トゥレット症候群の小児および青少年における NBI-98854 の安全性、薬物動態、および薬力学 (T-FORCE)
2016年1月5日 更新者：Neurocrine Biosciences
トゥレット症候群の小児および青少年におけるNBI-98854の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための第1b相非盲検複数回投与試験
これは、トゥーレット症候群（TS）の小児被験者合計36名を対象としたNBI-98854の安全性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）に関する第1b相非盲検複数回投与試験である。
この研究は、約18人の男女の子供（6歳から11歳）と約18人の男女の青少年（12歳から18歳）を対象に実施されます。
両方の年齢グループを、それぞれ 6 人の被験者からなる 3 つの投与コホートに均等に分割します。
漸増用量は、時間差コホート設計の一部として評価されます。
治験薬は各コホートに連続14日間投与されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ
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Florida
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Kissimmee、Florida、アメリカ
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St. Petersburg、Florida、アメリカ
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Illinois
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Naperville、Illinois、アメリカ
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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Rochester、New York、アメリカ
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Virginia
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Petersburg、Virginia、アメリカ
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームド・コンセント、または被験者からの書面および証人による同意と被験者の親または法定後見人からの書面によるインフォームド・コンセントの文書を用意してください。
- 全般的に健康状態が良好であること。
- トゥレット症候群 (DSM-IV または -V) の診断に関する精神障害の診断および統計マニュアルを持っている。
- 学校、職業、および/または社会的機能を損なうTSの症状がある。
- TS 症状の治療に薬剤を使用している場合は、ベースライン (-1 日目) の少なくとも 30 日前からこれらの薬剤を安定した用量で投与する必要があり、投薬計画は研究期間全体を通じて安定したままであることが期待されます。 TS 症状の治療にテトラベナジンを使用することは禁止されています。
- 完全な禁欲を実践していない妊娠の可能性のある被験者は、バリア避妊法の適切な使用について指導され、スクリーニングから治験薬の最後の投与後 30 日まで一貫してホルモン避妊法または 2 種類の非ホルモン避妊法を使用することに同意しなければなりません。
- 青少年の被験者（12 ～ 18 歳）は、アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、フェンシクリジン、コカイン、アヘン剤、またはカンナビノイドについて尿中薬物スクリーニングが陰性でなければなりません。 処方されたベンゾジアゼピン、アヘン剤、または精神刺激薬を安定した用量で服用している被験者は、研究に参加することが許可されます。
- 青少年の被験者（12 歳から 18 歳）は、アルコール呼気検査が陰性でなければなりません。
- 研究センターでのすべての要件を含む、治験実施計画書およびインフォームドコンセント/同意書に記載されている研究計画および研究手順を喜んで遵守し、フォローアップ訪問に戻ることができること。
除外基準:
- 不安定な病状または慢性疾患がある。
- スクリーニング後 30 日以内に医学的に重大な病気に罹患した。
- タバコおよび/またはニコチン含有製品の過剰な使用。
- 物質（薬物）依存症、または薬物乱用またはアルコール乱用の病歴がある。
- 現在妊娠中または授乳中である。
- 神経弛緩性悪性症候群の既知の既往歴がある。
- QT延長症候群または心臓頻脈性不整脈の既知の病歴がある。
- 限局性皮膚がんまたは子宮頸部上皮内がんを除き、スクリーニング前 3 年以内にがんの診断を受けていること。
- -スクリーニング前30日以内に治験薬を投与されているか、または研究中に治験薬（NBI-98854以外）を使用する予定がある。
- 自殺または暴力行為の重大なリスクがある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：青少年用量グループ 1
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
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実験的：青少年用量グループ 2
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
青少年用量グループ 1 からのすべての安全性と PK 結果が検討され、安全性の懸念がないこと、および最大耐用量 (MTD) に達していないことが確認されるまで、投与は開始されません。
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実験的：青少年用量グループ 3
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
思春期用量グループ 2 からのすべての安全性と PK 結果が検討され、安全性の懸念がなく、MTD に達していないことが確認されるまで、投与は開始されません。
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実験的：小児用量グループ 1
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
青少年用量グループ 1 からのすべての安全性と PK 結果が検討され、安全性の懸念がなく、MTD に達していないことが確認されるまで、投与は開始されません。
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実験的：小児用量グループ 2
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
小児用量グループ 1 からのすべての安全性と PK 結果が検討され、安全性の懸念がなく、MTD に達していないことが確認されるまで、投与は開始されません。
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実験的：小児用量グループ 3
固定用量のNBI-98854を1日1回0800に14日間投与。
小児用量グループ 2 からのすべての安全性と PK 結果が検討され、安全性の懸念がなく、MTD に達していないことが確認されるまで、投与は開始されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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NBI-98854の投与後に有害事象が発生した参加者の数
時間枠：最大21日間
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最大21日間
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NBI-98854を毎日繰り返し投与した後のNBI-98854とその代謝物の曲線下面積（AUC）
時間枠：1日目：投与前、投与後0.5、1、2、4、6、8、12、24時間。 14日目：投与前、投与0.5、1、2、4、6、8、12、24、72、120、168時間後
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1日目：投与前、投与後0.5、1、2、4、6、8、12、24時間。 14日目：投与前、投与0.5、1、2、4、6、8、12、24、72、120、168時間後
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Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) を使用した TS に関連するチック行動の評価
時間枠：1日目、7日目、14日目、21日目
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1日目、7日目、14日目、21日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS) を使用した TS に関連するチック行動の評価
時間枠：1日目、7日目、14日目、21日目
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1日目、7日目、14日目、21日目
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Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) を使用したチックに関連する予兆衝動現象の定量化
時間枠：1日目、7日目、14日目、21日目
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1日目、7日目、14日目、21日目
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トゥレット症候群の臨床的全体的印象 (CGI-TS)
時間枠：1日目、7日目、14日目、21日目
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1日目、7日目、14日目、21日目
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認知機能を評価するための CogState コンピューター化テスト
時間枠：1日目、投与前、投与2.5時間および8時間後。 14日目、投与8時間後
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1日目、投与前、投与2.5時間および8時間後。 14日目、投与8時間後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Chris O'Brien, MD、Neurocrine Biosciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月30日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年1月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年1月5日
最終確認日
2016年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。