Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til NBI-98854 hos barn og ungdom med Tourettes syndrom (T-FORCE)

5. januar 2016 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 1b, åpen, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NBI-98854 hos barn og unge med Tourettes syndrom

Dette er en fase 1b, åpen, flerdosestudie av sikkerhet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til NBI-98854 i totalt 36 pediatriske personer med Tourettes syndrom (TS). Studien vil bli utført på ca. 18 mannlige og kvinnelige barn (6 til 11 år) og ca. 18 mannlige og kvinnelige ungdommer (12 til 18 år). Begge aldersgruppene vil bli delt likt inn i 3 doseringskohorter med 6 forsøkspersoner hver. Stigende doser vil bli evaluert som en del av et forskjøvet kohortdesign. Studiemedisin vil bli administrert i hver kohort i 14 påfølgende dager.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forente stater
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Forente stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Ha dokumentasjon på skriftlig informert samtykke, eller skriftlig og bevitnet samtykke fra forsøkspersonen og skriftlig informert samtykke fra forsøkspersonens forelder eller juridiske verge.
  2. Være i god generell helse.
  3. Ha en diagnostisk og statistisk håndbok for psykiske lidelser med diagnosen Tourettes syndrom (DSM-IV eller -V).
  4. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon.
  5. Hvis medisiner brukes til å behandle TS-symptomer, må de ha stabile doser av disse medikamentene i minimum 30 dager før baseline (dag -1), og medikamentregimet forventes å forbli stabilt gjennom hele studieperioden. Bruk av tetrabenazin for å behandle TS-symptomer er forbudt.
  6. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykker i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon konsekvent fra screening til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  7. Ungdomspersoner (12 til 18 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider. Personer som er på stabile doser av foreskrevne benzodiazepiner, opiater eller psykostimulerende midler får delta i studien.
  8. Ungdomspersoner (12 til 18 år) må ha en negativ alkoholpusteprøve.
  9. Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjemaer, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom.
  2. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
  3. Overdreven bruk av tobakk og/eller nikotinholdige produkter.
  4. Har en historie med rusavhengighet eller rus- eller alkoholmisbruk.
  5. Er for tiden gravid eller ammer.
  6. Har en kjent historie med malignt neuroleptikasyndrom.
  7. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening, med unntak av lokalisert hudkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen.
  9. Har mottatt et forsøkslegemiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et forsøkslegemiddel (annet enn NBI-98854) under studien.
  10. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ungdomsdosegruppe 1
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager.
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Ungdomsdosegruppe 2
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager. Dosering vil ikke starte før alle sikkerhets- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosegruppe 1 er gjennomgått for å sikre at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og at maksimal tolerert dose (MTD) ikke er nådd.
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Ungdomsdosegruppe 3
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager. Dosering vil ikke starte før alle sikkerhets- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosegruppe 2 er gjennomgått for å sikre at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og at MTD ikke er nådd.
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Barnedosegruppe 1
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager. Dosering vil ikke starte før alle sikkerhets- og PK-resultater fra ungdomsdosegruppe 1 er gjennomgått for å sikre at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og at MTD ikke er nådd.
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Barnedosegruppe 2
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager. Dosering vil ikke starte før alle sikkerhets- og farmakokinetiske resultater fra barnedosegruppe 1 er gjennomgått for å sikre at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og at MTD ikke er nådd.
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Barnedosegruppe 3
Fast dose av NBI-98854 administrert én gang daglig kl. 0800 i 14 dager. Dosering vil ikke starte før alle sikkerhets- og PK-resultater fra barnedosegruppe 2 er gjennomgått for å sikre at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og at MTD ikke er nådd.
Legemiddel: NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser etter dosering med NBI-98854
Tidsramme: Opptil 21 dager
Opptil 21 dager
Area Under Curve (AUC) av NBI-98854 og dets metabolitter etter gjentatte daglige doser av NBI-98854
Tidsramme: Dag 1: førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 14: førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer etter dose
Dag 1: førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 14: førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer etter dose
Vurdering av tic-atferd assosiert med TS ved hjelp av Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering av tic-atferd assosiert med TS ved hjelp av Rush Video-baserte Tic Rating Scale (RTRS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Kvantifisering av premonitory urge-fenomenene assosiert med tics ved å bruke Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Klinisk globalt inntrykk av Tourettes syndrom (CGI-TS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
CogState datastyrt test for å vurdere kognitiv funksjon
Tidsramme: Dag 1 ved førdose, 2,5 og 8 timer etter dose; Dag 14 8 timer etter dosering
Dag 1 ved førdose, 2,5 og 8 timer etter dose; Dag 14 8 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

3. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2016

Sist bekreftet

1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-1403

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom

Kliniske studier på NBI-98854

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere