Intrakoronární transplantace mononukleárních buněk z kostní dřeně u dětské kardiomyopatie
26. dubna 2017 aktualizováno: Nasser Aghdami MD., PhD
Intrakoronární transplantace autologních mononukleárních buněk (MNC) z kostní dřeně u idiopatické dilatační kardiomyopatie u dětských pacientů: Fáze klinického hodnocení I/II
Vzhledem k vysoké morbiditě a mortalitě idiopatické dilatační kardiomyopatie (IDCM) v pediatrii se objevuje nová modalita léčby.
Existují některé kazuistiky podávání terapie kmenovými buňkami.
Výzkumníci navrhli první randomizovanou klinickou studii v tomto prostředí.
Výzkumníci zařadili 32 dětských pacientů s IDCM ve dvou skupinách (16 pacientů v každé skupině včetně buněčné terapie a kontroly).
Výzkumníci hodnotí bezpečnost a účinnost intrakoronární transplantace autologních mononukleárních buněk derivovaných z kostní dřeně u těchto pacientů ve srovnání s kontrolní skupinou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dilatační kardiomyopatie jako nejčastější forma kardiomyopatie je vzácné, ale život ohrožující onemocnění u dětí.
Primární příčina téměř 37 % dětí s DCM nebyla při diagnóze známa.
Navzdory vývoji v lékařské a chirurgické léčbě v posledních několika desetiletích mohou standardní léčebné postupy (včetně Digitalisu, diuretik, inhibitorů ACE, betablokátorů, protidestičkových léků a antiarytmik) stabilizovat stav, ale neobnoví srdeční funkci. jeho předchozí stav.
Terapie zůstává složitá a nákladná.
Pro některé ne všechny děti je transplantace srdce jedinou možností a úmrtnost je také stále vysoká.
Terapie založené na kmenových buňkách a buňkách nabízejí inovativní přístup k obrácení srdeční struktury a funkce směrem k normálu, což možná snižuje potřebu agresivních terapií a transplantace srdce.
Podle kritérií pro zařazení a vyloučení ze studie bylo 32 pacientů s ejekční frakcí levé komory nižší než 45 %, kteří rezistentní ke standardní lékařské terapii, náhodně rozděleno do 2 skupin, včetně mononukleárních buněk odvozených z BM (n=16) a kontrolních skupin (n=16). ).
Pouze skupina MNC podstoupila aspiraci kostní dřeně a intrakoronární injekci.
Výzkumníci sledovali všechny pacienty 2 týdny, 1, 2, 4 a 6 měsíců po transplantaci pro skupinu buněčné terapie nebo registraci pro placebo pomocí fyzikálního vyšetření, laboratorních testů a zobrazování, jako je echokardiografie, CXR a CMR.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tehran, Írán, Islámská republika
- Royan Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 1-16 let
- LVEF <45 % (echokardiografie)
- Doba trvání diagnózy více než 3 měsíce
- Rezistence na standardní terapii více než 2 měsíce
- Informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Vrozená srdeční choroba
- Aktivní infekce méně než jeden měsíc
- Dysrytmie
- Kardiogenní šok
- Selhání ledvin
- Imunitní deficit (dokumentace)
- Konečné onemocnění nebo zhoubný nádor (dokumentace)
- TORCH (dokumentace)
- Metabolická porucha (dokumentace)
- Neuromuskulární porucha (dokumentace)
- Autoimunitní onemocnění (dokumentace)
- Vývojové zpoždění
- Cytotoxické léky
- Předchozí transplantace kostní dřeně
- Kontraindikace CMR, jako jsou kovové implantáty
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mono Nunlear Cell (MNC)
Pacienti s idiopatickou dilatační kardiomyopatií, kteří podstoupili intrakoronární injekci autologních mononukleárních buněk derivovaných z kostní dřeně.
|
Intrakoronární podání autologních mononukleárních buněk derivovaných z kostní dřeně
|
|
Žádný zásah: Řízení
Pacienti s kardiomyopatií, kteří jsou během studie sledováni.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Smrt
Časové okno: 3 měsíce
|
Míra úmrtí pacientů 3 měsíce po transplantaci buněk
|
3 měsíce
|
|
Zatknout
Časové okno: 3 měsíce
|
Míra zástav pacientů 3 měsíce po transplantaci buněk
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dysrytmie
Časové okno: 3 měsíce
|
Míra dysarthymie 3 měsíce po transplantaci buněk
|
3 měsíce
|
|
Transplantace srdce
Časové okno: 3 měsíce
|
Míra poptávky po transplantaci srdce 3 měsíce po transplantaci buněk.
|
3 měsíce
|
|
Hospitalizace pro srdeční selhání
Časové okno: 3 měsíce
|
Rychlost podávání v nemocnici 3 měsíce po transplantaci buněk.
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Vrchní vyšetřovatel: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. října 2014
První zveřejněno (Odhad)
3. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Royan-Heart-004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .