Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie von TAS-205 für Duchenne-Muskeldystrophie

11. Mai 2021 aktualisiert von: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Eine Phase-I-Studie mit Einzel- und Mehrfachdosen von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste tödliche genetische Störung, die im Kindesalter diagnostiziert wird und etwa 1 von 3500 männlichen Geburten betrifft. DMD-Patienten leiden unter einem unerbittlichen Rückgang der Muskelkraft, der die Geh- und Atemfähigkeit beeinträchtigt, was zu ihrem Leben im Rollstuhl und dem Verlust der Oberkörperfunktion führt. Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von TAS-205 nach Einzel- und Mehrfachdosen bei DMD-Patienten. Es wird auch untersucht, ob TAS-205 die Urinausscheidung von pharmakodynamischen (PD) Markern bei DMD-Patienten beeinflusst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben. Gegebenenfalls in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben.
  • Männlich und >= 5 Jahre und < 16 Jahre alt.
  • Körpergewicht >= 15,0 kg und < 75,0 kg.
  • Phänotypischer Nachweis von DMD.
  • Tabletten nehmen können.
  • Bei oraler Einnahme von Glukokortikosteroiden keine signifikante Änderung der täglichen Gesamtdosis oder des Dosierungsschemas nach der Aufnahme.
  • Bestätigte den Urin-PD-Marker über seinen Kriterien.
  • Kann dem Studienprotokoll folgen.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Diagnose oder Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie.
  • Eine forcierte Vitalkapazität (FVC) < 50 % des vorhergesagten Werts.
  • Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (EF) < 50 % oder eine fraktionelle Verkürzung (FS) < 25 %, basierend auf einem Echokardiogramm (ECHO).
  • Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden).
  • Bei schweren Erkrankungen wie Lebererkrankungen, Nierenerkrankungen und anderen.
  • Bei jeder systemischen allergischen Erkrankung oder jeder chronisch entzündlichen Erkrankung.
  • Behandlung mit anderen Prüfsubstanzen innerhalb von 90 Tagen.
  • Positive Reaktion im Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HbsAg), im Hepatitis-C-Antikörpertest (HCV) oder im Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
  • Einzeldosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 2 Patienten/Schritt, einmalige orale Verabreichung nach den Mahlzeiten
  • Mehrfachdosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 2 Patienten/Schritt (gleiche Patienten zwischen Einzel- und Mehrfachdosisphase), wiederholte orale Verabreichung für 7 Tage, 2 x täglich nach den Mahlzeiten
Aktiver Komparator: TAS-205 niedrig dosiert
Arzneimittel: TAS-205
  • Einzeldosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt, einmalige orale Verabreichung nach den Mahlzeiten
  • Mehrfachdosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt (gleiche Patienten zwischen Einzel- und Mehrfachdosisphase), wiederholte orale Verabreichung für 7 Tage, 2 x täglich nach den Mahlzeiten
Aktiver Komparator: TAS-205 mittlere Dosis
Arzneimittel: TAS-205
  • Einzeldosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt, einmalige orale Verabreichung nach den Mahlzeiten
  • Mehrfachdosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt (gleiche Patienten zwischen Einzel- und Mehrfachdosisphase), wiederholte orale Verabreichung für 7 Tage, 2 x täglich nach den Mahlzeiten
Aktiver Komparator: TAS-205 hochdosiert
Arzneimittel: TAS-205
  • Einzeldosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt, einmalige orale Verabreichung nach den Mahlzeiten
  • Mehrfachdosisphase: 3 Schritte (Niedrigdosis-, Mitteldosis- oder Hochdosisgruppe), 5 Patienten/Schritt (gleiche Patienten zwischen Einzel- und Mehrfachdosisphase), wiederholte orale Verabreichung für 7 Tage, 2 x täglich nach den Mahlzeiten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom ersten Verabreichungstag bis zum Ende des Beobachtungszeitraums (d. h. Einzeldosisphase: 8 Tage, Mehrfachdosisphase: 14 Tage)
Name des Quellenvokabulars für die Tabelle Standard: CTCAE (4.03)
Vom ersten Verabreichungstag bis zum Ende des Beobachtungszeitraums (d. h. Einzeldosisphase: 8 Tage, Mehrfachdosisphase: 14 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von TAS-205
Zeitfenster: Einzeldosisphase: unmittelbar vor der Einnahme, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 Stunden nach der Dosisgabe, Mehrfachdosisphase: Tag 1 und 7, unmittelbar vor der Morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 und 8 Stunden nach der Dosis und Tag 4, unmittelbar vor der morgendlichen Dosis.
Aufgrund fehlender Inspektion wurden einige Daten nicht analysiert.
Einzeldosisphase: unmittelbar vor der Einnahme, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 Stunden nach der Dosisgabe, Mehrfachdosisphase: Tag 1 und 7, unmittelbar vor der Morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 und 8 Stunden nach der Dosis und Tag 4, unmittelbar vor der morgendlichen Dosis.
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von TAS-205
Zeitfenster: Verabreichungszeitraum (d. h. Einzeldosisphase: vom ersten Verabreichungstag bis 48 Stunden nach der Verabreichung, Mehrfachdosisphase: vom ersten Verabreichungstag bis 8 Stunden nach der letzten Verabreichung)
Aufgrund fehlender Inspektion wurden einige Daten nicht analysiert.
Verabreichungszeitraum (d. h. Einzeldosisphase: vom ersten Verabreichungstag bis 48 Stunden nach der Verabreichung, Mehrfachdosisphase: vom ersten Verabreichungstag bis 8 Stunden nach der letzten Verabreichung)
Die Urinausscheidung des PD-Markers
Zeitfenster: Einzeldosis: Tag –1 vor der Verabreichung, 0–24 h nach der Dosis und 24–48 h nach der Dosis, Mehrfachdosen: Tag –1 vor der Verabreichung, 0 h nach der Verabreichung an Tag 1 und 4 bis zum folgenden Tag (Tag 2 und 5) und 0–24 h nach Verabreichung an Tag 7.
Verhältnis Prostaglandin-E2-Metabolit/Kreatinin Aufgrund fehlender Inspektion wurden einige Daten nicht analysiert.
Einzeldosis: Tag –1 vor der Verabreichung, 0–24 h nach der Dosis und 24–48 h nach der Dosis, Mehrfachdosen: Tag –1 vor der Verabreichung, 0 h nach der Verabreichung an Tag 1 und 4 bis zum folgenden Tag (Tag 2 und 5) und 0–24 h nach Verabreichung an Tag 7.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Taiho10053030

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren