Intrakoronar transplantation af mononukleære celler afledt af knoglemarv ved pædiatrisk kardiomyopati

Dilateret kardiomyopati som den mest almindelige form for kardiomyopati er en sjælden, men livstruende lidelse hos børn. Den primære årsag til næsten 37 % af børn med DCM var ukendt ved diagnosen. På trods af udviklingen inden for den medicinske og kirurgiske behandling i løbet af de seneste årtier, kan standardbehandlinger (inklusive Digitalis, diuretika, ACE-hæmmere, betablokkere, trombocythæmmende medicin og antiarytmiske behandlinger) stabilisere tilstanden, men vil ikke genoprette hjertefunktionen til dens tidligere tilstand. Terapi forbliver kompleks og dyr. For nogle ikke alle børn er hjertetransplantation eneste mulighed, og dødeligheden er også fortsat høj. Stamcelle- og cellebaserede terapier tilbyder en innovativ tilgang til at vende hjertets struktur og funktion mod normal, hvilket muligvis reducerer behovet for aggressive terapier og hjertetransplantation. I henhold til forsøgets inklusions- og eksklusionskriterier blev 32 patienter med venstre ventrikulær ejektionsfraktion mindre end 45 %, som var modstandsdygtige over for standard medicinsk behandling, tilfældigt fordelt i 2 grupper, inklusive BM-afledt mononukleær (n=16) og kontrol (n=16) ). Kun MNC-gruppen gennemgik knoglemarvsaspiration og intrakoronar injektion. Efterforskerne fulgte alle patienter 2 uger, 1, 2, 4 og 6 måneder efter transplantation til celleterapigruppe eller registrering til placebo ved fysisk undersøgelse, laboratorieundersøgelser og billeddannelse såsom ekkokardiografi, CXR og CMR.