SynCardia 70cc TAH-t デスティネーション セラピー (DT) (RA-540)
SynCardia 70cc 一時的な完全人工心臓 (TAH-t)、デスティネーション セラピー (DT)
SynCardia 70cc の一時的な全人工心臓 (TAH-t) は、米国食品医薬品局 (FDA) によって、不可逆的な両心室性心不全による差し迫った (もうすぐ起こる) 死亡のリスクがある患者の移植への架け橋としての使用が承認されています。
この調査研究の目的は、TAH-t が、移植の資格がない生命を脅かす不可逆的な両心室性心不全の患者をサポートできるかどうかを評価することです。 TAH-t は、移植に適格でない患者に使用される場合、治験的 (FDA によって承認されていない) 使用と見なされます。 この使用は目的地療法（DT）と呼ばれます。
心臓移植に適格でない生命を脅かす両心室不全の19人の患者が研究の主要なアームに登録され、TAH-t移植後最大6か月間追跡されます。 安全性は、登録された被験者が経験した有害事象を検討し、それらを心臓移植を待っていたTAH-t患者の以前の経験と比較することによって評価されます。 この状態の患者の約 74% は 6 か月を超えて生存するとは予想されないため、DT に対する TAH-t の利点は、脳卒中に関連する永久的な障害を経験することなく 6 か月まで生存することに基づいて確認されます。 6か月のフォローアップ訪問後、患者は、TAH-t移植後最大5年間、研究の下で引き続き追跡されます[TAH-tインプラントでサポートされている間、最大2年間、6か月ごとに、その後毎年さらに3年間]。
追加の 19 人の患者が試験のセカンダリ アームに登録され、より広範な患者集団における DT に対する TAH-t の使用をさらに特徴付けることができます。 フォローアップは、研究の両群に登録された患者で同じです。
調査の概要
詳細な説明
2004 年 10 月 15 日に、SynCardia 一時的な全人工心臓 (TAH-t) は、心臓における移植 (BTT) への橋渡しとして病院内で使用するための食品医薬品局 (FDA) の承認 (市販前承認申請 [PMA] #P030011) を受けました。両心室不全による差し迫った死のリスクがある移植適格候補者。
2012 年 3 月 2 日、FDA は 70cc の TAH-t システムに人道的使用指定 (HUD) を付与し、不可逆的な両心室性心不全による差し迫った死のリスクがあり、移植の資格がなく、体表面積（BSA）>1.7m。 この臨床研究は、DT で使用するための 70cc TAH-t の安全性と予想される利点を判断し、TAH-t システムのこの新しい適応症に対する人道的医療機器免除 (HDE) 申請をサポートすることを目的としています。
SynCardia TAH-t システムは、肺循環と全身循環の両方に血液を送り込むことによって、患者の自然な心室と弁を置き換える拍動性両心室装置です。
DT 用 TAH-t システムは、PMA 承認の外部空気圧式ドライバー [循環サポート システム (CSS) コンソール、コンパニオン 2 ドライバー システム、およびフリーダム ドライバー システム] を搭載した、SynHall バルブを備えた埋め込み型 TAH-t で構成されています。 TAH-t システムは、資格のある外科医によって手術室に移植されることを意図しており、病院の内外で患者をサポートすることができます。
SynCardia TAH-t for DT は、がん、高齢、肥満、末期糖尿病、ハイパネルなど、移植の禁忌が存在するため、心臓移植の候補とならない両心室不全の難治性進行性心不全患者に適応されます。反応性抗体（PRA）、心臓以外の先天性欠損症、免疫抑制の禁忌、社会的支援の欠如、不十分な医療コンプライアンス、神経学的障害、または生存の予後不良を伴うその他の併存疾患。 生命を脅かす不可逆的な両心室不全の患者で、移植の資格がない患者には、現在、死以外の選択肢はありません。
この研究を実施する理論的根拠は、in vitro 設計検証および検証テスト、in vitro 信頼性テスト、および臨床的信頼性に関する経験に加えて、Bridge-to-Transplant (BTT) 患者集団における臨床研究の結果に基づいています。 30年。
研究デザインは、前向き、無作為化、2治療群、多施設研究です。 DTとしてTAH-tを使用するためのHDEをサポートするために、最大30の治験施設で19人の患者がプライマリアームに登録されます。 さらに最大 19 人の患者をセカンダリ アームに登録して、より広範な患者集団における DT に対する TAH-t の使用をさらに特徴付けることができます。
プライマリ アームの下の DT 用に 70cc TAH-t システムで治療される患者は、年齢 19 歳から 75 歳までの BSA ≥1.7m2 で、生命を脅かす不可逆的な両心室不全を有する成人男性および女性患者で、心臓移植（インプラント評価時に移植センターによって決定される）および臨床プロトコルで定義された登録基準を満たす人。 セカンダリ アームの下の DT 用 70cc TAH-t システムで治療される患者は、少なくとも 19 歳の成人の男性および女性患者であり、心臓移植の対象ではありません (移植評価時に移植センターによって決定されます)。 ）、および臨床プロトコルで定義された制限の少ない登録基準を満たす人。
