NBI-98854 在图雷特综合征儿童和青少年中的安全性、药代动力学和药效学 (T-FORCE)
2016年1月5日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项 1b 期、开放标签、多剂量研究，以评估 NBI-98854 在患有图雷特综合征的儿童和青少年中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项针对 NBI-98854 的安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 的 1b 期、开放标签、多剂量研究，共有 36 名患有图雷特综合征 (TS) 的儿科受试者。
该研究将在大约 18 名男性和女性儿童（6 至 11 岁）和大约 18 名男性和女性青少年（12 至 18 岁）中进行。
两个年龄组将平均分为 3 个剂量组，每个组有 6 名受试者。
递增剂量将作为交错队列设计的一部分进行评估。
研究药物将连续 14 天在每个队列中给药。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Diego、California、美国
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Florida
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Kissimmee、Florida、美国
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St. Petersburg、Florida、美国
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Illinois
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Naperville、Illinois、美国
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Rochester、New York、美国
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Virginia
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Petersburg、Virginia、美国
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Washington
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Kirkland、Washington、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有书面知情同意的文件，或来自受试者的书面和见证同意以及来自受试者父母或法定监护人的书面知情同意。
- 身体健康。
- 拥有 Tourette 综合症（DSM-IV 或 -V）精神障碍诊断的诊断和统计手册。
- 有损害学校、职业和/或社会功能的 TS 症状。
- 如果药物用于治疗 TS 症状，则必须在基线前至少 30 天（第 -1 天）服用稳定剂量的这些药物，并且药物治疗方案预计在整个研究期间保持稳定。 禁止使用丁苯那嗪治疗 TS 症状。
- 不实行完全禁欲的育龄受试者必须接受正确使用屏障避孕方法的指导，并同意从筛选到最后一次研究药物给药后 30 天持续使用激素或两种形式的非激素避孕。
- 青少年受试者（12 至 18 岁）必须对安非他明、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、苯环利定、可卡因、阿片类药物或大麻素进行尿液药物筛查阴性。 允许服用稳定剂量的处方苯二氮卓类药物、阿片类药物或精神兴奋剂的受试者参加该研究。
- 青少年受试者（12 至 18 岁）必须进行阴性酒精呼气测试。
- 愿意并能够遵守方案和知情同意书/同意表中描述的研究方案和研究程序，包括研究中心的所有要求并返回进行后续访问。
排除标准：
- 身体状况不稳定或患有慢性疾病。
- 在筛选后 30 天内患有重大医学疾病。
- 过度使用烟草和/或含尼古丁的产品。
- 有物质（药物）依赖史或物质或酒精滥用史。
- 目前怀孕或哺乳。
- 有抗精神病药物恶性综合征的已知病史。
- 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史。
- 筛查前 3 年内有癌症诊断，局限性皮肤癌或宫颈原位癌除外。
- 在筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（NBI-98854 除外）。
- 有自杀或暴力行为的重大风险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：青少年剂量组 1
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
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实验性的：青少年剂量组 2
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
在审查青少年剂量组 1 的所有安全性和 PK 结果以确保不存在安全问题并且未达到最大耐受剂量 (MTD) 之前，不会开始给药。
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实验性的：青少年剂量组 3
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
在审查了青少年剂量组 2 的所有安全性和 PK 结果以确保不存在安全问题并且未达到 MTD 之前，不会开始给药。
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实验性的：儿童剂量组 1
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
在审查青少年剂量组 1 的所有安全性和 PK 结果以确保不存在安全问题并且未达到 MTD 之前，不会开始给药。
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实验性的：儿童剂量组 2
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
在对儿童剂量组 1 的所有安全性和 PK 结果进行审查以确保不存在安全问题并且未达到 MTD 之前，不会开始给药。
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实验性的：儿童剂量组 3
固定剂量的 NBI-98854 在 0800 每天给药一次，持续 14 天。
在对儿童剂量组 2 的所有安全性和 PK 结果进行审查以确保不存在安全问题并且未达到 MTD 之前，不会开始给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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服用 NBI-98854 后发生不良事件的参与者人数
大体时间：最多 21 天
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最多 21 天
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NBI-98854 及其代谢物在每日重复服用 NBI-98854 后的曲线下面积 (AUC)
大体时间：第1天：给药前、给药后0.5、1、2、4、6、8、12、24小时；第 14 天：给药前、给药后 0.5、1、2、4、6、8、12、24、72、120、168 小时
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第1天：给药前、给药后0.5、1、2、4、6、8、12、24小时；第 14 天：给药前、给药后 0.5、1、2、4、6、8、12、24、72、120、168 小时
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使用耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 评估与 TS 相关的抽动行为
大体时间：第 1、7、14 和 21 天
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第 1、7、14 和 21 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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使用基于 Rush 视频的抽动评定量表 (RTRS) 评估与 TS 相关的抽动行为
大体时间：第 1、7、14 和 21 天
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第 1、7、14 和 21 天
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使用抽动量表 (PUTS) 的预感冲动量化与抽动相关的预感冲动现象
大体时间：第 1、7、14 和 21 天
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第 1、7、14 和 21 天
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图雷特综合症临床总体印象 (CGI-TS)
大体时间：第 1、7、14 和 21 天
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第 1、7、14 和 21 天
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CogState 计算机化测试以评估认知功能
大体时间：第 1 天给药前、给药后 2.5 和 8 小时；第 14 天，给药后 8 小时
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第 1 天给药前、给药后 2.5 和 8 小时；第 14 天，给药后 8 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Chris O'Brien, MD、Neurocrine Biosciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月30日
首次发布 (估计)
2014年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年1月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月5日
最后验证
2016年1月1日
更多信息
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