治疗反应评估和依从性试验 (TREAT) (TREAT)

现在有充足的临床证据表明羟基脲对于患有镰状细胞性贫血（SCA）的成人和儿童来说是一种安全有效的药物，并且大多数血液学家都同意羟基脲的短期安全性和有效性已经得到证实。 美国国家心肺血液研究所最近发​​布了基于证据的 SCA 指南，建议向所有受影响的九个月大的儿童提供羟基脲，无论临床严重程度如何。 尽管有压倒性的证据证明羟基脲的安全性和有效性，但由于多种原因，羟基脲仍未得到充分利用。 在这项前瞻性研究中，研究人员将利用创新策略来解决和克服目前限制羟基脲用于 SCA 儿童的一些障碍。 研究人员将利用新颖的实验室技术和药理学模型来准确预测最有效的羟基脲剂量（称为最大耐受剂量）。 研究人员的目标是开发一种筛查尿液测试，以客观、准确地确定羟基脲治疗的依从性。 此外，该研究还将记录这一独特的 SCA 患者群体的关键实验室和临床特征，这些患者在年轻时就开始使用羟基脲。

这项研究将跟踪两组患者。 第一组被称为新队列，主要包括进入研究时未接受羟基脲治疗的年幼婴儿。 新队列中每位参与者的羟基脲起始剂量将使用新型群体 PK/PD 剂量预测模型单独确定。 第二组研究参与者，称为“老队列”，将包括在研究开始时已经接受羟基脲治疗的患者。 老队列和新队列（新队列）都将被纳入尿液依从性生物标志物的开发中，并将在整个研究过程中进行跟踪，以记录羟基脲对器官功能和生活质量的影响。 值得注意的是，这不是治疗药物试验。 在参加该研究之前，参与者及其家人和临床提供者已决定针对临床适应症启动羟基脲治疗。 除了新队列的剂量预测模型外，参与者将根据辛辛那提儿童医院综合镰状细胞中心的常规临床实践指南进行治疗和监测。