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Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-98854 in bambini e adolescenti con sindrome di Tourette (T-FORCE)

5 gennaio 2016 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 1b, in aperto, a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NBI-98854 in bambini e adolescenti con sindrome di Tourette

Questo è uno studio di fase 1b, in aperto, a dose multipla sulla sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NBI-98854 su un totale di 36 soggetti pediatrici con sindrome di Tourette (TS). Lo studio sarà condotto su circa 18 bambini maschi e femmine (dai 6 agli 11 anni di età) e circa 18 adolescenti maschi e femmine (dai 12 ai 18 anni di età). Entrambi i gruppi di età saranno divisi equamente in 3 coorti di dosaggio con 6 soggetti ciascuna. Le dosi crescenti saranno valutate come parte di un disegno a coorte sfalsato. Il farmaco in studio verrà somministrato in ciascuna coorte per 14 giorni consecutivi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere la documentazione del consenso informato scritto o del consenso scritto e testimoniato del soggetto e del consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto.
  2. Essere in buona salute generale.
  3. Avere un manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali per la diagnosi della sindrome di Tourette (DSM-IV o -V).
  4. Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale.
  5. Se i farmaci vengono utilizzati per trattare i sintomi della TS, devono assumere dosi stabili di questi farmaci per un minimo di 30 giorni prima del basale (giorno -1) e si prevede che il regime terapeutico rimanga stabile per tutto il periodo dello studio. L'uso di tetrabenazina per trattare i sintomi della ST è proibito.
  6. I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare in modo coerente ormonale o due forme di contraccezione non ormonale dallo screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  7. I soggetti adolescenti (dai 12 ai 18 anni di età) devono avere uno screening antidroga sulle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi. I soggetti che assumono dosi stabili di benzodiazepine, oppiacei o psicostimolanti prescritti possono partecipare allo studio.
  8. I soggetti adolescenti (dai 12 ai 18 anni di età) devono avere un test alcolico negativo.
  9. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nei moduli di consenso/assenso informato, inclusi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Avere una condizione medica instabile o una malattia cronica.
  2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
  3. Uso eccessivo di tabacco e/o prodotti contenenti nicotina.
  4. Avere una storia di dipendenza da sostanze (droghe) o abuso di sostanze o alcol.
  5. Sono attualmente in gravidanza o in allattamento.
  6. Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna.
  7. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o tachia-aritmia cardiaca.
  8. Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening, ad eccezione del cancro della pelle localizzato o del carcinoma in situ della cervice.
  9. Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificare l'utilizzo di un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio.
  10. Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 1
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 2
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 1 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stata raggiunta la dose massima tollerata (MTD).
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 3
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e farmacocinetica del gruppo di dose 2 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 1
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e farmacocinetica del gruppo di dose 1 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 2
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 1 per i bambini non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 3
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 2 per i bambini non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi dopo la somministrazione di NBI-98854
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Fino a 21 giorni
Area sotto la curva (AUC) di NBI-98854 e dei suoi metaboliti dopo dosi giornaliere ripetute di NBI-98854
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 14: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 ore post-dose
Giorno 1: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 14: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 ore post-dose
Valutazione dei comportamenti tic associati a TS utilizzando la Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione dei comportamenti tic associati a TS utilizzando la Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Quantificazione dei fenomeni di urgenza premonitoria associati ai tic utilizzando la scala Premonitory Urge for Tics (PUTS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Impressione clinica globale della sindrome di Tourette (CGI-TS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Test computerizzato CogState per valutare la funzione cognitiva
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione, 2,5 e 8 ore dopo la somministrazione; Giorno 14 a 8 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione, 2,5 e 8 ore dopo la somministrazione; Giorno 14 a 8 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2016

Ultimo verificato

1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NBI-98854-1403

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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