Um estudo de TAS-205 para a distrofia muscular de Duchenne
11 de maio de 2021 atualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Um estudo de fase I de doses únicas e múltiplas de TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a farmacocinética do TAS-205 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a doença genética fatal mais comum diagnosticada na infância, afetando aproximadamente 1 em cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino.
Os pacientes com DMD sofrem de um declínio implacável na força muscular que prejudica a capacidade de caminhar e respirar, resultando em suas vidas com cadeiras de rodas e perda da função da parte superior do corpo.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a farmacocinética do TAS-205 após doses únicas e múltiplas em pacientes com DMD.
Também é avaliado se o TAS-205 afeta a excreção urinária do marcador farmacodinâmico (PD) em pacientes com DMD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tokyo, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de dar um consentimento informado. Se aplicável, capaz de dar um consentimento informado.
- Sexo masculino e >= 5 anos e < 16 anos de idade.
- Peso corporal >= 15,0 kg e < 75,0 kg.
- Evidências fenotípicas de DMD.
- Capaz de tomar comprimidos.
- Se estiver tomando glicocorticosteróides orais, nenhuma alteração significativa na dosagem diária total ou regime de dosagem após a inscrição.
- Confirmou o marcador urinário de DP acima de seus critérios.
- Capaz de seguir o protocolo do estudo.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico atual ou histórico de qualquer alergia a medicamentos.
- Capacidade vital forçada (CVF) < 50% do valor previsto.
- Uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FE) < 50% ou fração de encurtamento (FS) < 25% com base no ecocardiograma (ECO).
- Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
- Com doença grave, como doença hepática, doença renal e outras.
- Com qualquer doença alérgica sistêmica ou qualquer doença inflamatória crônica.
- Tratado com qualquer outro agente experimental dentro de 90 dias.
- Reação positiva no antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg), teste de anticorpos da hepatite C (HCV) ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Comparador Ativo: TAS-205 dose baixa
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Comparador Ativo: TAS-205 dose média
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Comparador Ativo: TAS-205 dose alta
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Desde o primeiro dia de administração até o final do período de observação (ou seja, fase de dose única: 8 dias, fase de doses múltiplas: 14 dias)
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Nome do Vocabulário de Origem para Tabela Padrão: CTCAE (4.03)
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Desde o primeiro dia de administração até o final do período de observação (ou seja, fase de dose única: 8 dias, fase de doses múltiplas: 14 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima (Cmax) de TAS-205
Prazo: Fase de dose única: imediatamente antes da administração, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas após a dose, Fase de dose múltipla: Dias 1 e 7, imediatamente antes da dose matinal, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas pós-dose e Dia 4, imediatamente antes da dose matinal.
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Por falta de fiscalização, alguns dados não foram analisados.
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Fase de dose única: imediatamente antes da administração, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas após a dose, Fase de dose múltipla: Dias 1 e 7, imediatamente antes da dose matinal, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas pós-dose e Dia 4, imediatamente antes da dose matinal.
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Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo (AUC) de TAS-205
Prazo: Período de administração (ou seja, fase de dose única: do dia da administração única até 48 horas após a administração, fase de dose múltipla: do primeiro dia da administração até 8 horas após a última administração)
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Por falta de fiscalização, alguns dados não foram analisados.
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Período de administração (ou seja, fase de dose única: do dia da administração única até 48 horas após a administração, fase de dose múltipla: do primeiro dia da administração até 8 horas após a última administração)
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A Excreção Urinária do Marcador de DP
Prazo: Dose única: Dia -1 antes da administração, 0-24 horas após a dose e 24-48 horas após a dose, Doses múltiplas: Dia -1 antes da administração, 0 horas após a administração no Dia 1 e 4 até o dia seguinte (Dias 2 e 5) e 0-24 horas após a administração no Dia 7.
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Proporção de metabólito E2 de prostaglandina/creatinina Devido à falta de inspeção, alguns dados não foram analisados.
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Dose única: Dia -1 antes da administração, 0-24 horas após a dose e 24-48 horas após a dose, Doses múltiplas: Dia -1 antes da administração, 0 horas após a administração no Dia 1 e 4 até o dia seguinte (Dias 2 e 5) e 0-24 horas após a administração no Dia 7.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
22 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Taiho10053030
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