Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intracoronaire transplantatie van uit beenmerg afgeleide mononucleaire cellen bij pediatrische cardiomyopathie

26 april 2017 bijgewerkt door: Nasser Aghdami MD., PhD

Intracoronaire transplantatie van autologe uit beenmerg afgeleide mononucleaire cellen (MNC) bij idiopathische gedilateerde cardiomyopathie bij pediatrische patiënten: klinische studie fase I/II

Volgens de hoge morbiditeit en mortaliteit van idiopathische gedilateerde cardiomyopathie (IDCM) bij kinderen, is er een nieuwe behandelmethode in opkomst. Er zijn enkele casusrapporten van toediening van stamceltherapie. De onderzoekers ontwerpen de eerste gerandomiseerde klinische studie in deze setting. De onderzoekers schrijven 32 pediatrische IDCM-patiënten in twee groepen in (16 punten in elke groep inclusief celtherapie en controle). De onderzoekers beoordelen de veiligheid en werkzaamheid van intracoronaire transplantatie van autologe beenmerg-afgeleide mononucleaire cellen bij deze patiënten in vergelijking met de controlegroep.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gedilateerde cardiomyopathie als de meest voorkomende vorm van cardiomyopathie is een zeldzame maar levensbedreigende aandoening bij kinderen. Bij bijna 37% van de kinderen met DCM was de primaire oorzaak onbekend bij de diagnose. Ondanks de ontwikkeling van de medische en chirurgische behandeling in de afgelopen decennia, kunnen standaardbehandelingen (waaronder digitalis, diuretica, remmers van ACE, bètablokkers, plaatjesaggregatieremmers en behandelingen tegen hartritmestoornissen) de aandoening stabiliseren, maar zullen ze de hartfunctie niet herstellen. zijn vorige toestand. Therapie blijft complex en duur. Voor sommige niet alle kinderen is de harttransplantatie de enige optie en ook de sterfte blijft hoog. Stamcel- en celgebaseerde therapieën bieden een innovatieve benadering om de hartstructuur en -functie om te keren naar normaal, waardoor mogelijk de behoefte aan agressieve therapieën en harttransplantatie wordt verminderd. Volgens de inclusie- en exclusiecriteria van de studie werden 32 patiënten met een linkerventrikelejectiefractie van minder dan 45% die resistent waren tegen de standaard medische therapie willekeurig toegewezen aan 2 groepen, waaronder BM-afgeleide mononucleaire (n=16) en controle (n=16 ). Alleen de MNC-groep onderging de beenmergaspiratie en intracoronaire injectie. De onderzoekers volgden alle patiënten op 2 weken, 1, 2, 4 en 6 maanden na transplantatie voor celtherapiegroep of registratie voor placebo door lichamelijk onderzoek, laboratoriumtests en beeldvorming zoals echocardiografie, CXR en CMR.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd tussen 1-16 jaar
  2. LVEF <45% (echocardiografie)
  3. Duur van de diagnose meer dan 3 maanden
  4. Weerstand tegen standaardtherapie langer dan 2 maanden
  5. Geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Aangeboren hartafwijkingen
  2. Actieve infectie minder dan een maand
  3. Dysritmie
  4. Cardiogene shock
  5. Nierfalen
  6. Immuundeficiëntie (documentatie)
  7. Terminale ziekte of maligniteit (Documentatie)
  8. ZAKLAMP (Documentatie)
  9. Stofwisselingsziekte (Documentatie)
  10. Neuromusculaire aandoening (Documentatie)
  11. Auto-immuunziekte (Documentatie)
  12. Ontwikkelingsachterstand
  13. Cytotoxische medicijnen
  14. Eerdere beenmergtransplantatie
  15. Contra-indicaties voor CMR zoals metalen implantaten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mono Nunleaire cel (MNC)
De patiënten met idiopathische gedilateerde cardiomyopathie die intracoronaire injectie van autologe beenmerg-afgeleide mononucleaire cellen ondergingen.
Biologisch: Transplantatie van mononucleaire cellen (MNC).
Intracoronaire toediening van autologe uit beenmerg afgeleide mononucleaire cellen
Geen tussenkomst: Controle
De patiënten met cardiomyopathie die tijdens het onderzoek worden geobserveerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dood
Tijdsspanne: 3 maanden
Het aantal patiënten dat 3 maanden na celtransplantatie sterft
3 maanden
Arresteren
Tijdsspanne: 3 maanden
Het aantal arrestaties van patiënten 3 maanden na celtransplantatie
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dysritmie
Tijdsspanne: 3 maanden
De snelheid van dysarthymie 3 maanden na celtransplantatie
3 maanden
Hart transplantatie
Tijdsspanne: 3 maanden
De vraag naar harttransplantatie 3 maanden na celtransplantatie.
3 maanden
Ziekenhuisopname wegens hartfalen
Tijdsspanne: 3 maanden
De snelheid van ziekenhuistoediening 3 maanden na celtransplantatie.
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nasser Aghdami MD., PhD

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Hoofdonderzoeker: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

3 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2017

Laatst geverifieerd

1 april 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Royan-Heart-004

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren