Исследование TAS-205 при мышечной дистрофии Дюшенна
11 мая 2021 г. обновлено: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Исследование фазы I однократных и многократных доз TAS-205 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Целью данного исследования является оценка безопасности и фармакокинетики TAS-205 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным фатальным генетическим заболеванием, диагностируемым в детстве, от которого страдает примерно 1 из каждых 3500 рождений мужского пола.
Пациенты с МДД страдают от неуклонного снижения мышечной силы, что ухудшает способность ходить и дышать, что приводит к их жизни в инвалидных колясках и потере функций верхней части тела.
Целью данного исследования является оценка безопасности и фармакокинетики TAS-205 после однократного и многократного приема у пациентов с МДД.
Также оценивается, влияет ли TAS-205 на экскрецию с мочой фармакодинамического (PD) маркера у пациентов с МДД.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Возможность дать информированное согласие. Если применимо, способный дать информированное согласие.
- Мужчины и >= 5 лет и < 16 лет.
- Масса тела >= 15,0 кг и <75,0 кг.
- Фенотипические признаки МДД.
- Умеет принимать таблетки.
- При приеме пероральных глюкокортикостероидов не происходит существенного изменения общей суточной дозы или режима дозирования после зачисления.
- Подтвердил маркер PD в моче по его критериям.
- Умеет следовать протоколу исследования.
Критерий исключения:
- Текущий диагноз или история любой лекарственной аллергии.
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 50% от расчетного значения.
- Фракция выброса левого желудочка (ФВ) < 50 % или фракционное укорочение (ФУ) < 25 % по данным эхокардиограммы (ЭХО).
- Текущая иммуносупрессивная терапия (кроме кортикостероидов).
- При тяжелых заболеваниях, таких как заболевания печени, заболевания почек и др.
- При любом системном аллергическом заболевании или любом хроническом воспалительном заболевании.
- Лечение любыми другими исследуемыми агентами в течение 90 дней.
- Положительная реакция на поверхностный антиген гепатита В (HbsAg), тест на антитела к гепатиту С (HCV) или тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
|
|
Активный компаратор: ТАС-205 малая доза
|
|
|
Активный компаратор: ТАС-205 средняя доза
|
|
|
Активный компаратор: ТАС-205 высокая доза
|
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: С первого дня введения до конца периода наблюдения (т.е. фаза однократного введения: 8 дней, фаза многократных доз: 14 дней)
|
Имя исходного словаря для таблицы по умолчанию: CTCAE (4.03)
|
С первого дня введения до конца периода наблюдения (т.е. фаза однократного введения: 8 дней, фаза многократных доз: 14 дней)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пиковая концентрация в плазме (Cmax) TAS-205
Временное ограничение: Фаза однократной дозы: непосредственно перед дозировкой, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 часов после дозы Фаза многократной дозы: дни 1 и 7, непосредственно перед утренней дозой, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы и 4-й день, непосредственно перед утренней дозой.
|
Из-за отсутствия инспекции некоторые данные не были проанализированы.
|
Фаза однократной дозы: непосредственно перед дозировкой, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 часов после дозы Фаза многократной дозы: дни 1 и 7, непосредственно перед утренней дозой, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы и 4-й день, непосредственно перед утренней дозой.
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени (AUC) TAS-205
Временное ограничение: Период введения (т.е. фаза однократного введения: со дня однократного введения до 48 часов после введения, фаза многократного введения: с первого дня введения до 8 часов после последнего введения)
|
Из-за отсутствия инспекции некоторые данные не были проанализированы.
|
Период введения (т.е. фаза однократного введения: со дня однократного введения до 48 часов после введения, фаза многократного введения: с первого дня введения до 8 часов после последнего введения)
|
|
Мочевая экскреция маркера PD
Временное ограничение: Однократная доза: день -1 перед введением, 0-24 часа после введения дозы и 24-48 часов после введения дозы, многократные дозы: день -1 перед введением, 0 часов после введения в день 1 и 4 до следующего дня (День 2 и 5) и через 0-24 часа после введения в День 7.
|
Соотношение метаболита простагландина Е2/креатинина В связи с отсутствием осмотра некоторые данные не анализировались.
|
Однократная доза: день -1 перед введением, 0-24 часа после введения дозы и 24-48 часов после введения дозы, многократные дозы: день -1 перед введением, 0 часов после введения в день 1 и 4 до следующего дня (День 2 и 5) и через 0-24 часа после введения в День 7.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 сентября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 сентября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 сентября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Taiho10053030
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .