骨髓来源的单核细胞在小儿心肌病中的冠状动脉内移植
2017年4月26日 更新者：Nasser Aghdami MD., PhD
自体骨髓来源的单核细胞 (MNC) 冠状动脉内移植治疗儿科患者特发性扩张型心肌病：I/II 期临床试验
根据儿科特发性扩张型心肌病 (IDCM) 的高发病率和死亡率，新的治疗方式正在出现。
有一些干细胞治疗的病例报告。
研究人员在这种情况下设计了第一个随机临床试验。
研究人员将 32 名儿童 IDCM 患者分为两组（每组 16 名患者，包括细胞治疗组和对照组）。
与对照组相比，研究人员评估了该患者自体骨髓衍生单核细胞冠状动脉内移植的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
扩张型心肌病是最常见的心肌病形式，是一种罕见但危及儿童生命的疾病。
近 37% 的扩张型心肌病儿童的主要原因在诊断时是未知的。
尽管过去几十年内科和外科治疗有所发展，但标准治疗（包括洋地黄、利尿剂、ACE 抑制剂、β受体阻滞剂、抗血小板药物和抗心律失常治疗）可能会使病情稳定，但无法恢复心脏功能它之前的状态。
治疗仍然复杂且昂贵。
对于一些并非所有的儿童来说，心脏移植是唯一的选择，而且死亡率仍然很高。
干细胞和基于细胞的疗法提供了一种将心脏结构和功能逆转为正常的创新方法，可能减少对积极疗法和心脏移植的需求。
根据试验的纳入和排除标准，将 32 例左心室射血分数低于 45%且对标准药物治疗有抵抗力的患者随机分为 2 组，包括 BM 衍生单核细胞组（n=16）和对照组（n=16） ).
只有 MNC 组进行了骨髓抽吸和冠状动脉内注射。
研究者在细胞治疗组或安慰剂组移植后 2 周、1、2、4 和 6 个月通过体检、实验室检查和超声心动图、CXR 和 CMR 等影像学检查对所有患者进行随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- Royan Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 1-16 岁之间
- LVEF <45%（超声心动图）
- 确诊时间超过3个月
- 对标准疗法的抵抗力超过 2 个月
- 知情同意
排除标准：
- 先天性心脏病
- 1个月以内的活动性感染
- 节律失常
- 心源性休克
- 肾功能衰竭
- 免疫缺陷（文档）
- 绝症或恶性肿瘤（文档）
- 手电筒（文档）
- 代谢紊乱（文档）
- 神经肌肉障碍（文档）
- 自身免疫性疾病（文档）
- 发育迟缓
- 细胞毒性药物
- 以前的骨髓移植
- CMR 的禁忌症，例如金属植入物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单核细胞 (MNC)
特发性扩张型心肌病患者冠状动脉内注射自体骨髓来源的单个核细胞。
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自体骨髓衍生单核细胞的冠状动脉内给药
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无干预：控制
研究期间观察的心肌病患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡
大体时间：3个月
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细胞移植后3个月患者死亡率
|
3个月
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逮捕
大体时间：3个月
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细胞移植后3个月患者被捕率
|
3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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节律失常
大体时间：3个月
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细胞移植后3个月心律失常发生率
|
3个月
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心脏移植
大体时间：3个月
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细胞移植后 3 个月的心脏移植需求率。
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3个月
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因心力衰竭入院
大体时间：3个月
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细胞移植后3个月的住院率。
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mohammad Mahdavi, MD、Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- 首席研究员：Koorosh Vahidshahi, MD、Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2014年10月2日
首次发布 (估计)
2014年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月26日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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