Tutkimus TAS-205:stä Duchennen lihasdystrofiaa varten
tiistai 11. toukokuuta 2021 päivittänyt: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Vaiheen I tutkimus yksittäisistä ja useista TAS-205-annoksista potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida TAS-205:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yleisin lapsuudessa diagnosoitu kuolemaan johtava geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen jokaisesta 3500:sta miehen syntymästä.
DMD-potilaat kärsivät säälimättömästä lihasvoiman heikkenemisestä, mikä heikentää kykyä kävellä ja hengittää, mikä johtaa heidän elämäänsä pyörätuoleissa ja ylävartalon toiminnan menettämiseen.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida TAS-205:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa kerta- ja toistuvien annosten jälkeen DMD-potilailla.
Arvioidaan myös, vaikuttaako TAS-205 farmakodynaamisen (PD) markkerin erittymiseen virtsaan DMD-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tokyo, Japani, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoisen suostumuksen.
- Mies ja >= 5 vuotta ja < 16 vuotta.
- Ruumiinpaino >= 15,0 kg ja < 75,0 kg.
- Fenotyyppiset todisteet DMD:stä.
- Pystyy ottamaan tabletteja.
- Jos otat suun kautta otettavia glukokortikosteroideja, vuorokausiannos tai annosteluohjelma ei muutu merkitsevästi rekisteröinnin jälkeen.
- Vahvisti virtsan PD-markkerin kriteerien yli.
- Pystyy noudattamaan tutkimusprotokollaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen diagnoosi tai jokin lääkeallergiahistoria.
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta arvosta.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) < 50 % tai fraktiolyhennys (FS) < 25 % sydämen kaikututkimuksen (ECHO) perusteella.
- Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit).
- Vaikealla sairaudella, kuten maksasairaus, munuaissairaus ja muut.
- Minkä tahansa systeemisen allergisen sairauden tai kroonisen tulehdussairauden kanssa.
- Käsitelty muilla tutkimusaineilla 90 päivän kuluessa.
- Positiivinen reaktio hepatiitti B -pinta-antigeenin (HbsAg), hepatiitti C -vasta-ainetestissä (HCV) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Active Comparator: TAS-205 pieni annos
|
|
|
Active Comparator: TAS-205 keskiannos
|
|
|
Active Comparator: TAS-205 suuri annos
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä antopäivästä tarkkailujakson loppuun (ts. kerta-annosvaihe: 8 päivää, usean annoksen vaihe: 14 päivää)
|
Taulukon oletusarvon lähdesanaston nimi: CTCAE (4.03)
|
Ensimmäisestä antopäivästä tarkkailujakson loppuun (ts. kerta-annosvaihe: 8 päivää, usean annoksen vaihe: 14 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TAS-205:n huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: välittömästi ennen annostelua, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 tuntia annoksen jälkeen, usean annoksen vaihe: päivät 1 ja 7, välittömästi ennen aamuannosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 4 välittömästi ennen aamuannosta.
|
Tarkastuksen puuttumisen vuoksi joitakin tietoja ei analysoitu.
|
Kerta-annosvaihe: välittömästi ennen annostelua, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 tuntia annoksen jälkeen, usean annoksen vaihe: päivät 1 ja 7, välittömästi ennen aamuannosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 4 välittömästi ennen aamuannosta.
|
|
TAS-205:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Antoaika (eli kerta-annosvaihe: kerta-antopäivästä 48 tuntiin annon jälkeen, usean annoksen vaihe: ensimmäisestä antopäivästä 8 tuntiin viimeisen annon jälkeen)
|
Tarkastuksen puuttumisen vuoksi joitakin tietoja ei analysoitu.
|
Antoaika (eli kerta-annosvaihe: kerta-antopäivästä 48 tuntiin annon jälkeen, usean annoksen vaihe: ensimmäisestä antopäivästä 8 tuntiin viimeisen annon jälkeen)
|
|
PD-markkerin erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: Kerta-annos: päivä -1 ennen antoa, 0-24 tuntia annoksen jälkeen ja 24-48 tuntia annoksen jälkeen, useat annokset: päivä -1 ennen antoa, 0 tuntia annon jälkeen päivinä 1 ja 4 seuraavaan päivään (päivät 2 ja 5) ja 0-24 tuntia annon jälkeen päivänä 7.
|
Prostaglandiini E2 -metaboliitin / kreatiniinin suhde Koska tarkastus puuttui, joitain tietoja ei analysoitu.
|
Kerta-annos: päivä -1 ennen antoa, 0-24 tuntia annoksen jälkeen ja 24-48 tuntia annoksen jälkeen, useat annokset: päivä -1 ennen antoa, 0 tuntia annon jälkeen päivinä 1 ja 4 seuraavaan päivään (päivät 2 ja 5) ja 0-24 tuntia annon jälkeen päivänä 7.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. syyskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. syyskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 22. syyskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Taiho10053030
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .