デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するTAS-205の研究
2021年5月11日 更新者：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるTAS-205の単回および複数回投与の第I相試験
この研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるTAS-205の安全性と薬物動態を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、小児期に診断される最も一般的な致命的な遺伝性疾患であり、男性の出生の約 3,500 人に 1 人が罹患しています。
DMD 患者さんは、容赦なく筋力が低下し、歩行や呼吸が困難になり、車いす生活や上半身の機能の喪失を余儀なくされています。
この研究の目的は、DMD患者に単回および複数回投与した後のTAS-205の安全性と薬物動態を評価することです。
また、TAS-205 が DMD 患者の薬力学的 (PD) マーカーの尿中排泄に影響を与えるかどうかも評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントを与えることができます。 該当する場合、インフォームド コンセントを与えることができます。
- 男性で 5 歳以上 16 歳未満。
- 体重が15.0kg以上75.0kg未満。
- DMDの表現型の証拠。
- 錠剤服用可能。
- -経口グルココルチコステロイドを服用している場合、登録後の1日の総投与量または投与計画に大きな変化はありません。
- 尿中PDマーカーが基準を超えていることを確認。
- -研究プロトコルに従うことができます。
除外基準:
- 薬物アレルギーの現在の診断または病歴。
- 努力肺活量 (FVC) < 予測値の 50%。
- -心エコー図（ECHO）に基づく左室駆出率（EF）<50％または短縮率（FS）<25％。
- 進行中の免疫抑制療法（コルチコステロイド以外）。
- 肝疾患、腎疾患などの重篤な疾患をお持ちの方。
- 全身性アレルギー疾患または慢性炎症性疾患を伴う。
- -90日以内に他の治験薬で治療されました。
- B型肝炎表面抗原（HbsAg）、C型肝炎抗体検査（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査における陽性反応。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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アクティブコンパレータ：TAS-205 低用量
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アクティブコンパレータ：TAS-205 ミドルドーズ
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アクティブコンパレータ：TAS-205 高用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：投与開始日から観察期間終了まで（単回投与期：8日間、反復投与期：14日間）
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テーブルのソース語彙名 デフォルト: CTCAE (4.03)
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投与開始日から観察期間終了まで（単回投与期：8日間、反復投与期：14日間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TAS-205のピーク血漿濃度（Cmax）
時間枠：単回投与期：投与直前、0、0.5、1、2、4、8、24、48時間後、反復投与期：1日目、7日目、朝の投与直前、0.5、1、2、投与後 4、8 時間、および 4 日目、朝の投与の直前。
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検査漏れのため、一部のデータを分析できませんでした。
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単回投与期：投与直前、0、0.5、1、2、4、8、24、48時間後、反復投与期：1日目、7日目、朝の投与直前、0.5、1、2、投与後 4、8 時間、および 4 日目、朝の投与の直前。
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TAS-205 の血漿濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：投与期間（単回投与期：単回投与日から投与後48時間後まで、反復投与期：初回投与日から最終投与後8時間後まで）
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検査漏れのため、一部のデータを分析できませんでした。
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投与期間（単回投与期：単回投与日から投与後48時間後まで、反復投与期：初回投与日から最終投与後8時間後まで）
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PDマーカーの尿中排泄
時間枠：単回投与：投与前-1日、投与後0～24時間、および投与後24～48時間、反復投与：投与前-1日、投与後0時間後および投与後4日目～翌日（2日目および5日目）、および7日目の投与後0〜24時間。
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プロスタグランジンE2代謝物/クレアチニン比 検査漏れのため、一部データを解析できませんでした。
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単回投与：投与前-1日、投与後0～24時間、および投与後24～48時間、反復投与：投与前-1日、投与後0時間後および投与後4日目～翌日（2日目および5日目）、および7日目の投与後0〜24時間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd.、Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (実際)
2015年6月1日
研究の完了 (実際)
2015年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月18日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月11日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Taiho10053030
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