Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAS-205 na dystrofię mięśniową Duchenne'a

11 maja 2021 zaktualizowane przez: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Badanie fazy I pojedynczych i wielokrotnych dawek TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to najczęstsza śmiertelna choroba genetyczna diagnozowana w dzieciństwie, dotykająca około 1 na 3500 urodzeń chłopców. Pacjenci z DMD cierpią na nieubłagany spadek siły mięśniowej, który upośledza zdolność chodzenia i oddychania, co prowadzi do życia na wózku inwalidzkim i utraty funkcji górnej części ciała. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki TAS-205 po podaniu pojedynczych i wielokrotnych dawek pacjentom z DMD. Oceniono również, czy TAS-205 wpływa na wydalanie z moczem markera farmakodynamicznego (PD) u pacjentów z DMD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Mężczyzna i >= 5 lat i < 16 lat.
  • Masa ciała >= 15,0 kg i < 75,0 kg.
  • Fenotypowy dowód DMD.
  • Możliwość przyjmowania tabletek.
  • W przypadku przyjmowania doustnych glikokortykosteroidów brak istotnych zmian w całkowitej dziennej dawce lub schemacie dawkowania po włączeniu.
  • Potwierdzono marker PD w moczu ponad jego kryteria.
  • Potrafi postępować zgodnie z protokołem badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnoza lub historia jakiejkolwiek alergii na lek.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) < 50% wartości przewidywanej.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) < 50% lub frakcyjne skrócenie (FS) < 25% na podstawie badania echokardiograficznego (ECHO).
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
  • Z ciężką chorobą, taką jak choroba wątroby, choroba nerek i inne.
  • Z jakąkolwiek ogólnoustrojową chorobą alergiczną lub jakąkolwiek przewlekłą chorobą zapalną.
  • Leczone innymi środkami badawczymi w ciągu 90 dni.
  • Dodatnia reakcja na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg), testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 2 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 2 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazą pojedynczej i wielokrotnej dawki), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Niska dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Średnia dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Wysoka dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia podania do końca okresu obserwacji (tj. faza pojedynczej dawki: 8 dni, faza wielokrotnych dawek: 14 dni)
Nazwa słownictwa źródłowego dla tabeli Domyślnie: CTCAE (4.03)
Od pierwszego dnia podania do końca okresu obserwacji (tj. faza pojedynczej dawki: 8 dni, faza wielokrotnych dawek: 14 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) TAS-205
Ramy czasowe: Faza pojedynczej dawki: bezpośrednio przed podaniem dawki, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 godzin po podaniu dawki, Faza dawki wielokrotnej: dzień 1 i 7, bezpośrednio przed poranną dawką, 0,5, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu oraz w dniu 4, bezpośrednio przed poranną dawką.
Z powodu braku kontroli część danych nie została przeanalizowana.
Faza pojedynczej dawki: bezpośrednio przed podaniem dawki, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 godzin po podaniu dawki, Faza dawki wielokrotnej: dzień 1 i 7, bezpośrednio przed poranną dawką, 0,5, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu oraz w dniu 4, bezpośrednio przed poranną dawką.
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla TAS-205
Ramy czasowe: Okres podawania (tj. faza pojedynczej dawki: od dnia pojedynczego podania do 48 godzin po podaniu, faza podawania wielu dawek: od pierwszego dnia podania do 8 godzin po ostatnim podaniu)
Z powodu braku kontroli część danych nie została przeanalizowana.
Okres podawania (tj. faza pojedynczej dawki: od dnia pojedynczego podania do 48 godzin po podaniu, faza podawania wielu dawek: od pierwszego dnia podania do 8 godzin po ostatnim podaniu)
Wydalanie z moczem markera PD
Ramy czasowe: Dawka pojedyncza: Dzień -1 przed podaniem, 0-24 h po podaniu i 24-48 h po podaniu Dawki wielokrotne: Dzień -1 przed podaniem, 0 h po podaniu w Dniu 1 i 4 do następnego dnia (Dzień 2 i 5) i 0-24 godziny po podaniu w Dniu 7.
Stosunek metabolitu prostaglandyny E2 / kreatyniny Z powodu braku kontroli niektórych danych nie analizowano.
Dawka pojedyncza: Dzień -1 przed podaniem, 0-24 h po podaniu i 24-48 h po podaniu Dawki wielokrotne: Dzień -1 przed podaniem, 0 h po podaniu w Dniu 1 i 4 do następnego dnia (Dzień 2 i 5) i 0-24 godziny po podaniu w Dniu 7.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Taiho10053030

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj