Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NBI-98854 biztonságossága, farmakokinetikája és farmakodinámiája Tourette-szindrómás gyermekeknél és serdülőknél (T-FORCE)

2016. január 5. frissítette: Neurocrine Biosciences

1b. fázis, nyílt, többszörös dózisú vizsgálat az NBI-98854 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére Tourette-szindrómás gyermekek és serdülők esetében

Ez egy 1b fázisú, nyílt, többszörös dózisú vizsgálat az NBI-98854 biztonságosságáról, farmakokinetikájáról (PK) és farmakodinámiájáról (PD), összesen 36 Tourette-szindrómás (TS) gyermeknél. A vizsgálatot körülbelül 18 férfi és női gyermek (6-11 éves) és körülbelül 18 férfi és női serdülő (12-18 éves) bevonásával végzik el. Mindkét korcsoportot egyenlő arányban osztják fel 3 adagoló csoportra, egyenként 6 alanyal. A növekvő dózisokat a lépcsőzetes kohorsz tervezés részeként értékeljük. A vizsgálati gyógyszert minden kohorszban 14 egymást követő napon keresztül adják be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Egyesült Államok
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Egyesült Államok
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
      • Rochester, New York, Egyesült Államok
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Egyesült Államok
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Rendelkezzen az alany írásos beleegyezésének dokumentálásával, vagy az alany írásos és tanúvallomásos beleegyezésével, valamint az alany szülőjének vagy törvényes gyámjának írásos tájékozott beleegyezésével.
  2. Legyen jó általános egészségi állapotban.
  3. Rendelkezzen Diagnosztikai és statisztikai kézikönyvvel a Tourette-szindróma (DSM-IV vagy -V) mentális zavarainak diagnosztizálásáról.
  4. TS tünetei vannak, amelyek rontják az iskolai, foglalkozási és/vagy szociális funkciót.
  5. Ha gyógyszereket használnak a TS-tünetek kezelésére, ezeknek a gyógyszereknek a stabil dózisát kell szednie legalább 30 nappal a kiindulás előtt (-1. nap), és a gyógyszeres kezelés várhatóan stabil marad a vizsgálati időszak alatt. A tetrabenazin alkalmazása a TS-tünetek kezelésére tilos.
  6. Azokat a fogamzóképes korú alanyokat, akik nem gyakorolják a teljes absztinenciát, oktatni kell a fogamzásgátlás gátlási módszereinek megfelelő használatáról, és bele kell egyezniük abba, hogy a szűréstől kezdve a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig következetesen alkalmazzák a hormonális vagy kétféle nem hormonális fogamzásgátlást.
  7. A serdülőkorúak (12 és 18 év közöttiek) vizeletben negatív szűréssel kell rendelkezniük az amfetaminok, barbiturátok, benzodiazepin, fenciklidin, kokain, opiátok vagy kannabinoidok tekintetében. Azok az alanyok, akik az előírt benzodiazepineket, opiátokat vagy pszichostimulánsokat stabil dózisban szedik, részt vehetnek a vizsgálatban.
  8. A serdülőkorúak (12-18 évesek) alkoholos kilégzési tesztje negatív.
  9. Legyen hajlandó és képes betartani a protokollban és a tájékozott beleegyezési/beleegyezési űrlapokban leírt vizsgálati rendet és vizsgálati eljárásokat, beleértve az összes követelményt a vizsgálati központban, és visszatérjen a nyomon követési látogatásra.

Kizárási kritériumok:

