Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika NBI-98854 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a (T-FORCE)

5 stycznia 2016 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Otwarte badanie fazy 1b z zastosowaniem wielu dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki NBI-98854 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

Jest to otwarte badanie fazy 1b z wielokrotnymi dawkami, dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) NBI-98854, w sumie 36 pacjentów pediatrycznych z zespołem Tourette'a (TS). Badanie zostanie przeprowadzone z udziałem około 18 dzieci płci męskiej i żeńskiej (w wieku od 6 do 11 lat) oraz około 18 nastolatków płci męskiej i żeńskiej (w wieku od 12 do 18 lat). Obie grupy wiekowe zostaną równo podzielone na 3 kohorty dawkowania po 6 osób w każdej. Rosnące dawki zostaną ocenione jako część projektu kohortowego. Badany lek będzie podawany w każdej kohorcie przez 14 kolejnych dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć dokumentację pisemnej świadomej zgody lub pisemną i poświadczoną zgodę osoby badanej oraz pisemną świadomą zgodę rodzica lub opiekuna prawnego osoby badanej.
  2. Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia.
  3. Mieć podręcznik diagnostyczny i statystyczny zaburzeń psychicznych diagnozy zespołu Tourette'a (DSM-IV lub -V).
  4. Mają objawy ZT, które upośledzają funkcje szkolne, zawodowe i/lub społeczne.
  5. Jeśli leki są stosowane w leczeniu objawów ZT, należy przyjmować stałe dawki tych leków przez co najmniej 30 dni przed punktem wyjściowym (Dzień -1), a schemat leczenia powinien pozostać stabilny przez cały okres badania. Stosowanie tetrabenazyny w leczeniu objawów ZT jest zabronione.
  6. Osoby w wieku rozrodczym, które nie praktykują całkowitej abstynencji, muszą zostać poinstruowane o właściwym stosowaniu barierowych metod antykoncepcji i wyrazić zgodę na stosowanie hormonalnej lub dwóch form niehormonalnej antykoncepcji konsekwentnie od badania przesiewowego do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
  7. Młodzież (w wieku od 12 do 18 lat) musi mieć ujemny wynik badania moczu na obecność amfetamin, barbituranów, benzodiazepin, fencyklidyny, kokainy, opiatów lub kannabinoidów. W badaniu mogą brać udział osoby przyjmujące stałe dawki przepisanych benzodiazepin, opiatów lub środków psychostymulujących.
  8. Młodzież (w wieku od 12 do 18 lat) musi mieć ujemny wynik testu na obecność alkoholu w wydychanym powietrzu.
  9. Być chętnym i zdolnym do przestrzegania schematu badania i procedur badawczych opisanych w protokole i formularzach świadomej zgody/zgody, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym i powrotu na wizytę kontrolną.

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć niestabilny stan zdrowia lub chorobę przewlekłą.
  2. Miałeś chorobę istotną z medycznego punktu widzenia w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  3. Nadmierne używanie tytoniu i/lub produktów zawierających nikotynę.
  4. Mieć historię uzależnienia od substancji (narkotyków) lub nadużywania substancji lub alkoholu.
  5. Są obecnie w ciąży lub karmią piersią.
  6. Mają znaną historię złośliwego zespołu neuroleptycznego.
  7. Mają znaną historię zespołu wydłużonego odstępu QT lub tachyarytmii serca.
  8. Mieć zdiagnozowany rak w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem miejscowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy.
  9. Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż NBI-98854) podczas badania.
  10. Mają znaczne ryzyko zachowań samobójczych lub agresywnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa dawki dla młodzieży 1
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni.
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawki dla młodzieży 2
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni. Dawkowanie nie rozpocznie się, dopóki wszystkie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki z grupy 1 młodzieży nie zostaną zweryfikowane, aby upewnić się, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa i że nie została osiągnięta maksymalna tolerowana dawka (MTD).
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawkowania dla młodzieży 3
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni. Dawkowanie nie rozpocznie się, dopóki wszystkie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki z grupy 2 młodzieży nie zostaną zweryfikowane, aby upewnić się, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa i że nie została osiągnięta MTD.
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawki dla dzieci 1
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni. Dawkowanie nie zostanie rozpoczęte, dopóki wszystkie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki z grupy dawkowania młodzieży 1 nie zostaną zweryfikowane, aby upewnić się, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa i że nie została osiągnięta MTD.
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawki dla dzieci 2
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni. Dawkowanie nie rozpocznie się, dopóki wszystkie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki z grupy 1 dawki dla dzieci nie zostaną zweryfikowane w celu upewnienia się, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa i że nie została osiągnięta MTD.
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawek dla dzieci 3
Stała dawka NBI-98854 podawana raz dziennie o godzinie 08:00 przez 14 dni. Dawkowanie nie zostanie rozpoczęte, dopóki wszystkie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki z 2 grupy dawkowania dla dzieci nie zostaną zweryfikowane w celu upewnienia się, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa i że nie została osiągnięta MTD.
Lek: NBI-98854

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane po podaniu dawki NBI-98854
Ramy czasowe: Do 21 dni
Do 21 dni
Pole pod krzywą (AUC) NBI-98854 i jego metabolitów po powtarzanych dziennych dawkach NBI-98854
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 14: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 godzin po podaniu
Dzień 1: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 14: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 godzin po podaniu
Ocena tików związanych z ZT za pomocą Globalnej Skali Nasilenia Ticów Yale (YGTSS)
Ramy czasowe: Dni 1, 7, 14 i 21
Dni 1, 7, 14 i 21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena tików związanych z ZT za pomocą Skali Oceny Tic (RTRS) opartej na wideo Rush
Ramy czasowe: Dni 1, 7, 14 i 21
Dni 1, 7, 14 i 21
Kwantyfikacja zjawisk związanych z tikami ostrzegawczymi za pomocą Skali Premonitory Urge for Tics (PUTS)
Ramy czasowe: Dni 1, 7, 14 i 21
Dni 1, 7, 14 i 21
Ogólne wrażenie kliniczne zespołu Tourette'a (CGI-TS)
Ramy czasowe: Dni 1, 7, 14 i 21
Dni 1, 7, 14 i 21
Skomputeryzowany test CogState do oceny funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki, 2,5 i 8 godzin po podaniu; Dzień 14 w 8 godzin po podaniu
Dzień 1 przed podaniem dawki, 2,5 i 8 godzin po podaniu; Dzień 14 w 8 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-98854-1403

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Tourette'a

Badania kliniczne na NBI-98854

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj