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Uno studio di TAS-205 per la distrofia muscolare di Duchenne

11 maggio 2021 aggiornato da: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio di fase I su dosi singole e multiple di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la farmacocinetica di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la malattia genetica fatale più comune diagnosticata durante l'infanzia, che colpisce circa 1 ogni 3500 nati maschi. I pazienti affetti da DMD soffrono di un inesorabile declino della forza muscolare che compromette la capacità di camminare e respirare, con conseguenti vite con sedie a rotelle e perdita della funzione della parte superiore del corpo. L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la farmacocinetica di TAS-205 dopo dosi singole e multiple in pazienti con DMD. Viene anche valutato se TAS-205 influenza l'escrezione urinaria del marcatore farmacodinamico (PD) nei pazienti con DMD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare un consenso informato. Se applicabile, in grado di fornire un consenso informato.
  • Maschio e >= 5 anni e < 16 anni di età.
  • Peso corporeo >= 15,0 kg e < 75,0 kg.
  • Evidenze fenotipiche di DMD.
  • In grado di prendere compresse.
  • In caso di assunzione di glucocorticosteroidi orali, nessun cambiamento significativo nel dosaggio giornaliero totale o nel regime posologico dopo l'arruolamento.
  • Confermato il marcatore PD urinario rispetto ai suoi criteri.
  • In grado di seguire il protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi attuale o anamnesi di qualsiasi allergia ai farmaci.
  • Una capacità vitale forzata (FVC) <50% del valore previsto.
  • Una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) <50% o un accorciamento frazionario (FS) <25% basato sull'ecocardiogramma (ECHO).
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Con malattie gravi come malattie epatiche, malattie renali e altre.
  • Con qualsiasi malattia allergica sistemica o qualsiasi malattia infiammatoria cronica.
  • Trattati con qualsiasi altro agente sperimentale entro 90 giorni.
  • Reazione positiva all'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), al test degli anticorpi dell'epatite C (HCV) o al test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 2 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 2 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 a basso dosaggio
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 dose media
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 dose elevata
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal primo giorno di somministrazione alla fine del periodo di osservazione (es. fase a dose singola: 8 giorni, fase a dosi multiple: 14 giorni)
Nome del vocabolario di origine per la tabella Predefinito: CTCAE (4.03)
Dal primo giorno di somministrazione alla fine del periodo di osservazione (es. fase a dose singola: 8 giorni, fase a dosi multiple: 14 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di TAS-205
Lasso di tempo: Fase a dose singola: immediatamente prima della somministrazione, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 ore dopo la somministrazione, Fase a dose multipla: giorni 1 e 7, immediatamente prima della dose mattutina, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione e il giorno 4, immediatamente prima della dose mattutina.
A causa della mancata ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Fase a dose singola: immediatamente prima della somministrazione, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 ore dopo la somministrazione, Fase a dose multipla: giorni 1 e 7, immediatamente prima della dose mattutina, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione e il giorno 4, immediatamente prima della dose mattutina.
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di TAS-205
Lasso di tempo: Periodo di somministrazione (es. fase a dose singola: dal giorno della singola somministrazione a 48 ore dopo la somministrazione, fase a dose multipla: dal giorno della prima somministrazione a 8 ore dopo l'ultima somministrazione)
A causa della mancata ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Periodo di somministrazione (es. fase a dose singola: dal giorno della singola somministrazione a 48 ore dopo la somministrazione, fase a dose multipla: dal giorno della prima somministrazione a 8 ore dopo l'ultima somministrazione)
L'escrezione urinaria del marcatore PD
Lasso di tempo: Dose singola: giorno -1 prima della somministrazione, 0-24 ore post-dose e 24-48 ore post-dose, dosi multiple: giorno -1 prima della somministrazione, 0 ore dopo la somministrazione il giorno 1 e dal giorno 4 al giorno successivo (Giorno 2 e 5) e 0-24 ore dopo la somministrazione il Giorno 7.
Rapporto del metabolita della prostaglandina E2/creatinina A causa della mancanza di ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Dose singola: giorno -1 prima della somministrazione, 0-24 ore post-dose e 24-48 ore post-dose, dosi multiple: giorno -1 prima della somministrazione, 0 ore dopo la somministrazione il giorno 1 e dal giorno 4 al giorno successivo (Giorno 2 e 5) e 0-24 ore dopo la somministrazione il Giorno 7.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

22 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Taiho10053030

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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