Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAS-205 for Duchenne muskeldystrofi

11. maj 2021 opdateret af: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Et fase I-studie af enkelt- og multiple doser af TAS-205 hos patienter med Duchenne-muskulær dystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den mest almindelige dødelige genetiske lidelse diagnosticeret i barndommen, og påvirker cirka 1 ud af hver 3500 mandlige fødsler. DMD-patienter lider af en ubarmhjertig nedgang i muskelstyrke, der forringer evnen til at gå og trække vejret, hvilket resulterer i deres liv med kørestole og tab af overkroppens funktion. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​TAS-205 efter enkelt- og multiple doser hos DMD-patienter. Det vurderes også, om TAS-205 påvirker urinudskillelsen af ​​farmakodynamisk (PD) markør hos DMD-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give et informeret samtykke. Hvis det er relevant, i stand til at give et informeret samtykke.
  • Mand og >= 5 år og < 16 år.
  • Kropsvægt på >= 15,0 kg og < 75,0 kg.
  • Fænotypisk tegn på DMD.
  • Kan tage tabletter.
  • Hvis du tager orale glukokortikosteroider, ingen signifikant ændring i den samlede daglige dosis eller doseringsregime efter indskrivning.
  • Bekræftede urin-PD-markøren over dens kriterier.
  • Kan følge studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel diagnose eller historie med lægemiddelallergi.
  • En forceret vitalkapacitet (FVC) < 50 % af den forudsagte værdi.
  • En venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) < 50 % eller fraktioneret forkortelse (FS) < 25 % baseret på ekkokardiogram (ECHO).
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Med alvorlig sygdom som leversygdom, nyresygdom og andre.
  • Med enhver systemisk allergisk sygdom eller enhver kronisk inflammatorisk sygdom.
  • Behandlet med andre forsøgsmidler inden for 90 dage.
  • Positiv reaktion i hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), hepatitis C antistoftest (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) test.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 2 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 2 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 lav dosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 mellemdosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 høj dosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra den første administrationsdag til slutningen af ​​observationsperioden (dvs. enkeltdosisfase: 8 dage, flerdoseringsfase: 14 dage)
Kildeordforrådsnavn for tabel Standard: CTCAE (4.03)
Fra den første administrationsdag til slutningen af ​​observationsperioden (dvs. enkeltdosisfase: 8 dage, flerdoseringsfase: 14 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af TAS-205
Tidsramme: Enkeltdosisfase: umiddelbart før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer efter dosis, Multipel-dosis fase: Dag 1 og 7, umiddelbart før morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis og dag 4 umiddelbart før morgendosis.
På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Enkeltdosisfase: umiddelbart før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer efter dosis, Multipel-dosis fase: Dag 1 og 7, umiddelbart før morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis og dag 4 umiddelbart før morgendosis.
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af TAS-205
Tidsramme: Administrationsperiode (dvs. enkeltdosisfase: fra enkelt administrationsdag til 48 timer efter administration, flerdosisfase: fra første administrationsdag til 8 timer efter sidste administration)
På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Administrationsperiode (dvs. enkeltdosisfase: fra enkelt administrationsdag til 48 timer efter administration, flerdosisfase: fra første administrationsdag til 8 timer efter sidste administration)
Urinudskillelsen af ​​PD-markør
Tidsramme: Enkeltdosis: Dag -1 før administration, 0-24 timer efter dosis og 24-48 timer efter dosis, Multiple doser: Dag -1 før administration, 0 timer efter administration på dag 1 og 4 til den følgende dag (Dag 2 og 5) og 0-24 timer efter administration på dag 7.
Forholdet mellem prostaglandin E2-metabolit / kreatinin På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Enkeltdosis: Dag -1 før administration, 0-24 timer efter dosis og 24-48 timer efter dosis, Multiple doser: Dag -1 før administration, 0 timer efter administration på dag 1 og 4 til den følgende dag (Dag 2 og 5) og 0-24 timer efter administration på dag 7.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2014

Først opslået (Skøn)

22. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Taiho10053030

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner