A TAS-205 vizsgálata Duchenne-izomdisztrófiára
2021. május 11. frissítette: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
A TAS-205 egyszeri és többszörös dózisának I. fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél
E vizsgálat célja a TAS-205 biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelése Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) a leggyakoribb halálos kimenetelű, gyermekkorban diagnosztizált genetikai rendellenesség, amely körülbelül 3500 férfi születésből 1-et érint.
A DMD-betegek izomerejük könyörtelen csökkenésétől szenvednek, ami rontja a járás- és légzési képességet, ami kerekesszékes életet és felsőtesti funkcióvesztést eredményez.
E vizsgálat célja a TAS-205 biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelése egyszeri és többszöri adagolás után DMD-s betegekben.
Azt is értékelték, hogy a TAS-205 befolyásolja-e a farmakodinámiás (PD) marker vizelettel történő kiválasztását DMD-s betegekben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tokyo, Japán, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes tájékozott beleegyezést adni. Adott esetben tájékozott hozzájárulást tud adni.
- Férfi és >= 5 év és < 16 év.
- Testtömeg >= 15,0 kg és < 75,0 kg.
- A DMD fenotípusos bizonyítékai.
- Képes tablettát szedni.
- Orális glükokortikoszteroidok szedése esetén a teljes napi adagban vagy az adagolási rendben nem történt jelentős változás a felvételt követően.
- Megerősítette a vizelet PD-markert a kritériumai felett.
- Képes követni a vizsgálati protokollt.
Kizárási kritériumok:
- Bármely gyógyszerallergia jelenlegi diagnózisa vagy története.
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC) < 50%-a a becsült értéknek.
- A bal kamrai ejekciós frakció (EF) < 50% vagy a frakcionált rövidülés (FS) < 25% az echocardiogram (ECHO) alapján.
- Folyamatban lévő immunszuppresszív terápia (a kortikoszteroidok kivételével).
- Súlyos betegségekkel, mint például májbetegség, vesebetegség és mások.
- Bármilyen szisztémás allergiás betegséggel vagy bármely krónikus gyulladásos betegséggel.
- 90 napon belül bármely más vizsgálati szerrel kezelve.
- Pozitív reakció hepatitis B felületi antigén (HbsAg), hepatitis C antitest teszt (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) tesztben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
|
|
Aktív összehasonlító: TAS-205 alacsony dózisú
|
|
|
Aktív összehasonlító: TAS-205 közepes adag
|
|
|
Aktív összehasonlító: TAS-205 nagy dózisú
|
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Az első beadási naptól a megfigyelési időszak végéig (azaz egyszeri adagos fázis: 8 nap, többszöri adagolási fázis: 14 nap)
|
Forrásszókincs neve az alapértelmezett táblázathoz: CTCAE (4.03)
|
Az első beadási naptól a megfigyelési időszak végéig (azaz egyszeri adagos fázis: 8 nap, többszöri adagolási fázis: 14 nap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TAS-205 plazma csúcskoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Egyadagos fázis: közvetlenül az adagolás előtt, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 órával az adagolás után, Többadagos fázis: 1. és 7. nap, közvetlenül a reggeli adag előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után és a 4. napon, közvetlenül a reggeli adag előtt.
|
Az ellenőrzés hiánya miatt egyes adatok elemzésére nem került sor.
|
Egyadagos fázis: közvetlenül az adagolás előtt, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 órával az adagolás után, Többadagos fázis: 1. és 7. nap, közvetlenül a reggeli adag előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után és a 4. napon, közvetlenül a reggeli adag előtt.
|
|
A TAS-205 plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Beadási időszak (azaz egyszeri adagolási fázis: az egyszeri beadási naptól a beadást követő 48 óráig, többszöri adagolási fázis: az első beadási naptól az utolsó beadást követő 8 óráig)
|
Az ellenőrzés hiánya miatt egyes adatok elemzésére nem került sor.
|
Beadási időszak (azaz egyszeri adagolási fázis: az egyszeri beadási naptól a beadást követő 48 óráig, többszöri adagolási fázis: az első beadási naptól az utolsó beadást követő 8 óráig)
|
|
A PD marker vizelettel történő kiválasztása
Időkeret: Egyszeri adag: a beadás előtti -1. nap, az adagolás után 0-24 órával és az adagolás utáni 24-48 órával, többszöri adagolás: a beadás előtti -1. nap, az 1. és 4. napon beadás után 0 órával a következő napig (2. és 5. nap), és 0-24 órával a beadás után a 7. napon.
|
A prosztaglandin E2 metabolit/kreatinin aránya Az ellenőrzés hiánya miatt néhány adatot nem elemeztek.
|
Egyszeri adag: a beadás előtti -1. nap, az adagolás után 0-24 órával és az adagolás utáni 24-48 órával, többszöri adagolás: a beadás előtti -1. nap, az 1. és 4. napon beadás után 0 órával a következő napig (2. és 5. nap), és 0-24 órával a beadás után a 7. napon.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. szeptember 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 18.
Első közzététel (Becslés)
2014. szeptember 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 11.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Taiho10053030
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .