Terapeuttisen vasteen arviointia ja hoitoon sitoutumista koskeva kokeilu (TREAT) (TREAT)

Nyt on olemassa runsaasti kliinistä näyttöä siitä, että hydroksiurea on turvallinen ja tehokas lääke aikuisille ja lapsille, joilla on sirppisoluanemia (SCA), ja useimmat hematologit ovat yhtä mieltä siitä, että hydroksiurean lyhytaikainen turvallisuus ja tehokkuus on todistettu. National Heart, Lung and Blood Institute on äskettäin julkaissut todisteisiin perustuvat SCA:n ohjeet, joissa suositellaan, että hydroksiureaa tarjotaan kaikille sairastuneille alle yhdeksän kuukauden ikäisille lapsille kliinisestä vakavuudesta riippumatta. Huolimatta ylivoimaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta osoittavasta todisteesta, hydroksiurea on edelleen vajaakäytössä useista syistä. Tässä tulevassa tutkimuksessa tutkijat käyttävät innovatiivisia strategioita, jotka on suunniteltu poistamaan ja voittamaan joitain esteitä, jotka tällä hetkellä rajoittavat hydroksiurean käyttöä SCA:ta sairastavilla lapsilla. Tutkijat käyttävät uusia laboratoriotekniikoita ja farmakometristä mallinnusta ennustaakseen tarkasti tehokkaimman hydroksiureaannoksen, jota kutsutaan suurimmaksi siedetyksi annokseksi. Tutkijat pyrkivät kehittämään seulontavirtsatestin, joka määrittää objektiivisesti ja tarkasti hydroksiureahoitoon sitoutumisen. Lisäksi tutkimuksessa dokumentoidaan kriittiset laboratorio- ja kliiniset ominaisuudet tälle ainutlaatuiselle SCA-potilasryhmälle, joka aloittaa hydroksiurean nuorena.

Tässä tutkimuksessa seurataan kahta potilasryhmää. Ensimmäiseen ryhmään, jota kutsutaan uudeksi kohortiksi, kuuluvat enimmäkseen nuoret imeväiset, jotka eivät saa hydroksiureahoitoa tutkimukseen tullessaan. Jokaisen uuden kohortin osallistujan hydroksiurean aloitusannos määritetään yksilöllisesti käyttämällä uutta populaation PK/PD annosennustusmallia. Toinen tutkimusosallistujien ryhmä, jota kutsutaan nimellä Old Cohort, sisältää potilaat, jotka saavat jo hydroksiureahoitoa tutkimukseen saapuessaan. Sekä vanha että uusi kohortti (uusi kohortti) otetaan mukaan kiinnittymisen virtsan biomarkkerin kehittämiseen ja niitä seurataan koko tutkimuksen ajan, jotta voidaan dokumentoida hydroksiurean vaikutus elinten toimintaan ja elämänlaatuun. On tärkeää huomata, että tämä ei ole terapeuttinen lääketutkimus. Ennen tutkimukseen ilmoittautumista osallistujat perheineen ja kliiniset palveluntarjoajat ovat päättäneet aloittaa hydroksiureahoidon kliinisissä indikaatioissa. Uuden kohortin annosennustusmallia lukuun ottamatta osallistujia hoidetaan ja seurataan Cincinnatin lastensairaalan kattavan sirppisolukeskuksen rutiininomaisen kliinisen käytännön ohjeiden mukaisesti.