Intrakoronare Transplantation von aus dem Knochenmark stammenden mononukleären Zellen bei pädiatrischer Kardiomyopathie

Die dilatative Kardiomyopathie als häufigste Form der Kardiomyopathie ist eine seltene, aber lebensbedrohliche Erkrankung bei Kindern. Bei fast 37 % der Kinder mit DCM war die primäre Ursache zum Zeitpunkt der Diagnose unbekannt. Trotz der Weiterentwicklung der medizinischen und chirurgischen Behandlung in den letzten Jahrzehnten können Standardbehandlungen (einschließlich Digitalis, Diuretika, ACE-Hemmer, Betablocker, Thrombozytenaggregationshemmer und antiarrhythmische Behandlungen) den Zustand stabilisieren, aber die Herzfunktion nicht wiederherstellen seinen vorherigen Zustand. Die Therapie bleibt aufwendig und teuer. Für einige nicht alle Kinder ist die Herztransplantation nur eine Option und die Sterblichkeit ist auch weiterhin hoch. Stammzellen- und zellbasierte Therapien bieten einen innovativen Ansatz, um die Herzstruktur und -funktion wieder normal zu machen und möglicherweise den Bedarf an aggressiven Therapien und Herztransplantationen zu verringern. Gemäß den Einschluss- und Ausschlusskriterien der Studie wurden 32 Patienten mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion von weniger als 45 %, die gegen die medizinische Standardtherapie resistent waren, nach dem Zufallsprinzip in 2 Gruppen eingeteilt, darunter BM-abgeleitete mononukleäre (n = 16) und Kontrollgruppe (n = 16). ). Nur die MNC-Gruppe unterzog sich der Knochenmarkaspiration und der intrakoronaren Injektion. Die Prüfärzte verfolgten alle Patienten 2 Wochen, 1, 2, 4 und 6 Monate nach der Transplantation für die Zelltherapiegruppe oder die Registrierung für Placebo durch körperliche Untersuchung, Labortests und bildgebende Verfahren wie Echokardiographie, CXR und CMR.