この臨床研究でTAH-t被験者がさらされるリスクは、移植までの橋渡し集団に使用された場合、PMA承認のTAH-tシステムの十分に特徴付けられたリスクにすぎないと予想され、 TAH-t システムの設計とテストによって軽減されます。
DT研究のためのSynCardia一時的全人工心臓（TAH-t）の主な目的は、TAH-tが、心臓移植に不適格な生命を脅かす不可逆的な両心室性心不全の患者をサポートできるかどうかを評価することです（移植センターによって決定される）インプラントスクリーニング評価の時点で）、脳卒中関連の永久的な障害を経験することなく（修正ランキンスケールスコア0〜2で証明されるように）。 この研究のもう 1 つの主な目的は、DT に使用した場合のデバイスの安全性プロファイルが許容できるかどうかを評価することです。
予想される利益は、TAH-t システムのサポートにより、同じ移植された TAH-t を使用して 6 か月まで生存し、永久的な脳卒中関連の障害を経験しないこととして定義されます。 この患者集団は、治療を受けていない場合、生存の予後は不良です。 M.L.A.あたりHaeck 氏によると、「強心薬によるサポートを受けている薬物抵抗性の末期 HF [心不全] 患者は、3 か月、6 か月、12 か月の生存率がそれぞれ 51%、26%、6% であり、平均生存期間はわずか 3.4 か月です」1
研究の成功基準は次のとおりです。元のTAH-tで生きており、移植後6か月で（または移植後6か月前に移植された）（0〜2の修正ランキンスケールスコアによって証明されるように）脳卒中関連の障害が永久にないこと。インプラント）。 この研究が成功したと見なされるためには、19 人の被験者のうち 8 人が元の TAH-t インプラントで 6 か月の時点で生きていて、永久的な障害を引き起こす脳卒中の赤字を経験していないか、移植の適格者になっている (または移植されている) 必要があります。
安全性エンドポイントは、Intermacs Registry AE の定義に従って取得され、Intermacs Registry プロトコルに基づく同じデータ収集スケジュールに従って評価されます。 副次的な安全性評価項目は、重大な感染症 (敗血症)、神経学的事象 (虚血性または出血性心血管事故 [CVA])、慢性腎機能障害、および重大なデバイスの故障/機能不全の発生率であり、それぞれ Intermacs の定義に従って定義されています。 それぞれのパフォーマンス目標は、心臓移植を待っていた TAH-t 患者の以前の経験に基づいて確立されています。
すべての被験者は、TAH-t移植日から、移植後6か月、心臓移植、死亡、または研究からの撤退のいずれか早い方まで、研究で追跡されます。 TAH-t 移植後 6 か月間のデータを使用して、HDE アプリケーションをサポートします。 6か月のフォローアップ訪問後、患者は、TAH-t移植後最大5年間、研究の下で追跡され続けます[TAH-tインプラントでサポートされている間、最大2年間、6か月ごとに追跡されます。その後、毎年、さらに 3 年間]。
1 Neth Heart J (2012) 20:167-175 2011 年 11 月 15 日
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Judy Skroback, CIP, CRCP
- 電話番号：520-545-1234
- メール：jskroback@syncardia.com
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- 募集
- Banner University Medical Center Phoenix
-
主任研究者：
- Radha Gopalan, MD
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85726
- 募集
- Banner University Medical Center
-
主任研究者：
- David Bull, MD
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 募集
- Cedars-Sinai Medical Center
-
主任研究者：
- Alfredo Trento, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- 募集
- Integris Baptist Medical Center
-
主任研究者：
- Michael Sasevich, MD
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Memorial Hermann Hospital
-
主任研究者：
- Igor Gregoric, MD
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Virginia Commonwealth University
-
主任研究者：
- Daniel Tang, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Froedtert & the Medical College of Wisconsin
-
主任研究者：
- David Joyce, MD
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プライマリ アーム
包含基準:
- -脅迫的で不可逆的な両心室性心不全の患者 (Intermacs 患者プロファイル分類 1 - 4)
- -移植スクリーニング評価時に移植センターによって決定された、心臓移植に不適格（例：免疫抑制、癌、パネル反応性抗体[PRA]の上昇に対する禁忌）。
- 最適な医学的管理と DT VAD 治療に反応しない、または失敗する (減少し続ける)
- 介助なしの歩行
- 19歳から75歳までの患者
- -体表面積（BSA）が1.7m2以上の患者
- -胸骨からT10までの距離が10cmを超える、または3D画像評価またはその他の標準的な臨床評価によって決定された胸部に十分なスペースがある
除外基準:
- 心臓移植適格患者
- TAH-tで十分な抗凝固療法ができない患者
- 胸に十分なスペースがない患者
- ECMOサポートを受けている患者
- -肝硬変の患者（超音波、CTスキャン、または陽性生検によって証明される）
- -急性または慢性腎機能障害の患者（Intermacs AE定義による）
- 心臓悪液質の患者（例えば、プレアルブミンが17未満、脆弱性、および異化/同化の不均衡）
- 6か月を超える生存の予後が不良な併存疾患のある患者
- -社会的支援が不十分な患者、または医学的指示に従わないことが示された患者（研究責任者が決定）
セカンダリ アーム
包含基準:
- -プライマリアームに参加する資格がない患者
- -生命を脅かす、不可逆的な両心室性心不全の患者 (Intermacs 患者プロファイル分類 1 - 7)
- -心臓移植に不適格（インプラントスクリーニング評価時に移植センターによって決定される）。
- 最適な医学的管理と DT VAD 治療に反応しない、または失敗する (減少し続ける)
- 19歳以上の患者
- -胸骨からT10までの距離が10cmを超える、または3D画像評価またはその他の標準的な臨床評価によって決定された胸部に十分なスペースがある
除外基準:
- 19歳未満の患者
- 心臓移植適格患者
- -肝硬変の患者（超音波、CTスキャン、または陽性生検によって証明される）
- 慢性腎機能障害の患者 (Intermacs AE の定義による)
- 胸に十分なスペースがない患者
- TAH-tで十分な抗凝固療法ができない患者
- -社会的支援が不十分な患者、または医学的指示に従わないことが示された患者（研究責任者が決定）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：プライマリ アーム
HDE アプリケーションをサポートするためのデスティネーション セラピー用 SynCardia 70cc TAH-t の使用。
|
両心室不全の患者に対する承認済みの SynCardia 70cc TAH-t の使用 (承認された使用) が、心臓移植に不適格な患者 (実験的使用)。
|
|
実験的：セカンダリ アーム
DT に対する 70cc TAH-t の使用をさらに特徴付けるために、より制限の少ない患者集団におけるデスティネーション セラピーに対する SynCardia 70cc TAH-t の使用。
|
両心室不全の患者に対する承認済みの SynCardia 70cc TAH-t の使用 (承認された使用) が、心臓移植に不適格な患者 (実験的使用)。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
予想利益
時間枠：六ヶ月
|
元の TAH-t で生きており、移植後 6 か月 (または移植後 6 か月より前に移植されたもの) で、脳卒中関連の障害 (0 ～ 2 の修正ランキン スケール スコアによって証明される) が永久になくなることはありません。
|
六ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性
時間枠：六ヶ月
|
有害事象（AE）は、Intermacs Registry AE の定義に従って収集され、Intermacs Registry プロトコルに基づいて移植後最大 2 年間、同じデータ収集スケジュールに従って評価されます。
各有害事象を経験した被験者の割合、数、および割合の報告に加えて、心臓移植を待っている間にTAH-tによってサポートされた患者の以前の経験に基づいて、4つの有害事象カテゴリについて個々のパフォーマンス目標が決定されました。
|
六ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Jack Copeland, MD
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。