  1. Instabil egészségügyi állapota vagy krónikus betegsége van.
  2. A szűrést követő 30 napon belül egészségügyileg jelentős betegségben szenvedett.
  3. Dohány- és/vagy nikotintartalmú termékek túlzott fogyasztása.
  4. A kórelőzményében szer (kábítószer) függőség vagy kábítószer- vagy alkoholfüggőség szerepel.
  5. Jelenleg terhesek vagy szoptatnak.
  6. Ismert neuroleptikus malignus szindróma anamnézisében.
  7. Ismert, hogy kórtörténetében hosszú QT-szindróma vagy szívtachy-arrhythmia szerepel.
  8. A szűrést megelőző 3 éven belül rákdiagnózist kell felállítania, kivéve a lokalizált bőrrákot vagy a méhnyak in situ karcinómáját.
  9. Vizsgálati gyógyszert kapott a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy azt tervezi, hogy vizsgálati gyógyszert (az NBI-98854-től eltérő) használ a vizsgálat során.
  10. Jelentős az öngyilkos vagy erőszakos viselkedés kockázata.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Serdülők 1. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül.
Drog: NBI-98854
Kísérleti: Serdülők 2. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül. Az adagolást nem kezdik meg mindaddig, amíg az 1. serdülőkorú dóziscsoport összes biztonságossági és farmakokinetikai eredményét felül nem vizsgálták annak biztosítására, hogy nincsenek biztonsági aggályok, és hogy a maximális tolerált dózist (MTD) nem érték el.
Drog: NBI-98854
Kísérleti: Serdülőknek 3. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül. Az adagolást nem kezdik meg mindaddig, amíg a serdülőkorú 2. dóziscsoport összes biztonságossági és farmakokinetikai eredményét felül nem vizsgálták, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy nincsenek biztonsági aggályok, és nem érték el az MTD-t.
Drog: NBI-98854
Kísérleti: Gyermekek 1. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül. Az adagolást nem kezdik meg mindaddig, amíg az 1. serdülőkorú dóziscsoport összes biztonságossági és farmakokinetikai eredményét felül nem vizsgálták annak biztosítására, hogy nincsenek biztonsági aggályok, és hogy nem érték el az MTD-t.
Drog: NBI-98854
Kísérleti: Gyermekek 2. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül. Az adagolást nem kezdik meg mindaddig, amíg az 1. adagolási csoportból származó összes biztonságossági és farmakokinetikai eredményt felül nem vizsgálták, hogy megbizonyosodjon arról, hogy nincsenek biztonsági aggályok, és nem érték el az MTD-t.
Drog: NBI-98854
Kísérleti: Gyermekek 3. dóziscsoport
Az NBI-98854 fix dózisa naponta egyszer, 08:00-kor 14 napon keresztül. Az adagolást nem kezdik meg mindaddig, amíg a 2. adagolási csoportból származó összes biztonságossági és farmakokinetikai eredményt felül nem vizsgálták annak biztosítására, hogy nincsenek biztonsági aggályok, és hogy nem érték el az MTD-t.
Drog: NBI-98854

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél az NBI-98854 adagolását követően nemkívánatos események jelentkeztek
Időkeret: Akár 21 napig
Akár 21 napig
Az NBI-98854 és metabolitjai görbe alatti területe (AUC) az NBI-98854 ismételt napi adagját követően
Időkeret: 1. nap: adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 órával az adagolás után; 14. nap: adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 órával az adagolás után
1. nap: adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 órával az adagolás után; 14. nap: adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 órával az adagolás után
A TS-hez kapcsolódó tic viselkedések értékelése a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) segítségével
Időkeret: 1., 7., 14. és 21. nap
1., 7., 14. és 21. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A TS-hez kapcsolódó tic viselkedések értékelése a Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS) segítségével
Időkeret: 1., 7., 14. és 21. nap
1., 7., 14. és 21. nap
A tickkel kapcsolatos premonitory késztetés jelenségek számszerűsítése a Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) segítségével
Időkeret: 1., 7., 14. és 21. nap
1., 7., 14. és 21. nap
A Tourette-szindróma klinikai globális benyomása (CGI-TS)
Időkeret: 1., 7., 14. és 21. nap
1., 7., 14. és 21. nap
CogState számítógépes teszt a kognitív funkciók értékelésére
Időkeret: 1. nap az adagolás előtt, 2,5 és 8 órával az adagolás után; 14. nap az adagolás után 8 órával
1. nap az adagolás előtt, 2,5 és 8 órával az adagolás után; 14. nap az adagolás után 8 órával

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurocrine Biosciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 30.

Első közzététel (Becslés)

2014. október 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. január 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. január 5.

Utolsó ellenőrzés

2016. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NBI-98854-1403

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel