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit diagnostizierten infantilen Spasmen (IS) oder pharmakoresistenten partiellen Anfällen (POS).
  • Säuglinge > 1 Monat und < 6 Monate; Säuglinge > 6 Monate und < 2 Jahre; und Kinder > 2 Jahre und < 6 Jahre.
  • Patienten unter Sabril® oder naive Patienten.
  • Patienten mit zweimal täglicher Dosierung von Sabril® oder Patienten, denen zweimal täglich Vigabatrin verabreicht wird.

Nichteinschlusskriterien:

  • Anwendung von mehr als 2 anderen Antiepileptika als gleichzeitige Behandlung (einschließlich Steroide). Ketogene Diät kann zusätzlich zu diesen 2 anderen Antiepileptika sein.
  • Probanden, die Vigabatrin über eine Magensonde erhalten.
  • Gewicht < 1.750 kg.
  • Jede geplante größere Operation während der Dauer der Studie.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten vor V1.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Vigabatrin: Vigabatrin neue ST-Formulierung, dann Sabril®

Sabril®: Beutel zur oralen Lösung 500 mg, 50 bis 100 mg/kg/Tag, zweimal täglich, 14 Tage.

Vigabatrin neue ST-Formulierung: Lösliche Tabletten 100 oder 500 mg, 50 bis 100 mg/kg/Tag, zweimal täglich, 12 Wochen.
Arzneimittel: Vigabatrin: Vigabatrin neue ST-Formulierung, dann Sabril®
  • erste „Behandlungsphase“ (V1/D1-V3/D84), in der Patienten bereits unter Sabril® „Granulat zur oralen Lösung“ und naive Patienten mit der neuen ST-Formulierung beginnen; Patienten, die bereits mit Sabril® behandelt werden, beginnen mit derselben Dosis und demselben Behandlungsschema wie mit ihrem üblichen Sabril®. Dosis und Behandlungsschema für naive Patienten werden gemäß SPC ausgewählt.
  • zweite „Behandlungsphase“ (V3/D84-V4/D98), in der der Patient für 15 Tage auf Sabril® „Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen“ (vom Sponsor bereitgestellt) in der gleichen Dosis wie unter der neuen ST-Formulierung umgestellt wird.

Dosis und Behandlungsschema sollten wie in der ersten Behandlungsphase beibehalten werden.

