TAS-205 治疗杜氏肌营养不良症的研究
2021年5月11日 更新者：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
杜氏肌营养不良症患者单剂量和多剂量 TAS-205 的 I 期研究
本研究的目的是评估 TAS-205 在杜氏肌营养不良症患者中的安全性和药代动力学。
研究概览
详细说明
杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 是儿童时期诊断出的最常见的致命性遗传病，每 3500 名新生儿中约有 1 人受到影响。
DMD 患者的肌肉力量不断下降，行走和呼吸能力受损，导致他们在轮椅上生活，上半身功能丧失。
本研究的目的是评估 DMD 患者单次和多次给药后 TAS-205 的安全性和药代动力学。
还评估了 TAS-205 是否影响 DMD 患者药效学 (PD) 标志物的尿液排泄。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 能够给予知情同意。 如果适用，能够给予知情同意。
- 男性且 >= 5 岁且 < 16 岁。
- 体重 >= 15.0 公斤且 < 75.0 公斤。
- DMD 的表型证据。
- 可以服用药片。
- 如果服用口服糖皮质激素，入组后每日总剂量或给药方案无显着变化。
- 确认尿 PD 标志物超过其标准。
- 能够遵循研究方案。
排除标准：
- 任何药物过敏的当前诊断或病史。
- 用力肺活量 (FVC) < 预测值的 50%。
- 根据超声心动图 (ECHO)，左心室射血分数 (EF) < 50% 或缩短分数 (FS) < 25%。
- 正在进行的免疫抑制治疗（皮质类固醇除外）。
- 患有严重的疾病，如肝病、肾病等。
- 患有任何全身性过敏性疾病或任何慢性炎症性疾病。
- 在 90 天内接受过任何其他研究药物的治疗。
- 乙型肝炎表面抗原（HbsAg）、丙型肝炎抗体试验（HCV）或人类免疫缺陷病毒（HIV）试验呈阳性反应。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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有源比较器：TAS-205低剂量
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有源比较器：TAS-205中剂量
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有源比较器：TAS-205高剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件发生率
大体时间：从第一个给药日到观察期结束（即单剂量阶段：8 天，多剂量阶段：14 天）
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表默认的源词汇名称：CTCAE (4.03)
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从第一个给药日到观察期结束（即单剂量阶段：8 天，多剂量阶段：14 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TAS-205 的血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：单剂量期：给药前即刻、给药后 0、0.5、1、2、4、8、24、48 小时，多剂量期：第 1 天和第 7 天，早晨给药前即刻，0.5、1、2、 4、给药后 8 小时和第 4 天，早上给药前。
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由于缺少检查，部分数据未进行分析。
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单剂量期：给药前即刻、给药后 0、0.5、1、2、4、8、24、48 小时，多剂量期：第 1 天和第 7 天，早晨给药前即刻，0.5、1、2、 4、给药后 8 小时和第 4 天，早上给药前。
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TAS-205 的血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：给药周期（即单剂量期：从单次给药日至给药后48小时，多剂量期：从第一个给药日至末次给药后8小时）
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由于缺少检查，部分数据未进行分析。
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给药周期（即单剂量期：从单次给药日至给药后48小时，多剂量期：从第一个给药日至末次给药后8小时）
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PD标志物的尿排泄
大体时间：单剂量：给药前第 -1 天、给药后 0-24 小时和给药后 24-48 小时，多剂量：给药前第 -1 天、第 1 天和第 4 天给药后 0 小时至次日（第 2 天和第 5 天），以及第 7 天给药后 0-24 小时。
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前列腺素E2代谢物/肌酐比值因检查缺失，部分数据未进行分析。
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单剂量：给药前第 -1 天、给药后 0-24 小时和给药后 24-48 小时，多剂量：给药前第 -1 天、第 1 天和第 4 天给药后 0 小时至次日（第 2 天和第 5 天），以及第 7 天给药后 0-24 小时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd.、Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月1日
初级完成 (实际的)
2015年6月1日
研究完成 (实际的)
2015年9月1日
研究注册日期
首次提交
2014年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月18日
首次发布 (估计)
2014年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月11日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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