치료 반응 평가 및 준수 시험(TREAT) (TREAT)

현재 수산화요소가 겸상적혈구빈혈(SCA)이 있는 성인과 어린이에게 안전하고 효과적인 약물이라는 충분한 임상 증거가 있으며 대부분의 혈액학자는 수산화요소의 단기적 안전성과 효능이 입증되었다는 데 동의합니다. National Heart, Lung, and Blood Institute는 최근 SCA에 대한 증거 기반 지침을 발표하여 임상적 중증도에 관계없이 9개월 된 모든 어린이에게 수산화요소를 제공할 것을 권장했습니다. 안전성과 효능을 입증하는 압도적인 증거에도 불구하고 하이드록시우레아는 여러 가지 이유로 충분히 활용되지 않고 있습니다. 이 전향적 연구에서 조사관은 현재 SCA가 있는 어린이를 위한 하이드록시우레아 사용을 제한하는 일부 장벽을 해결하고 극복하기 위해 고안된 혁신적인 전략을 활용할 것입니다. 조사관은 최대 허용 용량이라고 하는 가장 효과적인 수산화요소 용량을 정확하게 예측하기 위해 새로운 실험실 기술과 약리학적 모델링을 활용할 것입니다. 연구자들은 수산화요소 요법에 대한 순응도를 객관적이고 정확하게 결정하기 위한 스크리닝 소변 검사를 개발하는 것을 목표로 합니다. 또한 이 연구는 어린 나이에 하이드록시우레아를 시작하는 SCA 환자의 이 독특한 모집단의 중요한 실험실 및 임상 특성을 문서화할 것입니다.

이 연구는 두 그룹의 환자를 따를 것입니다. New Cohort라고 하는 첫 번째 그룹은 연구에 들어갈 때 수산화요소 요법을 받지 않는 대부분의 어린 영아를 포함할 것입니다. New Cohort의 각 참가자에 대한 수산화요소의 시작 용량은 새로운 모집단 PK/PD 용량 예측 모델을 사용하여 개별적으로 결정됩니다. Old Cohort라고 하는 두 번째 연구 참가자 그룹에는 연구 시작 시 이미 수산화요소 요법을 받고 있는 환자가 포함됩니다. 구 코호트와 신 코호트(신 코호트)는 소변 순응 바이오마커의 개발에 포함될 것이며, 수산화요소가 장기 기능과 삶의 질에 미치는 영향을 문서화하기 위해 연구 전반에 걸쳐 추적될 것입니다. 이것은 치료 약물 시험이 아니라는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 연구에 등록하기 전에 참가자는 가족 및 임상 제공자와 함께 임상 적응증을 위해 수산화요소 요법을 시작하기로 결정했습니다. New Cohort에 대한 선량 예측 모델을 제외하고 참가자는 Cincinnati Children's Hospital Comprehensive Sickle Cell Center의 일상적인 임상 진료 지침에 따라 치료 및 모니터링됩니다.