Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAS-205 for Duchenne muskeldystrofi

11. mai 2021 oppdatert av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

En fase I-studie av enkelt- og multiple doser av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den vanligste dødelige genetiske lidelsen diagnostisert i barndommen, og påvirker omtrent 1 av hver 3500 mannlige fødsler. DMD-pasienter lider av en nådeløs nedgang i muskelstyrke som svekker evnen til å gå og puste, noe som resulterer i at de lever med rullestol og tap av overkroppsfunksjon. Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til TAS-205 etter enkelt- og multiple doser hos DMD-pasienter. Det er også evaluert om TAS-205 påvirker urinutskillelsen av farmakodynamisk (PD) markør hos DMD-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kunne gi et informert samtykke. Hvis aktuelt, i stand til å gi et informert samtykke.
  • Mann og >= 5 år og < 16 år.
  • Kroppsvekt på >= 15,0 kg og < 75,0 kg.
  • Fenotypiske bevis på DMD.
  • Kan ta tabletter.
  • Hvis du tar orale glukokortikosteroider, ingen signifikant endring i total daglig dose eller doseringsregime etter registrering.
  • Bekreftet urin-PD-markøren over kriteriene.
  • Kunne følge studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende diagnose eller historie med narkotikaallergi.
  • En forsert vitalkapasitet (FVC) < 50 % av antatt verdi.
  • En venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (EF) < 50 % eller fraksjonell forkortelse (FS) < 25 % basert på ekkokardiogram (ECHO).
  • Pågående immunsuppressiv behandling (annet enn kortikosteroider).
  • Med alvorlig sykdom som leversykdom, nyresykdom og andre.
  • Med enhver systemisk allergisk sykdom eller enhver kronisk inflammatorisk sykdom.
  • Behandlet med andre undersøkelsesmidler innen 90 dager.
  • Positiv reaksjon i hepatitt B-overflateantigen (HbsAg), hepatitt C-antistofftest (HCV) eller test for humant immunsviktvirus (HIV).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
  • Enkeltdosefase: 3 trinn (lav dose, middels dose eller høy dose gruppe), 2 pasienter/trinn, enkelt oral administrering etter måltider
  • Multippeldosefase: 3 trinn (lavdose, middeldose eller høydosegruppe), 2 pasienter/trinn (samme pasienter mellom enkelt- og flerdosefaser), gjentatt oral administrering i 7 dager, BID etter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 lav dose
Legemiddel: TAS-205
  • Enkeltdosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn, enkelt oral administrering etter måltider
  • Multippeldosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn (samme pasienter mellom enkelt- og flerdosefaser), gjentatt oral administrering i 7 dager, 2D etter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 mellomdose
Legemiddel: TAS-205
  • Enkeltdosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn, enkelt oral administrering etter måltider
  • Multippeldosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn (samme pasienter mellom enkelt- og flerdosefaser), gjentatt oral administrering i 7 dager, 2D etter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 høy dose
Legemiddel: TAS-205
  • Enkeltdosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn, enkelt oral administrering etter måltider
  • Multippeldosefase: 3 trinn (lav dose, middeldose eller høydosegruppe), 5 pasienter/trinn (samme pasienter mellom enkelt- og flerdosefaser), gjentatt oral administrering i 7 dager, 2D etter måltider

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra den første administrasjonsdagen til slutten av observasjonsperioden (dvs. enkeltdosefase: 8 dager, flerdosefase: 14 dager)
Kildevokabularnavn for tabell Standard: CTCAE (4.03)
Fra den første administrasjonsdagen til slutten av observasjonsperioden (dvs. enkeltdosefase: 8 dager, flerdosefase: 14 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av TAS-205
Tidsramme: Enkeltdosefase: rett før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer etter dosering, Multippeldosefase: Dag 1 og 7, rett før morgendose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose og dag 4, rett før morgendose.
På grunn av manglende inspeksjon ble noen data ikke analysert.
Enkeltdosefase: rett før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer etter dosering, Multippeldosefase: Dag 1 og 7, rett før morgendose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose og dag 4, rett før morgendose.
Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC) til TAS-205
Tidsramme: Administrasjonsperiode (dvs. enkeltdosefase: fra enkelt administrasjonsdag til 48 timer etter administrasjon, flerdosefase: fra første administrasjonsdag til 8 timer etter siste administrasjon)
På grunn av manglende inspeksjon ble noen data ikke analysert.
Administrasjonsperiode (dvs. enkeltdosefase: fra enkelt administrasjonsdag til 48 timer etter administrasjon, flerdosefase: fra første administrasjonsdag til 8 timer etter siste administrasjon)
Urinutskillelsen av PD-markør
Tidsramme: Enkeltdose: Dag -1 før administrering, 0-24 timer etter dose og 24-48 timer etter dose, Multiple doser: Dag -1 før administrering, 0 timer etter administrering på dag 1 og 4 til påfølgende dag (Dag 2 og 5), og 0-24 timer etter administrering på dag 7.
Forhold mellom prostaglandin E2-metabolitt / kreatinin På grunn av manglende inspeksjon ble noen data ikke analysert.
Enkeltdose: Dag -1 før administrering, 0-24 timer etter dose og 24-48 timer etter dose, Multiple doser: Dag -1 før administrering, 0 timer etter administrering på dag 1 og 4 til påfølgende dag (Dag 2 og 5), og 0-24 timer etter administrering på dag 7.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

22. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Taiho10053030

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere