Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik för NBI-98854 hos barn och ungdomar med Tourettes syndrom (T-FORCE)

5 januari 2016 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En fas 1b, öppen etikett, multipeldosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos NBI-98854 hos barn och ungdomar med Tourettes syndrom

Detta är en öppen fas 1b, flerdosstudie av säkerhet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för NBI-98854 i totalt 36 pediatriska försökspersoner med Tourettes syndrom (TS). Studien kommer att genomföras på cirka 18 manliga och kvinnliga barn (6 till 11 år) och cirka 18 manliga och kvinnliga tonåringar (12 till 18 år gamla). Båda åldersgrupperna kommer att delas lika i 3 doseringskohorter med 6 försökspersoner vardera. Stigande doser kommer att utvärderas som en del av en förskjuten kohortdesign. Studieläkemedlet kommer att administreras i varje kohort under 14 dagar i följd.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Förenta staterna
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Förenta staterna
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Rochester, New York, Förenta staterna
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ha dokumentation om skriftligt informerat samtycke, eller skriftligt och bevittnat samtycke från försökspersonen och skriftligt informerat samtycke från försökspersonens förälder eller vårdnadshavare.
  2. Var vid god allmän hälsa.
  3. Ha en diagnostisk och statistisk manual för psykiska störningar med diagnos av Tourettes syndrom (DSM-IV eller -V).
  4. Har TS-symtom som försämrar skol-, yrkes- och/eller social funktion.
  5. Om mediciner används för att behandla TS-symtom, måste de ha stabila doser av dessa mediciner i minst 30 dagar före baslinjen (dag -1), och medicineringsregimen förväntas förbli stabil under hela studieperioden. Användning av tetrabenazin för att behandla TS-symtom är förbjuden.
  6. Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste instrueras om korrekt användning av barriärmetoder för preventivmedel och samtycker till att använda hormonell eller två former av icke-hormonell preventivmedel konsekvent från screening till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  7. Ungdomspersoner (12 till 18 år) måste ha en negativ urinläkemedelsscreening för amfetamin, barbiturater, bensodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider. Försökspersoner som har stabila doser av ordinerade bensodiazepiner, opiater eller psykostimulerande medel får delta i studien.
  8. Ungdomspersoner (12 till 18 år) måste ha ett negativt alkoholutandningstest.
  9. Var villig och kapabel att följa studieregimen och studieprocedurerna som beskrivs i protokollet och formulären för informerat samtycke/samtycke, inklusive alla krav på studiecentret och återkomst för uppföljningsbesöket.

Exklusions kriterier:

  1. Har ett instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom.
  2. Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar efter screening.
  3. Överdriven användning av tobak och/eller nikotinhaltiga produkter.
  4. Har en historia av drogberoende eller drog- eller alkoholmissbruk.
  5. Är för närvarande gravid eller ammar.
  6. Har en känd historia av malignt neuroleptikasyndrom.
  7. Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärttakyarytmi.
  8. Ha en cancerdiagnos inom 3 år före screening, med undantag för lokaliserad hudcancer eller karcinom in situ i livmoderhalsen.
  9. Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än NBI-98854) under studien.
  10. Har en betydande risk för suicidalt eller våldsamt beteende.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosgrupp för ungdomar 1
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar.
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Dosgrupp för ungdomar 2
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar. Doseringen kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från dosgrupp 1 för ungdomar har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att maximal tolererad dos (MTD) inte har uppnåtts.
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Dosgrupp för ungdomar 3
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar. Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från dosgrupp 2 för ungdomar har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att MTD inte har uppnåtts.
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Barndosgrupp 1
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar. Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från dosgrupp 1 för ungdomar har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att MTD inte har uppnåtts.
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Barndosgrupp 2
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar. Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från barndosgrupp 1 har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att MTD inte har uppnåtts.
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Barndosgrupp 3
Fast dos av NBI-98854 administrerad en gång dagligen kl 0800 i 14 dagar. Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från barndosgrupp 2 har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att MTD inte har uppnåtts.
Läkemedel: NBI-98854

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar efter dosering med NBI-98854
Tidsram: Upp till 21 dagar
Upp till 21 dagar
Area Under Curve (AUC) av NBI-98854 och dess metaboliter efter upprepade dagliga doser av NBI-98854
Tidsram: Dag 1: före dosering, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 14: fördos, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timmar efter dos
Dag 1: före dosering, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 14: fördos, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timmar efter dos
Bedömning av tic-beteenden associerat med TS med hjälp av Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Tidsram: Dag 1, 7, 14 och 21
Dag 1, 7, 14 och 21

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bedömning av tic-beteenden associerat med TS med hjälp av Rush Video-baserad Tic Rating Scale (RTRS)
Tidsram: Dag 1, 7, 14 och 21
Dag 1, 7, 14 och 21
Kvantifiering av premonitory urge-fenomen associerade med tics med hjälp av Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Tidsram: Dag 1, 7, 14 och 21
Dag 1, 7, 14 och 21
Kliniskt globalt intryck av Tourettes syndrom (CGI-TS)
Tidsram: Dag 1, 7, 14 och 21
Dag 1, 7, 14 och 21
CogState datoriserat test för att bedöma kognitiv funktion
Tidsram: Dag 1 vid före dosering, 2,5 och 8 timmar efter dosering; Dag 14 8 timmar efter dosering
Dag 1 vid före dosering, 2,5 och 8 timmar efter dosering; Dag 14 8 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Huvudutredare: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2014

Första postat (Uppskatta)

3 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 januari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2016

Senast verifierad

1 januari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-98854-1403

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera