En studie av TAS-205 för Duchennes muskeldystrofi
11 maj 2021 uppdaterad av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
En fas I-studie av enstaka och flera doser av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Duchennes muskeldystrofi (DMD) är den vanligaste dödliga genetiska sjukdomen som diagnostiseras i barndomen, och drabbar cirka 1 av 3500 mansfödslar.
DMD-patienter lider av en obeveklig försämring av muskelstyrka som försämrar förmågan att gå och andas, vilket resulterar i deras liv med rullstol och förlust av överkroppsfunktion.
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för TAS-205 efter enstaka och multipla doser hos DMD-patienter.
Det utvärderas också om TAS-205 påverkar urinutsöndringen av farmakodynamisk (PD) markör hos DMD-patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
23
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 15 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kan ge ett informerat samtycke. Om tillämpligt, kunna ge ett informerat samtycke.
- Man och >= 5 år och < 16 år.
- Kroppsvikt >= 15,0 kg och < 75,0 kg.
- Fenotypiska bevis på DMD.
- Kan ta tabletter.
- Om du tar orala glukokortikosteroider ingen signifikant förändring i total daglig dos eller doseringsregim efter inskrivning.
- Bekräftade urin-PD-markören över dess kriterier.
- Kunna följa studieprotokollet.
Exklusions kriterier:
- Aktuell diagnos eller historia av någon läkemedelsallergi.
- En forcerad vitalkapacitet (FVC) < 50 % av förutsagt värde.
- En vänsterkammars ejektionsfraktion (EF) < 50 % eller fraktionerad förkortning (FS) < 25 % baserat på ekokardiogram (ECHO).
- Pågående immunsuppressiv behandling (annat än kortikosteroider).
- Med svår sjukdom som leversjukdom, njursjukdom och andra.
- Med någon systemisk allergisk sjukdom eller någon kronisk inflammatorisk sjukdom.
- Behandlas med andra undersökningsmedel inom 90 dagar.
- Positiv reaktion i hepatit B ytantigen (HbsAg), hepatit C antikroppstest (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV) test.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
|
|
Aktiv komparator: TAS-205 låg dos
|
|
|
Aktiv komparator: TAS-205 mellandos
|
|
|
Aktiv komparator: TAS-205 hög dos
|
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: Från den första administreringsdagen till slutet av observationsperioden (dvs. endosfas: 8 dagar, flerdosfas: 14 dagar)
|
Källordförrådsnamn för tabell Standard: CTCAE (4.03)
|
Från den första administreringsdagen till slutet av observationsperioden (dvs. endosfas: 8 dagar, flerdosfas: 14 dagar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Toppplasmakoncentration (Cmax) för TAS-205
Tidsram: Enkeldosfas: omedelbart före dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timmar efter dosering, Flerdosfas: Dag 1 och 7, omedelbart före morgondos, 0,5, 1, 2, 4 och 8 timmar efter dosering och dag 4, omedelbart före morgondos.
|
På grund av att inspektion saknades analyserades inte vissa data.
|
Enkeldosfas: omedelbart före dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timmar efter dosering, Flerdosfas: Dag 1 och 7, omedelbart före morgondos, 0,5, 1, 2, 4 och 8 timmar efter dosering och dag 4, omedelbart före morgondos.
|
|
Area under plasmakoncentrations- och tidskurvan (AUC) för TAS-205
Tidsram: Administreringsperiod (dvs. engångsdosfas: från engångsdoseringsdag till 48 timmar efter administrering, flerdosfas: från första administreringsdagen till 8 timmar efter sista administrering)
|
På grund av att inspektion saknades analyserades inte vissa data.
|
Administreringsperiod (dvs. engångsdosfas: från engångsdoseringsdag till 48 timmar efter administrering, flerdosfas: från första administreringsdagen till 8 timmar efter sista administrering)
|
|
Urinutsöndringen av PD-markör
Tidsram: Engångsdos: Dag -1 före administrering, 0-24 timmar efter dosering och 24-48 timmar efter dosering, Flera doser: Dag -1 före administrering, 0 timmar efter administrering på dag 1 och 4 till följande dag (Dag 2 och 5), och 0-24 timmar efter administrering på dag 7.
|
Förhållande mellan prostaglandin E2-metabolit / kreatinin På grund av att inspektion saknas analyserades inte vissa data.
|
Engångsdos: Dag -1 före administrering, 0-24 timmar efter dosering och 24-48 timmar efter dosering, Flera doser: Dag -1 före administrering, 0 timmar efter administrering på dag 1 och 4 till följande dag (Dag 2 och 5), och 0-24 timmar efter administrering på dag 7.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 september 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 september 2014
Första postat (Uppskatta)
22 september 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Taiho10053030
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .