Csontvelőből származó mononukleáris sejtek intrakoronáris transzplantációja gyermekkori kardiomiopátiában

A tágult kardiomiopátia, mint a kardiomiopátia leggyakoribb formája, ritka, de életveszélyes betegség gyermekeknél. A DCM-ben szenvedő gyermekek közel 37%-ának elsődleges oka ismeretlen volt a diagnóziskor. Annak ellenére, hogy az elmúlt évtizedek során fejlődött a gyógyászati ​​és sebészeti kezelés, a szokásos kezelések (beleértve a Digitalis, a diuretikumok, az ACE-gátlók, a béta-blokkolók, a thrombocyta-aggregáció gátlók és az antiarrhythmiás kezelések) stabilizálhatják az állapotot, de nem állítják helyre a szívműködést. korábbi állapotát. A terápia továbbra is bonyolult és drága. Néhány gyermek számára a szívátültetés csak lehetőség, és a halálozás is továbbra is magas. Az őssejt- és sejtalapú terápiák innovatív megközelítést kínálnak a szív szerkezetének és működésének a normális felé történő visszafordításához, esetleg csökkentve az agresszív terápiák és a szívátültetések szükségességét. A vizsgálat beválasztási és kizárási kritériumai szerint 32 olyan beteget, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció kevesebb, mint 45%-a volt, és akik rezisztensek voltak a standard orvosi terápiával szemben, véletlenszerűen 2 csoportba osztottak, köztük a BM-eredetű mononukleáris (n=16) és a kontroll (n=16). ). Csak az MNC csoportban esett át csontvelő-aspiráció és intracoronáris injekció. A vizsgálók fizikális vizsgálattal, laboratóriumi vizsgálatokkal és képalkotással, például echokardiográfiával, CXR-rel és CMR-rel követték az összes beteget 2 héttel, 1, 2, 4 és 6 hónappal a sejtterápiás csoportba való átültetés vagy a placebóra való regisztráció után.