Studie TAS-205 pro Duchennovu svalovou dystrofii
11. května 2021 aktualizováno: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Studie fáze I jednotlivých a více dávek TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakokinetiku TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je nejčastější smrtelná genetická porucha diagnostikovaná v dětství, která postihuje přibližně 1 z každých 3500 narozených mužů.
Pacienti s DMD trpí neúprosným poklesem svalové síly, který zhoršuje schopnost chůze a dýchání, což vede k jejich životu na invalidním vozíku a ztrátě funkce horní části těla.
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakokinetiku TAS-205 po jedné a více dávkách u pacientů s DMD.
Rovněž se hodnotí, zda TAS-205 ovlivňuje vylučování farmakodynamického (PD) markeru močí u pacientů s DMD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
23
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Umět dát informovaný souhlas. Je-li to relevantní, schopen dát informovaný souhlas.
- Muž a >= 5 let a < 16 let.
- Tělesná hmotnost >= 15,0 kg a < 75,0 kg.
- Fenotypový důkaz DMD.
- Možnost užívat tablety.
- Pokud užíváte perorální glukokortikosteroidy, žádná významná změna v celkové denní dávce nebo dávkovacím režimu po zařazení.
- Potvrdil marker močového PD nad jeho kritérii.
- Schopnost dodržovat protokol studie.
Kritéria vyloučení:
- Současná diagnóza nebo anamnéza jakékoli lékové alergie.
- Usilovaná vitální kapacita (FVC) < 50 % předpokládané hodnoty.
- Ejekční frakce levé komory (EF) < 50 % nebo frakční zkrácení (FS) < 25 % na základě echokardiogramu (ECHO).
- Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
- S těžkým onemocněním, jako je onemocnění jater, ledvin a další.
- S jakýmkoli systémovým alergickým onemocněním nebo jakýmkoli chronickým zánětlivým onemocněním.
- Ošetřeno jakýmikoli jinými zkoumanými látkami do 90 dnů.
- Pozitivní reakce v testu povrchového antigenu hepatitidy B (HbsAg), testu na protilátky proti hepatitidě C (HCV) nebo testu na virus lidské imunodeficience (HIV).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Aktivní komparátor: Nízká dávka TAS-205
|
|
|
Aktivní komparátor: TAS-205 střední dávka
|
|
|
Aktivní komparátor: Vysoká dávka TAS-205
|
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Od prvního dne podání do konce období pozorování (tj. fáze s jednou dávkou: 8 dní, fáze s více dávkami: 14 dní)
|
Název zdrojového slovníku pro tabulku Výchozí: CTCAE (4.03)
|
Od prvního dne podání do konce období pozorování (tj. fáze s jednou dávkou: 8 dní, fáze s více dávkami: 14 dní)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) TAS-205
Časové okno: Fáze s jednou dávkou: bezprostředně před podáním dávky, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 hodin po dávce, Fáze s více dávkami: 1. a 7. den, bezprostředně před ranní dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce a 4. den bezprostředně před ranní dávkou.
|
Z důvodu chybějící kontroly nebyla některá data analyzována.
|
Fáze s jednou dávkou: bezprostředně před podáním dávky, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 hodin po dávce, Fáze s více dávkami: 1. a 7. den, bezprostředně před ranní dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce a 4. den bezprostředně před ranní dávkou.
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) TAS-205
Časové okno: Doba podávání (tj. fáze s jednou dávkou: od jednoho dne podání do 48 hodin po podání, fáze s více dávkami: od prvního dne podání do 8 hodin po posledním podání)
|
Z důvodu chybějící kontroly nebyla některá data analyzována.
|
Doba podávání (tj. fáze s jednou dávkou: od jednoho dne podání do 48 hodin po podání, fáze s více dávkami: od prvního dne podání do 8 hodin po posledním podání)
|
|
Vylučování PD markeru močí
Časové okno: Jednorázová dávka: den -1 před podáním, 0-24 hodin po dávce a 24-48 hodin po dávce, více dávek: den -1 před podáním, 0 hodin po podání v den 1 a 4 až následující den (den 2 a 5) a 0-24 hodin po podání v den 7.
|
Poměr metabolitu prostaglandinu E2 / kreatininu Vzhledem k chybějící kontrole nebyla některá data analyzována.
|
Jednorázová dávka: den -1 před podáním, 0-24 hodin po dávce a 24-48 hodin po dávce, více dávek: den -1 před podáním, 0 hodin po podání v den 1 a 4 až následující den (den 2 a 5) a 0-24 hodin po podání v den 7.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. září 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. září 2014
První zveřejněno (Odhad)
22. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Taiho10053030
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .