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Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NBI-98854 chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Tourette (T-FORCE)

5 janvier 2016 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Une étude ouverte de phase 1b à doses multiples pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NBI-98854 chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Tourette

Il s'agit d'une étude de phase 1b, ouverte, à doses multiples sur l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du NBI-98854 chez un total de 36 sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette (ST). L'étude sera menée sur environ 18 enfants de sexe masculin et féminin (âgés de 6 à 11 ans) et environ 18 adolescents masculins et féminins (âgés de 12 à 18 ans). Les deux groupes d'âge seront divisés également en 3 cohortes de dosage avec 6 sujets chacune. Les doses croissantes seront évaluées dans le cadre d'un plan de cohorte échelonnée. Le médicament à l'étude sera administré dans chaque cohorte pendant 14 jours consécutifs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, États-Unis
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, États-Unis
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
      • Rochester, New York, États-Unis
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, États-Unis
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir la documentation du consentement éclairé écrit, ou l'assentiment écrit et attesté du sujet et le consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal du sujet.
  2. Être en bonne santé générale.
  3. Avoir un diagnostic du syndrome de Gilles de la Tourette (DSM-IV ou -V) dans le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux.
  4. Avoir des symptômes de ST qui altèrent la fonction scolaire, professionnelle et/ou sociale.
  5. Si des médicaments sont utilisés pour traiter les symptômes du SGT, il doit prendre des doses stables de ces médicaments pendant au moins 30 jours avant le début de l'étude (Jour -1), et le régime médicamenteux devrait rester stable tout au long de la période d'étude. L'utilisation de tétrabénazine pour traiter les symptômes du ST est interdite.
  6. Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent être informés de l'utilisation appropriée des méthodes de contraception de barrière et accepter d'utiliser une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale de manière cohérente depuis le dépistage jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  7. Les sujets adolescents (âgés de 12 à 18 ans) doivent avoir un dépistage urinaire négatif des amphétamines, des barbituriques, des benzodiazépines, de la phencyclidine, de la cocaïne, des opiacés ou des cannabinoïdes. Les sujets qui reçoivent des doses stables de benzodiazépines, d'opiacés ou de psychostimulants prescrits sont autorisés à participer à l'étude.
  8. Les sujets adolescents (12 à 18 ans) doivent avoir un alcootest négatif.
  9. Être disposé et capable d'adhérer au régime d'étude et aux procédures d'étude décrites dans le protocole et les formulaires de consentement/assentiment éclairé, y compris toutes les exigences au centre d'étude et le retour pour la visite de suivi.

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une condition médicale instable ou une maladie chronique.
  2. A eu une maladie médicalement significative dans les 30 jours suivant le dépistage.
  3. Usage excessif de tabac et/ou de produits contenant de la nicotine.
  4. Avoir des antécédents de dépendance à une substance (drogue) ou d'abus de substances ou d'alcool.
  5. êtes actuellement enceinte ou allaitez.
  6. Avoir des antécédents connus de syndrome malin des neuroleptiques.
  7. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou de tachy-arythmie cardiaque.
  8. Avoir un diagnostic de cancer dans les 3 ans précédant le dépistage, à l'exception d'un cancer de la peau localisé ou d'un carcinome in situ du col de l'utérus.
  9. Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que le NBI-98854) pendant l'étude.
  10. Avoir un risque important de comportement suicidaire ou violent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Science basique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Adolescents Dose Groupe 1
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours.
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Adolescents Dose Groupe 2
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours. Le dosage ne commencera pas tant que tous les résultats de sécurité et PK du groupe de dose adolescent 1 n'auront pas été examinés pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes de sécurité et que la dose maximale tolérée (DMT) n'a pas été atteinte.
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Adolescents Dose Groupe 3
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours. Le dosage ne commencera pas tant que tous les résultats d'innocuité et pharmacocinétiques du groupe de dose 2 pour adolescents n'auront pas été examinés pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes d'innocuité et que la MTD n'a pas été atteinte.
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Enfants Dose Groupe 1
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours. Le dosage ne commencera pas tant que tous les résultats d'innocuité et pharmacocinétiques du groupe de dose 1 pour adolescents n'auront pas été examinés pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes d'innocuité et que la MTD n'a pas été atteinte.
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Enfants Dose Groupe 2
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours. Le dosage ne commencera pas tant que tous les résultats de sécurité et pharmacocinétiques du groupe de dose 1 pour enfants n'auront pas été examinés pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes de sécurité et que la MTD n'a pas été atteinte.
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Enfants Dose Groupe 3
Dose fixe de NBI-98854 administrée une fois par jour à 0800 pendant 14 jours. Le dosage ne commencera pas tant que tous les résultats d'innocuité et pharmacocinétiques du groupe de dose 2 pour enfants n'auront pas été examinés pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes d'innocuité et que la MTD n'a pas été atteinte.
Médicament: NBI-98854

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables suite à l'administration de NBI-98854
Délai: Jusqu'à 21 jours
Jusqu'à 21 jours
Aire sous la courbe (ASC) du NBI-98854 et de ses métabolites suite à des doses quotidiennes répétées de NBI-98854
Délai: Jour 1 : pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 heures après la dose ; Jour 14 : pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 heures après la dose
Jour 1 : pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 heures après la dose ; Jour 14 : pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 heures après la dose
Évaluation des comportements de tic associés au TS à l'aide de l'échelle de sévérité globale des tics de Yale (YGTSS)
Délai: Jours 1, 7, 14 et 21
Jours 1, 7, 14 et 21

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluation des comportements de tic associés au TS à l'aide de l'échelle d'évaluation des tics basée sur la vidéo Rush (RTRS)
Délai: Jours 1, 7, 14 et 21
Jours 1, 7, 14 et 21
Quantification des phénomènes de besoin prémonitoire associés aux tics à l'aide de l'échelle PUTS (Premonitory Urge for Tics Scale)
Délai: Jours 1, 7, 14 et 21
Jours 1, 7, 14 et 21
Impression globale clinique du syndrome de Tourette (CGI-TS)
Délai: Jours 1, 7, 14 et 21
Jours 1, 7, 14 et 21
Test informatisé CogState pour évaluer la fonction cognitive
Délai: Jour 1 avant la dose, 2,5 et 8 heures après la dose ; Jour 14 à 8 heures après l'administration
Jour 1 avant la dose, 2,5 et 8 heures après la dose ; Jour 14 à 8 heures après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Biosciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2014

Première publication (Estimation)

3 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 janvier 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2016

Dernière vérification

1 janvier 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-98854-1403

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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