Intrakoronar transplantation av benmärgshärledda mononukleära celler vid pediatrisk kardiomyopati

Dilaterad kardiomyopati som den vanligaste formen av kardiomyopati är en sällsynt men livshotande sjukdom hos barn. Den primära orsaken till nästan 37 % av barnen med DCM var okänd vid diagnosen. Trots utvecklingen inom den medicinska och kirurgiska behandlingen under de senaste decennierna, kan standardbehandlingar (inklusive Digitalis, diuretika, ACE-hämmare, betablockerare, trombocythämmande läkemedel och behandlingar Antiarytmika), stabilisera tillståndet, men kommer inte att återställa hjärtfunktionen till dess tidigare tillstånd. Terapi förblir komplex och dyr. För vissa är inte alla barn hjärttransplantation enda alternativet och dödligheten fortsätter också att vara hög. Stamcells- och cellbaserade terapier erbjuder ett innovativt tillvägagångssätt för att vända hjärtats struktur och funktion mot det normala, vilket möjligen minskar behovet av aggressiva terapier och hjärttransplantationer. Enligt inklusions- och uteslutningskriterierna för prövningen fördelades 32 patienter med vänsterkammars ejektionsfraktion mindre än 45 % som var motståndskraftiga mot standardmedicinsk behandling slumpmässigt i 2 grupper inklusive BM-härledd mononukleär (n=16) och kontroll (n=16) ). Endast MNC-gruppen genomgick benmärgsaspiration och intrakoronar injektion. Utredarna följde alla patienter 2 veckor, 1, 2, 4 och 6 månader efter transplantation för cellterapigrupp eller registrering för placebo genom fysisk undersökning, laboratorietester och avbildning såsom ekokardiografi, CXR och CMR.