Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-98854:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsilla ja nuorilla, joilla on Touretten oireyhtymä (T-FORCE)

tiistai 5. tammikuuta 2016 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 1b, avoin, moniannostutkimus NBI-98854:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Tourette-oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla

Tämä on vaiheen 1b avoin moniannostutkimus NBI-98854:n turvallisuudesta, farmakokinetiikasta (PK) ja farmakodynamiikasta (PD) yhteensä 36 Touretten oireyhtymää (TS) sairastavalla lapsipotilaalla. Tutkimus tehdään noin 18:lle mies- ja naislapselle (6-11-vuotiaille) ja noin 18:lle uros- ja naisnuorelle (12-18-vuotiaille). Molemmat ikäryhmät jaetaan tasan kolmeen annoskohorttiin, joissa kussakin on 6 kohdetta. Nousevat annokset arvioidaan osana porrastettua kohorttisuunnittelua. Tutkimuslääkettä annetaan jokaiselle kohortille 14 peräkkäisenä päivänä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Yhdysvallat
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on oltava asiakirjat kirjallisesta tietoisesta suostumuksesta tai tutkittavan kirjallinen ja todistama suostumus sekä tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Ole hyvässä yleiskunnossa.
  3. Sinulla on mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja Touretten oireyhtymän diagnoosiin (DSM-IV tai -V).
  4. Sinulla on TS-oireita, jotka heikentävät koulunkäyntiä, ammatillista ja/tai sosiaalista toimintaa.
  5. Jos lääkkeitä käytetään TS-oireiden hoitoon, näiden lääkkeiden on oltava vakailla annoksilla vähintään 30 päivää ennen lähtötasoa (päivä -1), ja lääkitysohjelman odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimusjakson ajan. Tetrabenatsiinin käyttö TS-oireiden hoitoon on kielletty.
  6. Hedelmällisessä iässä olevia koehenkilöitä, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on opastettava estoehkäisymenetelmien oikeasta käytöstä ja heidän on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä johdonmukaisesti seulonnasta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
  7. Nuorilla (12–18-vuotiailla) on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta amfetamiinien, barbituraattien, bentsodiatsepiinin, fensyklidiinin, kokaiinin, opiaattien tai kannabinoidien varalta. Koehenkilöt, jotka saavat vakaita annoksia määrättyjä bentsodiatsepiineja, opiaatteja tai psykostimulantteja, voivat osallistua tutkimukseen.
  8. Nuorten (12–18-vuotiaiden) alkoholin hengitystestin tulee olla negatiivinen.
  9. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa ja tietoon perustuvassa suostumuksessa/suostumuslomakkeissa kuvattua tutkimusohjelmaa ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikki tutkimuskeskuksen vaatimukset ja paluu seurantakäynnille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on epävakaa sairaus tai krooninen sairaus.
  2. Hänellä oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä seulonnasta.
  3. Tupakan ja/tai nikotiinia sisältävien tuotteiden liiallinen käyttö.
  4. Sinulla on ollut päihteiden (huumeiden) riippuvuus tai päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  5. olet tällä hetkellä raskaana tai imetät.
  6. Sinulla on tiedossa pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä.
  7. Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen taky-arytmia.
  8. Sinulla on syöpädiagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi paikallinen ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ.
  9. Olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-98854) tutkimuksen aikana.
  10. Sinulla on merkittävä itsemurha- tai väkivaltaisen käytöksen riski.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 1
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 2
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 1 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja ettei suurinta siedettyä annosta (MTD) ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 3
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 2 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 1
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 1 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 2
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki lasten annosryhmän 1 turvallisuus- ja PK-tulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 3
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki lasten annosryhmän 2 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia NBI-98854:n annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 21 päivää
Jopa 21 päivää
NBI-98854:n ja sen metaboliittien käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) toistuvien päivittäisten NBI-98854-annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14: ennen annostusta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 tuntia annoksen jälkeen
Päivä 1: ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14: ennen annostusta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 tuntia annoksen jälkeen
TS:ään liittyvien tic-käyttäytymisten arviointi Yalen maailmanlaajuisen tic-vakavuusasteikon (YGTSS) avulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TS:ään liittyvän tic-käyttäytymisen arviointi Rush Video-pohjaisen Tic Rating Scale:n (RTRS) avulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
Tiikkiin liittyvien ennakoivan halu-ilmiöiden kvantifiointi käyttämällä Premonitory Urge for Tics Scalea (PUTS)
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
Touretten oireyhtymän kliininen globaali vaikutelma (CGI-TS)
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
CogState-tietokonetesti kognitiivisten toimintojen arvioimiseksi
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta, 2,5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14 8 tuntia annoksen ottamisesta
Päivä 1 ennen annosta, 2,5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14 8 tuntia annoksen ottamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 7. tammikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-98854-1403

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa