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Une étude du TAS-205 pour la dystrophie musculaire de Duchenne

11 mai 2021 mis à jour par: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Une étude de phase I de doses uniques et multiples de TAS-205 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du TAS-205 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie génétique mortelle la plus fréquemment diagnostiquée dans l'enfance, affectant environ 1 naissance masculine sur 3500. Les patients atteints de DMD souffrent d'un déclin incessant de la force musculaire qui altère la capacité de marcher et de respirer, ce qui entraîne leur vie avec des fauteuils roulants et la perte de la fonction du haut du corps. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du TAS-205 après des doses uniques et multiples chez des patients DMD. Il est également évalué si le TAS-205 affecte l'excrétion urinaire du marqueur pharmacodynamique (PD) chez les patients DMD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de donner un consentement éclairé. Le cas échéant, capable de donner un consentement éclairé.
  • Homme et >= 5 ans et < 16 ans.
  • Poids corporel >= 15,0 kg et < 75,0 kg.
  • Preuve phénotypique de la DMD.
  • Capable de prendre des comprimés.
  • En cas de prise de glucocorticostéroïdes oraux, aucun changement significatif de la posologie quotidienne totale ou du schéma posologique après l'inscription.
  • Confirmé le marqueur PD urinaire sur ses critères.
  • Capable de suivre le protocole d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic actuel ou antécédents d'allergie médicamenteuse.
  • Une capacité vitale forcée (CVF) < 50 % de la valeur prédite.
  • Une fraction d'éjection ventriculaire gauche (EF) < 50 % ou un raccourcissement fractionnaire (FS) < 25 % sur la base d'un échocardiogramme (ECHO).
  • Traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticoïdes).
  • Avec une maladie grave comme une maladie hépatique, une maladie rénale et autres.
  • Avec toute maladie allergique systémique ou toute maladie inflammatoire chronique.
  • Traité avec tout autre agent expérimental dans les 90 jours.
  • Réaction positive à l'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg), au test des anticorps anti-hépatite C (VHC) ou au test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
  • Phase à dose unique : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 2 patients/étape, administration orale unique après les repas
  • Phase à doses multiples : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 2 patients/étape (les mêmes patients entre les phases à dose unique et à doses multiples), administration orale répétée pendant 7 jours, BID après les repas
Comparateur actif: TAS-205 faible dose
Médicament: TAS-205
  • Phase à dose unique : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape, administration orale unique après les repas
  • Phase à doses multiples : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape (les mêmes patients entre les phases à dose unique et à doses multiples), administration orale répétée pendant 7 jours, BID après les repas
Comparateur actif: TAS-205 dose moyenne
Médicament: TAS-205
  • Phase à dose unique : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape, administration orale unique après les repas
  • Phase à doses multiples : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape (les mêmes patients entre les phases à dose unique et à doses multiples), administration orale répétée pendant 7 jours, BID après les repas
Comparateur actif: TAS-205 haute dose
Médicament: TAS-205
  • Phase à dose unique : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape, administration orale unique après les repas
  • Phase à doses multiples : 3 étapes (groupe à faible dose, à dose moyenne ou à dose élevée), 5 patients/étape (les mêmes patients entre les phases à dose unique et à doses multiples), administration orale répétée pendant 7 jours, BID après les repas

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: Du premier jour d'administration à la fin de la période d'observation (c.-à-d. phase à dose unique : 8 jours, phase à doses multiples : 14 jours)
Nom du vocabulaire source pour la table Par défaut : CTCAE (4.03)
Du premier jour d'administration à la fin de la période d'observation (c.-à-d. phase à dose unique : 8 jours, phase à doses multiples : 14 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de TAS-205
Délai: Phase à dose unique : immédiatement avant l'administration, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jours 1 et 7, immédiatement avant la dose du matin, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose et le jour 4, immédiatement avant la dose du matin.
En raison de l'absence d'inspection, certaines données n'ont pas été analysées.
Phase à dose unique : immédiatement avant l'administration, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jours 1 et 7, immédiatement avant la dose du matin, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose et le jour 4, immédiatement avant la dose du matin.
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) du TAS-205
Délai: Période d'administration (c'est-à-dire phase à dose unique : du jour d'administration unique à 48 heures après l'administration, phase à doses multiples : du premier jour d'administration à 8 heures après la dernière administration)
En raison de l'absence d'inspection, certaines données n'ont pas été analysées.
Période d'administration (c'est-à-dire phase à dose unique : du jour d'administration unique à 48 heures après l'administration, phase à doses multiples : du premier jour d'administration à 8 heures après la dernière administration)
L'excrétion urinaire du marqueur PD
Délai: Dose unique : jour -1 avant l'administration, 0-24 heures après l'administration et 24-48 heures après l'administration, doses multiples : jour -1 avant l'administration, 0 heure après l'administration les jours 1 et 4 jusqu'au jour suivant (jours 2 et 5) et 0 à 24 heures après l'administration au jour 7.
Ratio métabolite de la prostaglandine E2 / créatinine En raison de l'absence d'inspection, certaines données n'ont pas été analysées.
Dose unique : jour -1 avant l'administration, 0-24 heures après l'administration et 24-48 heures après l'administration, doses multiples : jour -1 avant l'administration, 0 heure après l'administration les jours 1 et 4 jusqu'au jour suivant (jours 2 et 5) et 0 à 24 heures après l'administration au jour 7.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2014

Première publication (Estimation)

22 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Taiho10053030

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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