Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-98854 hos børn og unge med Tourettes syndrom (T-FORCE)

5. januar 2016 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 1b, åbent, flerdosisstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NBI-98854 hos børn og unge med Tourettes syndrom

Dette er et fase 1b, åbent, flerdosisstudie af sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af NBI-98854 i i alt 36 pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom (TS). Undersøgelsen vil blive udført på ca. 18 mandlige og kvindelige børn (6 til 11 år) og ca. 18 mandlige og kvindelige unge (12 til 18 år). Begge aldersgrupper vil blive opdelt ligeligt i 3 doseringskohorter med hver 6 forsøgspersoner. Stigende doser vil blive evalueret som en del af et forskudt kohortedesign. Studielægemidlet vil blive administreret i hver kohorte i 14 på hinanden følgende dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Have dokumentation for skriftligt informeret samtykke eller skriftligt og bevidnet samtykke fra forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonens forælder eller værge.
  2. Være ved et godt generelt helbred.
  3. Har en diagnostisk og statistisk manual for psykiske lidelser med diagnosen Tourettes syndrom (DSM-IV eller -V).
  4. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion.
  5. Hvis medicin bruges til at behandle TS-symptomer, skal den være på stabile doser af disse medikamenter i minimum 30 dage før baseline (dag -1), og medicinbehandlingen forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsesperioden. Brug af tetrabenazin til behandling af TS-symptomer er forbudt.
  6. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal instrueres i korrekt brug af barrierepræventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention konsekvent fra screening indtil 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet.
  7. Unge personer (12 til 18 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider. Forsøgspersoner, der er på stabile doser af ordinerede benzodiazepiner, opiater eller psykostimulerende midler, får lov til at deltage i undersøgelsen.
  8. Unge forsøgspersoner (12 til 18 år) skal have en negativ alkoholudåndingstest.
  9. Være villig og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformularer, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom.
  2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
  3. Overdreven brug af tobak og/eller nikotinholdige produkter.
  4. Har en historie med stof (stof) afhængighed eller stof- eller alkoholmisbrug.
  5. Er i øjeblikket gravid eller ammer.
  6. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom.
  7. Har en kendt historie med langt QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Få en kræftdiagnose inden for 3 år før screening, med undtagelse af lokaliseret hudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen.
  9. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen.
  10. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 1
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 2
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at maksimal tolereret dosis (MTD) ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 3
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 2 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 1
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 2
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra børnedosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 3
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra børnedosisgruppe 2 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser efter dosering med NBI-98854
Tidsramme: Op til 21 dage
Op til 21 dage
Area Under Curve (AUC) af NBI-98854 og dets metabolitter efter gentagne daglige doser af NBI-98854
Tidsramme: Dag 1: før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 14: førdosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer efter dosis
Dag 1: før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 14: førdosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer efter dosis
Vurdering af tic-adfærd forbundet med TS ved hjælp af Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af tic-adfærd forbundet med TS ved hjælp af Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Kvantificering af premonitory urge fænomener forbundet med tics ved hjælp af Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Klinisk globalt indtryk af Tourettes syndrom (CGI-TS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
CogState computeriseret test til vurdering af kognitiv funktion
Tidsramme: Dag 1 ved førdosis, 2,5 og 8 timer efter dosis; Dag 14 8 timer efter dosis
Dag 1 ved førdosis, 2,5 og 8 timer efter dosis; Dag 14 8 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2014

Først opslået (Skøn)

3. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-98854-1403

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom

Kliniske forsøg med NBI-98854

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner