Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-98854 u dětí a dospívajících s Tourettovým syndromem (T-FORCE)

5. ledna 2016 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 1b, otevřená, vícedávková studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-98854 u dětí a dospívajících s Tourettovým syndromem

Toto je Fáze 1b, otevřená studie s více dávkami bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-98854 u celkem 36 pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem (TS). Studie bude provedena u přibližně 18 dětí mužského a ženského pohlaví (ve věku 6 až 11 let) a přibližně 18 dospívajících mužů a žen (ve věku 12 až 18 let). Obě věkové skupiny budou rovnoměrně rozděleny do 3 dávkovacích kohort po 6 subjektech. Vzestupné dávky budou vyhodnoceny jako součást návrhu rozložené kohorty. Studované léčivo bude podáváno v každé kohortě po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít dokumentaci písemného informovaného souhlasu nebo písemného a svědeckého souhlasu subjektu a písemného informovaného souhlasu rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.
  2. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  3. Mějte k dispozici Diagnostický a statistický manuál duševních poruch pro diagnostiku Tourettova syndromu (DSM-IV nebo -V).
  4. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce.
  5. Pokud se léky používají k léčbě symptomů TS, musí být na stabilních dávkách těchto léků po dobu minimálně 30 dnů před výchozí hodnotou (den -1) a očekává se, že režim léků zůstane stabilní po celou dobu studie. Použití tetrabenazinu k léčbě symptomů TS je zakázáno.
  6. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s konzistentním používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce od screeningu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  7. Dospívající subjekty (ve věku 12 až 18 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy. Subjekty, které jsou na stabilních dávkách předepsaných benzodiazepinů, opiátů nebo psychostimulancií, se mohou studie zúčastnit.
  8. Dospívající osoby (12 až 18 let) musí mít negativní dechovou zkoušku na alkohol.
  9. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a studijní postupy popsané v protokolu a formulářích informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.

Kritéria vyloučení:

  1. Máte nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Nadměrné užívání tabáku a/nebo výrobků obsahujících nikotin.
  4. Máte v anamnéze závislost na látkách (drogách) nebo zneužívání látek nebo alkoholu.
  5. V současné době jsou těhotné nebo kojící.
  6. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu.
  7. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmii.
  8. Mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem, s výjimkou lokalizované rakoviny kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku.
  9. Obdržel(a) testovaný lék do 30 dnů před screeningem nebo plánujete použít testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie.
  10. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 1
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 2
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 1 u dospívajících, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo maximální tolerované dávky (MTD).
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 3
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou zhodnoceny všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny pro dospívající 2, aby se zajistilo, že neexistují žádné obavy týkající se bezpečnosti a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Dávková skupina pro děti 1
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou zhodnoceny všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 1 u dospívajících, aby se zajistilo, že neexistují žádné obavy týkající se bezpečnosti a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro děti 2
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nezačne, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dětské dávkové skupiny 1, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Dávková skupina pro děti 3
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nezačne, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky ze skupiny 2 pro děti, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky po dávce NBI-98854
Časové okno: Až 21 dní
Až 21 dní
Area Under Curve (AUC) NBI-98854 a jeho metabolitů po opakovaných denních dávkách NBI-98854
Časové okno: Den 1: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 hodin po dávce; 14. den: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 hodin po dávce
Den 1: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 hodin po dávce; 14. den: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 hodin po dávce
Hodnocení tikového chování spojeného s TS pomocí Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posouzení chování tiků spojeného s TS pomocí Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Kvantifikace jevů premonitory nutkání spojených s tiky pomocí stupnice Premonitory Urge for Ticks (PUTS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Globální klinický dojem Tourettova syndromu (CGI-TS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Počítačový test CogState k posouzení kognitivních funkcí
Časové okno: 1. den před dávkou, 2,5 a 8 hodin po dávce; Den 14 v 8 hodin po dávce
1. den před dávkou, 2,5 a 8 hodin po dávce; Den 14 v 8 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

3. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2016

Naposledy ověřeno

1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-1403

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Klinické studie na NBI-98854

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit