Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dowieńcowe przeszczepienie komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego w kardiomiopatii dziecięcej

26 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Nasser Aghdami MD., PhD

Wewnątrzwieńcowe przeszczepienie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego (MNC) w idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej u pacjentów pediatrycznych: badanie kliniczne fazy I/II

Ze względu na dużą chorobowość i śmiertelność idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej (IDCM) u dzieci pojawia się nowy sposób leczenia. Istnieją opisy przypadków stosowania terapii komórkami macierzystymi. Badacze opracowują pierwsze randomizowane badanie kliniczne w tej sytuacji. Badacze włączają 32 pediatrycznych pacjentów z IDCM do dwóch grup (po 16 pacjentów w każdej grupie obejmującej terapię komórkową i kontrolę). Badacze oceniają bezpieczeństwo i skuteczność wewnątrzwieńcowego przeszczepu autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego u tych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kardiomiopatia rozstrzeniowa jako najczęstsza postać kardiomiopatii jest rzadkim, ale zagrażającym życiu schorzeniem u dzieci. Pierwotna przyczyna prawie 37% dzieci z DCM była nieznana w momencie rozpoznania. Pomimo rozwoju w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat leczenia zachowawczego i chirurgicznego, standardowe metody leczenia (m.in. naparstnica, diuretyki, inhibitory ACE, beta-adrenolityki, leki przeciwpłytkowe i leki przeciwarytmiczne) mogą ustabilizować stan, ale nie przywrócą funkcji serca do jego poprzedni stan. Terapia pozostaje złożona i kosztowna. Dla niektórych nie wszystkich dzieci przeszczep serca jest jedyną opcją, a śmiertelność jest nadal wysoka. Komórki macierzyste i terapie oparte na komórkach oferują innowacyjne podejście do przywracania normalnej struktury i funkcji serca, co może zmniejszyć potrzebę stosowania agresywnych terapii i przeszczepów serca. Zgodnie z kryteriami włączenia i wyłączenia z badania, 32 pacjentów z frakcją wyrzutową lewej komory poniżej 45%, u których wystąpiła oporność na standardowe leczenie, zostało losowo przydzielonych do 2 grup, w tym pacjentów jednojądrzastych pochodzących z BM (n=16) i grupy kontrolnej (n=16). ). Tylko grupa MNC została poddana aspiracji szpiku kostnego i wstrzyknięciu dowieńcowemu. Badacze obserwowali wszystkich pacjentów po 2 tygodniach, 1, 2, 4 i 6 miesiącach po przeszczepie w grupie terapii komórkowej lub rejestracji w grupie otrzymującej placebo poprzez badanie fizykalne, testy laboratoryjne i obrazowanie, takie jak echokardiografia, CXR i CMR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 1 do 16 lat
  2. LVEF <45% (echokardiografia)
  3. Czas trwania diagnozy ponad 3 miesiące
  4. Oporność na terapię standardową dłużej niż 2 miesiące
  5. Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Wrodzona wada serca
  2. Aktywna infekcja krócej niż jeden miesiąc
  3. zaburzenia rytmu serca
  4. Wstrząs kardiogenny
  5. Niewydolność nerek
  6. Niedobór odporności (dokumentacja)
  7. Nieuleczalna choroba lub nowotwór złośliwy (dokumentacja)
  8. LATARKA (dokumentacja)
  9. Zaburzenia metaboliczne (dokumentacja)
  10. Zaburzenia nerwowo-mięśniowe (dokumentacja)
  11. Choroba autoimmunologiczna (dokumentacja)
  12. Opóźnienie rozwoju
  13. Leki cytotoksyczne
  14. Przeszczep szpiku kostnego w przeszłości
  15. Przeciwwskazania do CMR, takie jak metalowe implanty

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Monokomórka jądrowa (MNC)
Pacjenci z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową, którzy przeszli dowieńcowe wstrzyknięcie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego.
Biologiczny: Transplantacja komórek jednojądrzastych (MNC).
Dowieńcowe podanie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego
Brak interwencji: Kontrola
Pacjenci z kardiomiopatią obserwowani podczas badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmierć
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość zgonów pacjentów 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące
Aresztować
Ramy czasowe: 3 miesiące
Wskaźnik zatrzymań pacjentów 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zaburzenia rytmu serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość dysartymii 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące
Przeszczep serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Wskaźnik zapotrzebowania na przeszczep serca 3 miesiące po przeszczepie komórek.
3 miesiące
Przyjęcie do szpitala z powodu niewydolności serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Szybkość podawania w szpitalu 3 miesiące po przeszczepie komórek.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nasser Aghdami MD., PhD

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Royan-Heart-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Transplantacja komórek jednojądrzastych (MNC).

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj