Prova di valutazione della risposta terapeutica e aderenza (TREAT) (TREAT)

Esistono ora ampie prove cliniche che l'idrossiurea è un farmaco sicuro ed efficace per adulti e bambini con anemia falciforme (SCA) e la maggior parte degli ematologi concorda sulla sicurezza e l'efficacia a breve termine dell'idrossiurea. Il National Heart, Lung, and Blood Institute ha recentemente pubblicato linee guida basate sull'evidenza per l'SCA, raccomandando che l'idrossiurea venga somministrata a tutti i bambini affetti a partire dai nove mesi di età, indipendentemente dalla gravità clinica. Nonostante le prove schiaccianti che dimostrano sicurezza ed efficacia, l'idrossiurea rimane sottoutilizzata per una serie di motivi. In questo studio prospettico, i ricercatori utilizzeranno strategie innovative progettate per affrontare e superare alcune delle barriere che attualmente limitano l'uso di idrossiurea per i bambini con SCA. I ricercatori utilizzeranno nuove tecniche di laboratorio e modelli farmacometrici per prevedere con precisione la dose di idrossiurea più efficace indicata come dose massima tollerata. Gli investigatori mirano a sviluppare un test delle urine di screening per determinare oggettivamente e accuratamente l'aderenza alla terapia con idrossiurea. Inoltre, lo studio documenterà le caratteristiche critiche di laboratorio e cliniche di questa popolazione unica di pazienti con SCA che iniziano l'idrossiurea in giovane età.

Questo studio seguirà due gruppi di pazienti. Il primo gruppo, denominato New Cohort, includerà per lo più bambini piccoli che non stanno ricevendo la terapia con idrossiurea al momento dell'ingresso nello studio. La dose iniziale di idrossiurea per ciascuno dei partecipanti alla nuova coorte sarà determinata individualmente utilizzando il nuovo modello di previsione della dose PK/PD della popolazione. Il secondo gruppo di partecipanti allo studio, denominato Old Cohort, includerà pazienti che stanno già ricevendo la terapia con idrossiurea al momento dell'ingresso nello studio. Sia la vecchia che la nuova coorte (nuova coorte) saranno incluse nello sviluppo di un biomarcatore di aderenza urinario e saranno seguite durante tutto lo studio per documentare l'effetto che l'idrossiurea ha sulla funzione degli organi e sulla qualità della vita. È importante notare che questa non è una sperimentazione di farmaci terapeutici. Prima dell'arruolamento nello studio, i partecipanti, insieme alle loro famiglie e agli operatori clinici, hanno deciso di iniziare la terapia con idrossiurea per indicazioni cliniche. Fatta eccezione per il modello di previsione della dose per la nuova coorte, i partecipanti saranno trattati e monitorati secondo le linee guida di pratica clinica di routine del Cincinnati Children's Hospital Comprehensive Sickle Cell Center.