小児心筋症における骨髄由来単核細胞の冠動脈内移植
2017年4月26日 更新者：Nasser Aghdami MD., PhD
小児患者における特発性拡張型心筋症における自家骨髄由来単核細胞（MNC）の冠動脈内移植：臨床試験第I/II相
小児における特発性拡張型心筋症 (IDCM) の高い罹患率と死亡率によると、治療の新しいモダリティが出現しています。
幹細胞療法の投与のいくつかの症例報告があります。
研究者は、この設定で最初のランダム化臨床試験を設計します。
治験責任医師は、32 人の小児 IDCM 患者を 2 つのグループに登録します (細胞療法とコントロールを含む各グループに 16 点)。
研究者らは、対照群と比較して、この患者における自家骨髄由来単核細胞の冠動脈内移植の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
心筋症の最も一般的な形態としての拡張型心筋症は、まれですが、子供の生命を脅かす疾患です。
DCM の子供の約 37% の主な原因は、診断時に不明でした。
過去数十年の間に医学的および外科的治療が発展したにもかかわらず、標準治療（ジギタリス、利尿薬、ACE阻害薬、ベータ遮断薬、抗血小板薬および治療抗不整脈薬を含む）は、状態を安定させる可能性がありますが、心機能を元に戻すことはできませんその以前の状態。
治療は依然として複雑で費用がかかります。
すべてではない一部の子供にとって、心臓移植は唯一の選択肢であり、死亡率も引き続き高い.
幹細胞および細胞ベースの治療法は、心臓の構造と機能を正常に戻す革新的なアプローチを提供し、積極的な治療法と心臓移植の必要性を減らす可能性があります。
試験の包含および除外基準に従って、左心室駆出率が 45% 未満で、標準的な医学療法に抵抗する 32 人の患者が、BM 由来単核球 (n=16) および対照 (n=16) を含む 2 つのグループにランダムに割り当てられました。 ）。
MNC群のみ骨髄吸引と冠動脈内注射を行った。
研究者は、細胞療法グループの移植後、またはプラセボの登録後、2週間、1、2、4、および6か月で、身体検査、臨床検査、および心エコー検査、CXR、CMRなどの画像化により、すべての患者を追跡しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tehran、イラン・イスラム共和国
- Royan Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1歳から16歳までの年齢
- LVEF <45% (心エコー検査)
- 3ヶ月以上の診断期間
- 2か月以上の標準治療への耐性
- インフォームドコンセント
除外基準:
- 先天性心疾患
- 1か月未満のアクティブな感染
- 不整脈
- 心原性ショック
- 腎不全
- 免疫不全（ドキュメンテーション）
- 末期疾患または悪性腫瘍（書類）
- トーチ (ドキュメンテーション)
- 代謝障害（ドキュメンテーション）
- 神経筋障害 (ドキュメンテーション)
- 自己免疫疾患 (ドキュメンテーション)
- 発育遅延
- 細胞毒性薬
- 以前の骨髄移植
- 金属製インプラントなどの CMR の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：単核細胞 (MNC)
自家骨髄由来単核細胞の冠動脈内注射を受けた特発性拡張型心筋症の患者。
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自己骨髄由来単核細胞の冠動脈内投与
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介入なし：コントロール
研究中に観察中の心筋症患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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死
時間枠：3ヶ月
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細胞移植3ヶ月後の患者死亡率
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3ヶ月
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逮捕
時間枠：3ヶ月
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細胞移植後3ヶ月の患者の逮捕率
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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不整脈
時間枠：3ヶ月
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細胞移植3ヶ月後の構音障害率
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3ヶ月
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心臓移植
時間枠：3ヶ月
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細胞移植から3か月後の心臓移植の需要率。
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3ヶ月
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心不全による入院
時間枠：3ヶ月
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細胞移植後3ヶ月の入院率。
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Mohammad Mahdavi, MD、Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- 主任研究者：Koorosh Vahidshahi, MD、Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
出版物と役立つリンク
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便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月2日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年4月26日
最終確認日
2017年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
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