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Un estudio de TAS-205 para la distrofia muscular de Duchenne

11 de mayo de 2021 actualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Un estudio de fase I de dosis únicas y múltiples de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la farmacocinética de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno genético fatal más común diagnosticado en la infancia, que afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 nacimientos masculinos. Los pacientes con DMD sufren una disminución incesante de la fuerza muscular que afecta la capacidad de caminar y respirar, lo que resulta en una vida con sillas de ruedas y la pérdida de la función de la parte superior del cuerpo. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la farmacocinética de TAS-205 después de dosis únicas y múltiples en pacientes con DMD. También se evalúa si TAS-205 afecta la excreción urinaria del marcador farmacodinámico (PD) en pacientes con DMD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de dar un consentimiento informado. En su caso, capaz de dar un consentimiento informado.
  • Varón y ≥ 5 años y < 16 años.
  • Peso corporal de >= 15,0 kg y < 75,0 kg.
  • Evidencia fenotípica de DMD.
  • Capaz de tomar tabletas.
  • Si toma glucocorticosteroides orales, no hay cambios significativos en la dosis diaria total o el régimen de dosificación después de la inscripción.
  • Confirmó el marcador de EP urinaria sobre sus criterios.
  • Capaz de seguir el protocolo de estudio.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico actual o antecedentes de alergia a algún medicamento.
  • Una capacidad vital forzada (FVC) < 50% del valor predicho.
  • Una fracción de eyección (FE) del ventrículo izquierdo < 50 % o un acortamiento fraccional (FS) < 25 % según el ecocardiograma (ECHO).
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides).
  • Con enfermedades graves como enfermedad hepática, enfermedad renal y otras.
  • Con cualquier enfermedad alérgica sistémica o cualquier enfermedad inflamatoria crónica.
  • Tratado con cualquier otro agente en investigación dentro de los 90 días.
  • Reacción positiva en el antígeno de superficie de la hepatitis B (HbsAg), prueba de anticuerpos contra la hepatitis C (VHC) o prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 2 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 2 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis baja
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis media
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis alta
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el primer día de administración hasta el final del período de observación (es decir, fase de dosis única: 8 días, fase de dosis múltiples: 14 días)
Nombre del vocabulario de origen para la tabla Predeterminado: CTCAE (4.03)
Desde el primer día de administración hasta el final del período de observación (es decir, fase de dosis única: 8 días, fase de dosis múltiples: 14 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de TAS-205
Periodo de tiempo: Fase de dosis única: inmediatamente antes de la dosis, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas después de la dosis, Fase de dosis múltiple: Días 1 y 7, inmediatamente antes de la dosis de la mañana, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis y el Día 4, inmediatamente antes de la dosis de la mañana.
Debido a la falta de inspección, algunos datos no fueron analizados.
Fase de dosis única: inmediatamente antes de la dosis, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas después de la dosis, Fase de dosis múltiple: Días 1 y 7, inmediatamente antes de la dosis de la mañana, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis y el Día 4, inmediatamente antes de la dosis de la mañana.
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de TAS-205
Periodo de tiempo: Período de administración (es decir, fase de dosis única: desde el día de la administración única hasta 48 horas después de la administración, fase de dosis múltiples: desde el primer día de administración hasta 8 horas después de la última administración)
Debido a la falta de inspección, algunos datos no fueron analizados.
Período de administración (es decir, fase de dosis única: desde el día de la administración única hasta 48 horas después de la administración, fase de dosis múltiples: desde el primer día de administración hasta 8 horas después de la última administración)
La excreción urinaria del marcador PD
Periodo de tiempo: Dosis única: día -1 antes de la administración, 0-24 horas después de la dosis y 24-48 horas después de la dosis, dosis múltiples: día -1 antes de la administración, 0 horas después de la administración en los días 1 y 4 al día siguiente (Días 2 y 5), y 0-24 horas después de la administración el Día 7.
Proporción de metabolito de prostaglandina E2/creatinina Debido a la falta de inspección, algunos datos no se analizaron.
Dosis única: día -1 antes de la administración, 0-24 horas después de la dosis y 24-48 horas después de la dosis, dosis múltiples: día -1 antes de la administración, 0 horas después de la administración en los días 1 y 4 al día siguiente (Días 2 y 5), y 0-24 horas después de la administración el Día 7.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de septiembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Taiho10053030

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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