Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAS-205 voor Duchenne spierdystrofie

11 mei 2021 bijgewerkt door: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Een Fase I-studie van enkelvoudige en meervoudige doses TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en farmacokinetiek van TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne spierdystrofie (DMD) is de meest voorkomende fatale genetische aandoening die in de kindertijd wordt gediagnosticeerd en treft ongeveer 1 op de 3500 mannelijke geboorten. DMD-patiënten lijden aan een meedogenloze achteruitgang van de spierkracht die het vermogen om te lopen en te ademen schaadt, wat resulteert in hun leven met rolstoelen en verlies van bovenlichaamfunctie. Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en farmacokinetiek van TAS-205 na enkelvoudige en meervoudige doses bij DMD-patiënten. Er wordt ook geëvalueerd of TAS-205 de urinaire excretie van farmacodynamische (PD) marker bij DMD-patiënten beïnvloedt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om een ​​geïnformeerde toestemming te geven. Indien van toepassing, in staat om een ​​geïnformeerde instemming te geven.
  • Man en >= 5 jaar en < 16 jaar.
  • Lichaamsgewicht van >= 15,0 kg en < 75,0 kg.
  • Fenotypisch bewijs van DMD.
  • Tabletten kunnen slikken.
  • Bij inname van orale glucocorticosteroïden geen significante verandering in de totale dagelijkse dosering of doseringsregime na inschrijving.
  • Bevestigde de urinaire PD-marker boven zijn criteria.
  • In staat om het studieprotocol te volgen.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige diagnose of geschiedenis van een medicijnallergie.
  • Een geforceerde vitale capaciteit (FVC) < 50% van de voorspelde waarde.
  • Een linkerventrikelejectiefractie (EF) < 50% of fractionele verkorting (FS) < 25% op basis van echocardiogram (ECHO).
  • Doorlopende immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden).
  • Bij ernstige ziekten zoals leveraandoeningen, nieraandoeningen en andere.
  • Bij elke systemische allergische ziekte of chronische ontstekingsziekte.
  • Behandeld met andere onderzoeksagentia binnen 90 dagen.
  • Positieve reactie in hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg), hepatitis C-antilichaamtest (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) -test.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
  • Fase met enkelvoudige dosis: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 2 patiënten/stap, enkelvoudige orale toediening na de maaltijd
  • Fase met meerdere doses: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 2 patiënten/stap (dezelfde patiënten tussen de fasen met enkelvoudige en meervoudige doses), herhaalde orale toediening gedurende 7 dagen, tweemaal daags na de maaltijd
Actieve vergelijker: TAS-205 lage dosis
Geneesmiddel: TAS-205
  • Fase met enkelvoudige dosis: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap, enkelvoudige orale toediening na de maaltijd
  • Fase met meerdere doses: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap (dezelfde patiënten tussen fasen met enkelvoudige en meervoudige doses), herhaalde orale toediening gedurende 7 dagen, tweemaal daags na de maaltijd
Actieve vergelijker: TAS-205 middelste dosis
Geneesmiddel: TAS-205
  • Fase met enkelvoudige dosis: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap, enkelvoudige orale toediening na de maaltijd
  • Fase met meerdere doses: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap (dezelfde patiënten tussen fasen met enkelvoudige en meervoudige doses), herhaalde orale toediening gedurende 7 dagen, tweemaal daags na de maaltijd
Actieve vergelijker: TAS-205 hoge dosis
Geneesmiddel: TAS-205
  • Fase met enkelvoudige dosis: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap, enkelvoudige orale toediening na de maaltijd
  • Fase met meerdere doses: 3 stappen (groep met lage dosis, gemiddelde dosis of hoge dosis), 5 patiënten/stap (dezelfde patiënten tussen fasen met enkelvoudige en meervoudige doses), herhaalde orale toediening gedurende 7 dagen, tweemaal daags na de maaltijd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toedieningsdag tot het einde van de observatieperiode (d.w.z. fase met enkele dosis: 8 dagen, fase met meerdere doses: 14 dagen)
Naam bronwoordenlijst voor tabel Standaard: CTCAE (4.03)
Vanaf de eerste toedieningsdag tot het einde van de observatieperiode (d.w.z. fase met enkele dosis: 8 dagen, fase met meerdere doses: 14 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van TAS-205
Tijdsspanne: Fase met enkelvoudige dosis: onmiddellijk vóór de dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 uur na de dosis Fase met meerdere doses: dag 1 en 7, onmiddellijk vóór de ochtenddosis, 0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de dosis en dag 4, onmiddellijk voor de ochtenddosis.
Vanwege ontbrekende inspectie zijn sommige gegevens niet geanalyseerd.
Fase met enkelvoudige dosis: onmiddellijk vóór de dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 uur na de dosis Fase met meerdere doses: dag 1 en 7, onmiddellijk vóór de ochtenddosis, 0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de dosis en dag 4, onmiddellijk voor de ochtenddosis.
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van TAS-205
Tijdsspanne: Toedieningsperiode (d.w.z. fase met enkelvoudige toediening: van de dag van eenmalige toediening tot 48 uur na de toediening, fase van meervoudige toediening: van de eerste toedieningsdag tot 8 uur na de laatste toediening)
Vanwege ontbrekende inspectie zijn sommige gegevens niet geanalyseerd.
Toedieningsperiode (d.w.z. fase met enkelvoudige toediening: van de dag van eenmalige toediening tot 48 uur na de toediening, fase van meervoudige toediening: van de eerste toedieningsdag tot 8 uur na de laatste toediening)
De urine-uitscheiding van PD-marker
Tijdsspanne: Enkele dosis: dag -1 vóór toediening, 0-24 uur na toediening en 24-48 uur na toediening Meerdere doses: dag -1 vóór toediening, 0 uur na toediening op dag 1 en 4 tot de volgende dag (dag 2 en 5), en 0-24 uur na toediening op dag 7.
Verhouding prostaglandine E2-metaboliet/creatinine Vanwege ontbrekende inspectie zijn sommige gegevens niet geanalyseerd.
Enkele dosis: dag -1 vóór toediening, 0-24 uur na toediening en 24-48 uur na toediening Meerdere doses: dag -1 vóór toediening, 0 uur na toediening op dag 1 en 4 tot de volgende dag (dag 2 en 5), en 0-24 uur na toediening op dag 7.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

22 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Taiho10053030

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren