Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuytimestä johdettujen mononukleaaristen solujen intrakoronaarinen siirto lasten kardiomyopatiassa

keskiviikko 26. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Nasser Aghdami MD., PhD

Autologisten luuytimestä johdettujen mononukleaaristen solujen (MNC) intrakoronaarinen transplantaatio idiopaattisessa laajentuneessa kardiomyopatiassa lapsipotilailla: kliininen tutkimus vaihe I/II

Idiopaattisen laajentuneen kardiomyopatian (IDCM) korkean sairastuvuuden ja kuolleisuuden vuoksi lapsilla on tulossa uusia hoitomuotoja. Kantasoluhoidon antamisesta on joitakin tapausraportteja. Tutkijat suunnittelevat ensimmäisen satunnaistetun kliinisen tutkimuksen tässä ympäristössä. Tutkijat rekisteröivät 32 lasten IDCM-potilasta kahteen ryhmään (16 pistettä kussakin ryhmässä, mukaan lukien soluterapia ja kontrolli). Tutkijat arvioivat autologisten luuytimestä peräisin olevien mononukleaaristen solujen intrakoronaarisen siirron turvallisuutta ja tehoa näillä potilailla verrattuna kontrolliryhmään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Dilatoiva kardiomyopatia yleisin kardiomyopatian muoto on harvinainen mutta hengenvaarallinen lasten sairaus. Lähes 37 %:lla DCM-lapsista ensisijainen syy oli tuntematon diagnoosin yhteydessä. Huolimatta lääketieteellisen ja kirurgisen hoidon kehityksestä viime vuosikymmenien aikana, standardihoidot (mukaan lukien digitalis, diureetit, ACE:n estäjät, beetasalpaajat, verihiutaleiden torjunta-aineet ja rytmihäiriölääkkeet) voivat vakauttaa tilaa, mutta eivät palauta sydämen toimintaa. sen edellinen tila. Hoito on edelleen monimutkaista ja kallista. Joillekin lapsille sydämensiirto ei ole ainoa vaihtoehto, ja myös kuolleisuus on edelleen korkea. Kantasolu- ja solupohjaiset hoidot tarjoavat innovatiivisen lähestymistavan sydämen rakenteen ja toiminnan kääntämiseen normaaliksi, mikä mahdollisesti vähentää aggressiivisten hoitojen ja sydämensiirron tarvetta. Tutkimuksen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien mukaan 32 potilasta, joiden vasemman kammion ejektiofraktio oli alle 45 % ja jotka olivat vastustuskykyisiä tavanomaiselle lääkehoidolle, jaettiin satunnaisesti kahteen ryhmään, mukaan lukien BM-peräiset mononukleaariset (n=16) ja kontrolli (n=16). ). Vain MNC-ryhmälle tehtiin luuytimen aspiraatio ja koronaarinen injektio. Tutkijat seurasivat kaikkia potilaita 2 viikon, 1, 2, 4 ja 6 kuukauden kuluttua soluterapiaryhmän siirron tai lumelääkkeeseen rekisteröinnin jälkeen fyysisellä tutkimuksella, laboratoriotesteillä ja kuvantamisella, kuten kaikukardiografia, CXR ja CMR.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 1-16 vuotta
  2. LVEF <45 % (kaikukardiografia)
  3. Diagnoosin kesto yli 3 kuukautta
  4. Resistenssi standardihoidolle yli 2 kuukautta
  5. Tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Synnynnäinen sydänsairaus
  2. Aktiivinen infektio alle kuukauden
  3. Rytmihäiriö
  4. Kardiogeeninen sokki
  5. Munuaisten vajaatoiminta
  6. Immuunivajaus (dokumentaatio)
  7. Terminaalinen sairaus tai pahanlaatuinen kasvain (dokumentaatio)
  8. TORCH (dokumentaatio)
  9. Aineenvaihduntahäiriö (dokumentaatio)
  10. Neuromuskulaarinen häiriö (dokumentaatio)
  11. Autoimmuunisairaus (dokumentaatio)
  12. Kehityksellinen viive
  13. Sytotoksiset lääkkeet
  14. Edellinen luuytimensiirto
  15. CMR:n vasta-aiheet, kuten metalliset implantit

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mono Nunlear Cell (MNC)
Potilaat, joilla on idiopaattinen laajentunut kardiomyopatia ja joille annettiin autologisia luuytimestä peräisin olevia mononukleaarisia soluja koronaarisesti.
Biologinen: Mono Nuclear Cell (MNC) -siirto
Autologisten luuytimestä peräisin olevien mononukleaaristen solujen intrakoronaarinen anto
Ei väliintuloa: Ohjaus
Potilaat, joilla on kardiomyopatia ja joita tarkkaillaan tutkimuksen aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolema
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Potilaiden kuolleisuusaste 3 kuukautta solusiirron jälkeen
3 kuukautta
Pidätys
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Potilaiden pidätysten määrä 3 kuukautta solusiirron jälkeen
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rytmihäiriö
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Dysartymian määrä 3 kuukautta solusiirron jälkeen
3 kuukautta
Sydämensiirto
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Sydämensiirron kysyntäaste 3 kuukautta solusiirron jälkeen.
3 kuukautta
Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Sairaalahoidon nopeus 3 kuukautta solusiirron jälkeen.
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nasser Aghdami MD., PhD

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Päätutkija: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Royan-Heart-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kardiomyopatia

Kliiniset tutkimukset Mono Nuclear Cell (MNC) -siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa