- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02256501
Intrakoronar transplantasjon av benmargsavledede mononukleære celler ved pediatrisk kardiomyopati
26. april 2017 oppdatert av: Nasser Aghdami MD., PhD
Intrakoronar transplantasjon av autologe benmargsavledede mononukleære celler (MNC) ved idiopatisk dilatert kardiomyopati hos pediatriske pasienter: klinisk studie fase I/II
I følge den høye sykeligheten og dødeligheten av idiopatisk dilatert kardiomyopati (IDCM) i pediatrisk, dukker det opp nye behandlingsformer.
Det er noen kasusrapporter om administrering av stamcelleterapi.
Etterforskerne designer den første randomiserte kliniske studien i denne innstillingen.
Etterforskerne registrerer 32 pediatriske IDCM-pasienter i to grupper (16 poeng i hver gruppe inkludert celleterapi og kontroll).
Etterforskerne vurderer sikkerheten og effekten av intrakoronar transplantasjon av autologe benmargsavledede mononukleære celler hos denne pasienten sammenlignet med kontrollgruppen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dilatert kardiomyopati som den vanligste formen for kardiomyopati er en sjelden, men livstruende lidelse hos barn.
Den primære årsaken til nesten 37 % av barna med DCM var ukjent ved diagnosen.
Til tross for utviklingen innen medisinsk og kirurgisk behandling i løpet av de siste tiårene, kan standardbehandlinger (inkludert Digitalis, diuretika, ACE-hemmere, betablokkere, blodplatehemmere og antiarytmiske behandlinger), stabilisere tilstanden, men vil ikke gjenopprette hjertefunksjonen til sin tidligere tilstand.
Terapi forblir kompleks og kostbar.
For noen er ikke alle barn hjertetransplantasjon det eneste alternativet, og dødeligheten fortsetter også å være høy.
Stamcelle- og cellebaserte terapier tilbyr en innovativ tilnærming for å reversere hjertestruktur og funksjon mot normal, og muligens redusere behovet for aggressiv terapi og hjertetransplantasjon.
I henhold til inklusjons- og eksklusjonskriteriene for studien ble 32 pasienter med venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 45 % som var motstandsdyktige mot standard medisinsk terapi, tilfeldig fordelt i 2 grupper inkludert BM-avledet mononukleær (n=16) og kontroll (n=16) ).
Bare MNC-gruppen gjennomgikk benmargsaspirasjon og intrakoronar injeksjon.
Etterforskerne fulgte alle pasientene 2 uker, 1, 2, 4 og 6 måneder etter transplantasjon for celleterapigruppe eller registrering for placebo ved fysisk undersøkelse, laboratorietester og bildediagnostikk som ekkokardiografi, CXR og CMR.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, den islamske republikken
- Royan Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 16 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mellom 1-16 år
- LVEF <45 % (ekkokardiografi)
- Varighet av diagnose mer enn 3 måneder
- Motstand mot standardbehandling mer enn 2 måneder
- Informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Medfødt hjertesykdom
- Aktiv infeksjon mindre enn en måned
- Dysrytmi
- Kardiogent sjokk
- Nyresvikt
- Immunsvikt (dokumentasjon)
- Uhelbredelig sykdom eller malignitet (dokumentasjon)
- TORCH (dokumentasjon)
- Metabolsk forstyrrelse (dokumentasjon)
- Nevromuskulær lidelse (dokumentasjon)
- Autoimmun sykdom (dokumentasjon)
- Utviklingsforskinkelse
- Cellegift
- Tidligere benmargstransplantasjon
- Kontraindikasjoner for CMR som metalliske implantater
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Mono Nunlear Cell (MNC)
Pasientene med idiopatisk dilatert kardiomyopati som gjennomgikk intrakoronar injeksjon av autologe benmargsavledede mononukleære celler.
|
Intrakoronar administrering av autologe benmargsavledede mononukleære celler
|
Ingen inngripen: Kontroll
Pasientene med kardiomyopati som er under observasjon under studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Død
Tidsramme: 3 måneder
|
Dødsraten for pasienter 3 måneder etter celletransplantasjon
|
3 måneder
|
Arrestere
Tidsramme: 3 måneder
|
Frekvensen av pasientenes arrestasjoner 3 måneder etter celletransplantasjon
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Dysrytmi
Tidsramme: 3 måneder
|
Hyppigheten av dysarthymi 3 måneder etter celletransplantasjon
|
3 måneder
|
Hjertetransplantasjon
Tidsramme: 3 måneder
|
Graden av etterspørsel etter hjertetransplantasjon 3 måneder etter celletransplantasjon.
|
3 måneder
|
Sykehusinnleggelse for hjertesvikt
Tidsramme: 3 måneder
|
Hastigheten for sykehusadministrasjon 3 måneder etter celletransplantasjon.
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Hovedetterforsker: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2014
Først lagt ut (Anslag)
3. oktober 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Royan-Heart-004
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Mono Nuclear Cell (MNC) transplantasjon
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)FullførtAkutt myeloid leukemi som oppstår fra tidligere myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Tilbakevendende akutt myeloid leukemi | Blastfase kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Tilbakevendende kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Terapierelatert akutt myeloid leukemi | de... og andre forholdForente stater
-
Roswell Park Cancer InstituteNational Comprehensive Cancer NetworkFullførtStage III mantelcellelymfom | Stage IV mantelcellelymfom | Stage I mantelcellelymfom | Stadium II sammenhengende mantelcellelymfom | Stage II ikke-sammenhengende mantelcellelymfomForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)FullførtBurkitt lymfom | Akutt lymfatisk leukemi | Lymfoblastisk lymfom | CD20 positiv | Voksen akutt lymfatisk leukemi i fullstendig remisjon | Akutt lymfatisk leukemi i barndom i fullstendig remisjon | Burkitt leukemiForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeMantelcellelymfomForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeMantelcellelymfom | Blastoid Variant Mantle Cell Lymfom | Pleomorf variant av mantelcellelymfomForente stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)FullførtFase III Hodgkin-lymfom hos barn | Stage IV Hodgkin-lymfom fra barndom | Stage I Childhood Hodgkin-lymfom | Fase II Hodgkin-lymfom hos barn | Barndom nodulært lymfocytt dominerende Hodgkin-lymfom | Klassisk Hodgkin-lymfom for barndomslymfocytter | Childhood Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom | Nodulær sklerose i barndommen Klassisk Hodgkin-lymfomForente stater, Canada, Australia, New Zealand, Puerto Rico, Sveits, Israel
-
National Cancer Institute (NCI)FullførtAnaplastisk storcellet lymfom, ALK-positivt | Ann Arbor Stage II ikke-kutan anaplastisk storcellet lymfom i barndommen | Ann Arbor Stage III ikke-kutan anaplastisk storcellet lymfom i barndommen | Ann Arbor Stage IV Ikke-kutan anaplastisk storcellet lymfom i barndommenForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterAktiv, ikke rekrutterendeAkutt lymfatisk leukemi | Blastfase kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Philadelphia kromosom positiv | B Akutt lymfatisk leukemi med t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | Ubehandlet akutt lymfatisk leukemi hos voksne | Akselerert fase kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Voksen akutt...Forente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringT Akutt lymfatisk leukemi | T Lymfoblastisk lymfomForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringB Akutt lymfatisk leukemi med t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1Forente stater, Puerto Rico, Israel