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Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica do NBI-98854 em Crianças e Adolescentes com Síndrome de Tourette (T-FORCE)

5 de janeiro de 2016 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo de fase 1b, aberto, de dose múltipla para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do NBI-98854 em crianças e adolescentes com síndrome de Tourette

Este é um estudo de fase 1b, aberto, de dose múltipla da segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de NBI-98854 em um total de 36 indivíduos pediátricos com síndrome de Tourette (ST). O estudo será realizado em aproximadamente 18 crianças do sexo masculino e feminino (6 a 11 anos de idade) e aproximadamente 18 adolescentes do sexo masculino e feminino (12 a 18 anos de idade). Ambos os grupos etários serão divididos igualmente em 3 coortes de dosagem com 6 indivíduos cada. Doses crescentes serão avaliadas como parte de um projeto de coorte escalonada. O medicamento do estudo será administrado em cada coorte por 14 dias consecutivos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter documentação de consentimento informado por escrito ou consentimento por escrito e testemunhado do sujeito e consentimento informado por escrito dos pais ou tutor legal do sujeito.
  2. Estar em boa saúde geral.
  3. Ter um diagnóstico do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais da Síndrome de Tourette (DSM-IV ou -V).
  4. Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social.
  5. Se medicamentos estiverem sendo usados ​​para tratar sintomas de ST, deve-se tomar doses estáveis ​​desses medicamentos por no mínimo 30 dias antes da linha de base (Dia -1), e espera-se que o regime de medicamentos permaneça estável durante todo o período do estudo. O uso de tetrabenazina para tratar os sintomas da ST é proibido.
  6. Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem ser instruídos sobre o uso adequado de métodos de contracepção de barreira e concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal consistentemente desde a triagem até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  7. Indivíduos adolescentes (12 a 18 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides. Indivíduos que estão em doses estáveis ​​de benzodiazepínicos, opiáceos ou psicoestimulantes prescritos podem participar do estudo.
  8. Sujeitos adolescentes (12 a 18 anos de idade) devem ter um teste de alcoolemia negativo.
  9. Estar disposto e ser capaz de aderir ao regime do estudo e aos procedimentos do estudo descritos no protocolo e nos formulários de consentimento/consentimento informado, incluindo todos os requisitos no centro de estudo e retorno para a visita de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  1. Ter uma condição médica instável ou doença crônica.
  2. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias após a triagem.
  3. Uso excessivo de tabaco e/ou produtos que contenham nicotina.
  4. Ter um histórico de dependência de substâncias (drogas) ou abuso de substâncias ou álcool.
  5. Está atualmente grávida ou amamentando.
  6. Tem um histórico conhecido de síndrome neuroléptica maligna.
  7. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou taquiarritmia cardíaca.
  8. Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem, com exceção de câncer de pele localizado ou carcinoma in situ do colo do útero.
  9. Receberam um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planejam usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo.
  10. Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 1
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 2
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e PK do grupo de dose para adolescentes 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que a dose máxima tolerada (MTD) não tenha sido atingida.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 3
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose para adolescentes 2 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 1
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e PK do grupo de dose para adolescentes 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 2
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose infantil 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido atingido.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 3
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose infantil 2 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos após a dosagem com NBI-98854
Prazo: Até 21 dias
Até 21 dias
Área sob a curva (AUC) de NBI-98854 e seus metabólitos após doses diárias repetidas de NBI-98854
Prazo: Dia 1: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 14: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas pós-dose
Dia 1: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 14: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas pós-dose
Avaliação de comportamentos de tiques associados a TS usando a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliação de comportamentos de tiques associados com TS usando a Escala de Avaliação de Tiques baseada em Vídeo Rush (RTRS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Quantificação dos fenômenos de urgência premonitória associados a tiques usando a Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Impressão clínica global da síndrome de Tourette (CGI-TS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Teste computadorizado CogState para avaliar a função cognitiva
Prazo: Dia 1 antes da dose, 2,5 e 8 horas após a dose; Dia 14 às 8 horas após a dose
Dia 1 antes da dose, 2,5 e 8 horas após a dose; Dia 14 às 8 horas após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de setembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

3 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de janeiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de janeiro de 2016

Última verificação

1 de janeiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-98854-1403

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