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Trapianto intracoronarico di cellule mononucleate derivate dal midollo osseo nella cardiomiopatia pediatrica

26 aprile 2017 aggiornato da: Nasser Aghdami MD., PhD

Trapianto intracoronarico di cellule mononucleate derivate da midollo osseo autologo (MNC) nella cardiomiopatia dilatativa idiopatica in pazienti pediatrici: sperimentazione clinica di fase I/II

In considerazione dell'elevata morbilità e mortalità della cardiomiopatia dilatativa idiopatica (IDCM) in età pediatrica, stanno emergendo nuove modalità di trattamento. Esistono alcuni casi clinici di somministrazione di terapia con cellule staminali. I ricercatori progettano il primo studio clinico randomizzato in questo contesto. Gli investigatori arruolano 32 pazienti pediatrici con IDCM in due gruppi (16 punti in ciascun gruppo, compresa la terapia cellulare e il controllo). I ricercatori valutano la sicurezza e l'efficacia del trapianto intracoronarico di cellule mononucleate autologhe derivate dal midollo osseo in questi pazienti rispetto al gruppo di controllo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cardiomiopatia dilatativa come la forma più comune di cardiomiopatia è una malattia rara ma pericolosa per la vita nei bambini. La causa primaria di quasi il 37% dei bambini con DCM era sconosciuta alla diagnosi. Nonostante lo sviluppo del trattamento medico e chirurgico negli ultimi decenni, i trattamenti standard (inclusi digitale, diuretici, inibitori dell'ACE, beta-bloccanti, farmaci antipiastrinici e trattamenti antiaritmici), possono stabilizzare la condizione, ma non ripristineranno la funzione cardiaca sua condizione precedente. La terapia rimane complessa e costosa. Per alcuni non tutti i bambini il trapianto di cuore è l'unica opzione e anche la mortalità continua ad essere alta. Le cellule staminali e le terapie a base di cellule offrono un approccio innovativo per invertire la struttura e la funzione cardiaca verso la normalità, riducendo possibilmente la necessità di terapie aggressive e trapianto cardiaco. Secondo i criteri di inclusione ed esclusione dello studio, 32 pazienti con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45% che resistevano alla terapia medica standard sono stati randomizzati in 2 gruppi comprendenti mononucleari di derivazione BM (n=16) e controllo (n=16 ). Solo il gruppo MNC ha subito l'aspirazione del midollo osseo e l'iniezione intracoronarica. I ricercatori hanno seguito tutti i pazienti a 2 settimane, 1, 2, 4 e 6 mesi dopo il trapianto per il gruppo di terapia cellulare o la registrazione per il placebo mediante esame fisico, test di laboratorio e imaging come ecocardiografia, CXR e CMR.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età tra 1-16 anni
  2. LVEF <45% (ecocardiografia)
  3. Durata della diagnosi più di 3 mesi
  4. Resistenza alla terapia standard più di 2 mesi
  5. Consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Cardiopatia congenita
  2. Infezione attiva meno di un mese
  3. Aritmia
  4. Shock cardiogenico
  5. Insufficienza renale
  6. Deficienza immunitaria (documentazione)
  7. Malattia terminale o malignità (Documentazione)
  8. TORCIA (Documentazione)
  9. Disturbo metabolico (documentazione)
  10. Malattia neuromuscolare (documentazione)
  11. Malattia autoimmune (Documentazione)
  12. Ritardo dello sviluppo
  13. Farmaci citotossici
  14. Pregresso trapianto di midollo osseo
  15. Controindicazioni al CMR come gli impianti metallici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellula mononucleare (MNC)
I pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica sottoposti a iniezione intracoronarica di cellule mononucleari autologhe derivate dal midollo osseo.
Biologico: Trapianto di cellule mononucleari (MNC).
Somministrazione intracoronarica di cellule mononucleari autologhe derivate dal midollo osseo
Nessun intervento: Controllo
I pazienti con cardiomiopatia che sono sotto osservazione durante lo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morte
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di morte dei pazienti 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi
Arresto
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di arresti dei pazienti 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aritmia
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di disartemia 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi
Trapianto di cuore
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di domanda di trapianto di cuore 3 mesi dopo il trapianto di cellule.
3 mesi
Ricovero ospedaliero per scompenso cardiaco
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di amministrazione ospedaliera 3 mesi dopo il trapianto di cellule.
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nasser Aghdami MD., PhD

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Investigatore principale: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Royan-Heart-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trapianto di cellule mononucleari (MNC).

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