治療効果評価およびアドヒアランス試験 (TREAT) (TREAT)

現在、ヒドロキシ尿素が鎌状赤血球貧血（SCA）の成人および小児にとって安全で効果的な薬剤であることを示す十分な臨床証拠があり、ほとんどの血液学者はヒドロキシ尿素の短期的な安全性と有効性が証明されていることに同意しています。 国立心臓・肺・血液研究所は最近、SCAに関する証拠に基づいたガイドラインを発表し、臨床的重症度に関係なく、生後9か月の若さで罹患したすべての小児にヒドロキシ尿素を投与することを推奨しています。 安全性と有効性を示す圧倒的な証拠にもかかわらず、ヒドロキシ尿素はさまざまな理由で十分に活用されていないままです。 この前向き研究では、研究者らはSCAの小児に対するヒドロキシ尿素の使用を現在制限しているいくつかの障壁に対処し、克服するために設計された革新的な戦略を利用する予定である。 研究者らは、最大耐用量と呼ばれる最も効果的なヒドロキシ尿素用量を正確に予測するために、新しい実験技術と薬理モデリングを利用します。 研究者らは、ヒドロキシ尿素療法の遵守を客観的かつ正確に判定するためのスクリーニング尿検査を開発することを目指している。 さらに、この研究は、若い年齢でヒドロキシウレアを開始するこのユニークなSCA患者集団の重要な検査室および臨床的特徴を文書化する予定です。

この研究は 2 つのグループの患者を追跡します。 新しいコホートと呼ばれる最初のグループには、研究参加時にヒドロキシ尿素療法を受けていない主に幼い乳児が含まれます。 新しいコホートの各参加者に対するヒドロキシ尿素の開始用量は、新しい集団 PK/PD 用量予測モデルを使用して個別に決定されます。 旧コホートと呼ばれる研究参加者の 2 番目のグループには、研究参加時にすでにヒドロキシ尿素療法を受けている患者が含まれます。 古いコホートと新しいコホート（新コホート）の両方が遵守の尿バイオマーカーの開発に含まれ、ヒドロキシ尿素が臓器機能と生活の質に及ぼす影響を文書化するために研究全体を通して追跡調査されます。 これは治療薬の治験ではないことに注意することが重要です。 研究に登録する前に、参加者はその家族および臨床提供者とともに、臨床適応のためにヒドロキシ尿素療法を開始することを決定しました。 新しいコホートの線量予測モデルを除き、参加者はシンシナティ小児病院総合鎌状赤血球センターの日常診療ガイドラインに従って治療および監視されます。