Transplantation intracoronaire de cellules mononucléaires dérivées de la moelle osseuse dans la cardiomyopathie pédiatrique

La cardiomyopathie dilatée, forme la plus courante de cardiomyopathie, est une maladie rare mais potentiellement mortelle chez les enfants. La cause principale de près de 37 % des enfants atteints de DCM était inconnue au moment du diagnostic. Malgré le développement du traitement médical et chirurgical au cours des dernières décennies, les traitements standards (y compris les digitaliques, les diurétiques, les inhibiteurs de l'ECA, les bêta-bloquants, les antiplaquettaires et les traitements antiarythmiques), peuvent stabiliser la condition, mais ne rétabliront pas la fonction cardiaque à son état antérieur. La thérapeutique reste complexe et coûteuse. Pour certains enfants, pas tous, la transplantation cardiaque n'est qu'une option et la mortalité est également élevée. Les thérapies à base de cellules souches et de cellules offrent une approche innovante pour inverser la structure et la fonction cardiaques vers la normale, réduisant éventuellement le besoin de thérapies agressives et de transplantation cardiaque. Selon les critères d'inclusion et d'exclusion de l'essai, 32 patients avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à 45 % et résistants au traitement médical standard ont été répartis au hasard en 2 groupes, y compris mononucléaire dérivé de la BM (n = 16) et témoin (n = 16 ). Seul le groupe MNC a subi l'aspiration de la moelle osseuse et l'injection intracoronaire. Les enquêteurs ont suivi tous les patients à 2 semaines, 1, 2, 4 et 6 mois après la transplantation pour le groupe de thérapie cellulaire ou l'inscription au placebo par examen physique, tests de laboratoire et imagerie tels que l'échocardiographie, la CXR et la CMR.