Trapianto intracoronarico di cellule mononucleate derivate dal midollo osseo nella cardiomiopatia pediatrica

La cardiomiopatia dilatativa come la forma più comune di cardiomiopatia è una malattia rara ma pericolosa per la vita nei bambini. La causa primaria di quasi il 37% dei bambini con DCM era sconosciuta alla diagnosi. Nonostante lo sviluppo del trattamento medico e chirurgico negli ultimi decenni, i trattamenti standard (inclusi digitale, diuretici, inibitori dell'ACE, beta-bloccanti, farmaci antipiastrinici e trattamenti antiaritmici), possono stabilizzare la condizione, ma non ripristineranno la funzione cardiaca sua condizione precedente. La terapia rimane complessa e costosa. Per alcuni non tutti i bambini il trapianto di cuore è l'unica opzione e anche la mortalità continua ad essere alta. Le cellule staminali e le terapie a base di cellule offrono un approccio innovativo per invertire la struttura e la funzione cardiaca verso la normalità, riducendo possibilmente la necessità di terapie aggressive e trapianto cardiaco. Secondo i criteri di inclusione ed esclusione dello studio, 32 pazienti con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45% che resistevano alla terapia medica standard sono stati randomizzati in 2 gruppi comprendenti mononucleari di derivazione BM (n=16) e controllo (n=16 ). Solo il gruppo MNC ha subito l'aspirazione del midollo osseo e l'iniezione intracoronarica. I ricercatori hanno seguito tutti i pazienti a 2 settimane, 1, 2, 4 e 6 mesi dopo il trapianto per il gruppo di terapia cellulare o la registrazione per il placebo mediante esame fisico, test di laboratorio e imaging come ecocardiografia, CXR e CMR.