- Bei V4/D98 setzen Patienten, die Sabril® „Granulat zur oralen Lösung“ (vom Sponsor bereitgestellt) erhalten haben, die vermarktete Sabril®-Behandlung fort (oder wechseln zu einem anderen AED, entsprechend der natürlichen Entwicklung des Zustands des Patienten und nach Entscheidung des Prüfarztes).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Individuelle Einhaltung der neuen Formulierung von Vigabatrin in löslichen Tabletten (ST) (VGB) unter Verwendung des Medication Event Monitoring System (MEMS)
Zeitfenster: von V1 (Tag 1) bis V3 (Tag 84), kontinuierliche Bewertung.
Die Adhärenz wird durch Messung der Dosierungshistorie der Patienten mit einem elektronischen Medikationsereignis-Überwachungssystem (MEMS) bewertet. Datum und Uhrzeit jeder Öffnung werden aufgezeichnet
von V1 (Tag 1) bis V3 (Tag 84), kontinuierliche Bewertung.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung der neuen ST-Formulierung und von Sabril® Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen durch die Verantwortlichkeit der Behandlungseinheit
Zeitfenster: VGB-ST: V1 (Tag 1) bis V3 (Tag 84). Sabril®:V3 (Tag 85) bis V4 (Tag 98)
Verantwortlichkeit für benutzte und unbenutzte Behandlungseinheiten, abgerufen durch den Patienten bei V3 und V4
VGB-ST: V1 (Tag 1) bis V3 (Tag 84). Sabril®:V3 (Tag 85) bis V4 (Tag 98)
Schmackhaftigkeit der neuen ST-Formulierung und von Sabril® "Granulat zur oralen Lösung".
Zeitfenster: an 7 aufeinanderfolgenden Tagen: von T90 bis T96 unter Sabril® und von T29 bis T35 unter der neuen ST-Formulierung
Die Schmackhaftigkeit der Behandlung wird anhand einer zweiseitigen visuellen hedonischen Skala bewertet, die von den Eltern und/oder dem Kind, wenn möglich, täglich ausgefüllt wird. Jedem „Gesicht“ der Skala wird eine Punktzahl (1 bis 2) zugeordnet, und die durchschnittliche Punktzahl wird für die Gruppe berechnet. Die Schmackhaftigkeit gilt als gut, wenn die durchschnittliche Punktzahl für die Gruppe mindestens 1,5 beträgt (von maximal 2; Motte et al. 2005).
an 7 aufeinanderfolgenden Tagen: von T90 bis T96 unter Sabril® und von T29 bis T35 unter der neuen ST-Formulierung
Benutzerfreundlichkeit der neuen ST-Formulierung und von Sabril® „Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen“.
Zeitfenster: an 7 aufeinanderfolgenden Tagen: von T90 bis T96 unter Sabril® und von T29 bis T35 unter der neuen ST-Formulierung.
Die Benutzerfreundlichkeit wird anhand von Tagebüchern bewertet, die von den Eltern oder Betreuern an 7 aufeinanderfolgenden Tagen ausgefüllt werden: . Die Zeit, die für die Zubereitung sowohl der neuen ST-Formulierung als auch der Verabreichung von Sabril® benötigt wird, wird gemittelt und zusammen mit der allgemeinen Anwendungszufriedenheit verglichen.
an 7 aufeinanderfolgenden Tagen: von T90 bis T96 unter Sabril® und von T29 bis T35 unter der neuen ST-Formulierung.
Sicherheit und Toleranz
Zeitfenster: Ergebnisse des Elektroretinogramms: wenn verfügbar von D1 bis D126; Blutbeurteilung: bei D1 & D84; Vitalzeichen bei D1, D28, D84, D98 & D126; Unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse: ausgewertet für die Dauer der Studienteilnahme (an Tag 1, Tag 28, Tag 84, Tag 98 und Tag 126)
Das VGB-Sicherheitsprofil ist bekannt. Es wird erwartet, dass die neue ST-Formulierung mit Sabril® bioäquivalent ist, und da die neue Formulierung keine Hilfsstoffe enthält, von denen bekannt ist, dass sie bei der verwendeten Dosis eine anerkannte Wirkung oder Wirkung haben, sollte die Sicherheit der neuen Formulierung der von Sabril® ähnlich sein. Daher sind in der klinischen Akzeptanzstudie keine anderen Maßnahmen enthalten, die für die neue ST-Formulierung spezifisch sind.
Ergebnisse des Elektroretinogramms: wenn verfügbar von D1 bis D126; Blutbeurteilung: bei D1 & D84; Vitalzeichen bei D1, D28, D84, D98 & D126; Unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse: ausgewertet für die Dauer der Studienteilnahme (an Tag 1, Tag 28, Tag 84, Tag 98 und Tag 126)
pharmakokinetische Parameter für die neue ST-Formulierung (1 Probe). Pharmakokinetische Parameter für die neue ST-Formulierung (Populations-PK): Fläche unter der Kurve (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Zeitfenster: PK D84: 1 Probe vor der Behandlung.
Ziel ist es, die Entwicklungs-PK von Vigabatrin im Kindesalter besser zu charakterisieren.
PK D84: 1 Probe vor der Behandlung.
Bewertung der Taurin-Plasmaspiegel bei mit Vigabatrin behandelten Kindern. Die Taurin-Plasmakonzentration wird gemessen und eine Beziehung zwischen der Vigabatrin-Exposition und den Taurin-Plasmaspiegeln gesucht.
Zeitfenster: 1 Probe wird bei V3 (Tag 84) entnommen: kurz vor der Behandlung, wenn der Patient nüchtern ist.
1 Probe wird bei V3 (Tag 84) entnommen: kurz vor der Behandlung, wenn der Patient nüchtern ist.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Orphelia Pharma

Mitarbeiter

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TGO-VGB-III-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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