소아 심근병증에서 골수유래 단핵세포의 관장내 이식
2017년 4월 26일 업데이트: Nasser Aghdami MD., PhD
소아 환자의 특발성 확장성 심근병증에서 자가 골수유래 단핵세포(MNC)의 관장내 이식: 임상 1/2상
소아에서 특발성 확장성 심근병증(IDCM)의 높은 이환율과 사망률에 따라 새로운 치료법이 등장하고 있습니다.
줄기세포 치료를 시행한 사례 보고가 있습니다.
조사관은 이 설정에서 첫 번째 무작위 임상 시험을 설계합니다.
연구자들은 32명의 소아 IDCM 환자를 두 그룹으로 등록합니다(세포 치료 및 대조군을 포함하여 각 그룹에서 16점).
조사관은 대조군과 비교하여 이 환자에서 자가 골수 유래 단핵 세포의 관상동맥내 이식의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
심근병증의 가장 흔한 형태인 확장성 심근병증은 소아에서 드물지만 생명을 위협하는 장애입니다.
DCM이 있는 아동의 약 37%의 주요 원인은 진단 당시 알려지지 않았습니다.
지난 수십 년 동안 의료 및 외과적 치료의 발전에도 불구하고 표준 치료법(디기탈리스, 이뇨제, ACE 억제제, 베타 차단제, 항혈소판제 및 항부정맥제 포함)은 상태를 안정시킬 수 있지만 심장 기능을 정상 상태로 회복시키지는 못합니다. 이전 상태.
치료는 여전히 복잡하고 비용이 많이 듭니다.
모든 어린이가 아닌 일부의 경우 심장 이식은 선택 사항일 뿐이며 사망률도 계속 높습니다.
줄기 세포 및 세포 기반 치료법은 심장 구조와 기능을 정상으로 되돌리는 혁신적인 접근 방식을 제공하여 공격적인 치료법과 심장 이식의 필요성을 줄일 수 있습니다.
시험의 포함 및 제외 기준에 따라 표준 약물 치료에 저항성이 있는 좌심실 박출률 45% 미만의 환자 32명을 무작위로 골수유래 단핵구제군(n=16)과 대조군(n=16)의 두 그룹으로 나누었다. ).
MNC 그룹만 골수 흡인과 관상동맥 주사를 시행했습니다.
연구자들은 세포 치료군 이식 또는 위약 등록 후 2주, 1, 2, 4, 6개월에 모든 환자를 신체 검사, 실험실 검사 및 심초음파, CXR 및 CMR과 같은 이미징을 통해 추적했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Royan Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1-16세 사이의 연령
- LVEF <45%(심초음파)
- 진단기간 3개월 이상
- 2개월 이상 표준 요법에 대한 내성
- 동의
제외 기준:
- 선천성 심장 질환
- 1개월 미만의 활동성 감염
- 부정맥
- 심인성 쇼크
- 신부전
- 면역 결핍(문서화)
- 불치병 또는 악성종양(문서화)
- 토치(문서)
- 대사 장애(문서화)
- 신경근 장애(문서화)
- 자가면역질환(문서화)
- 발달 지연
- 세포 독성 약물
- 이전 골수 이식
- 금속 임플란트와 같은 CMR에 대한 금기 사항
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 모노 수핵 셀(MNC)
자가 골수유래 단핵세포를 관관내 주사한 특발성 확장성 심근병증 환자.
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자가 골수 유래 단핵 세포의 관내 투여
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간섭 없음: 제어
연구 중에 관찰 중인 심근병증 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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죽음
기간: 3 개월
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세포 이식 3개월 후 환자의 사망률
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3 개월
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체포
기간: 3 개월
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세포이식 3개월 후 환자 검거율
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부정맥
기간: 3 개월
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세포이식 3개월 후의 부정맥 비율
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3 개월
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심장 이식
기간: 3 개월
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세포이식 3개월 후 심장이식 수요율.
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3 개월
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심부전으로 병원 입원
기간: 3 개월
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세포 이식 3개월 후 병원 투여율.
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3 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- 수석 연구원: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
간행물 및 유용한 링크
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유용한 링크
연구 기록 날짜
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연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 10월 2일
처음 게시됨 (추정)
2014년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 4월 26일
마지막으로 확인됨
2017년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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